Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1a VGA039 u zdravých dobrovolníků a pacientů s von Willebrandovou chorobou

19. srpna 2025 aktualizováno: Vega Therapeutics, Inc

Studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky VGA039 po intravenózním nebo subkutánním podání jednotlivých vzestupných dávek u zdravých dospělých a po subkutánním podání jednotlivých vzestupných dávek u dospělých pacientů s von Willebrandovou chorobou

Toto je multicentrická studie fáze 1a k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD VGA039 po podání jediné IV nebo SC dávky zdravým subjektům a podání jedné SC dávky u subjektů s Von Willebrandovou chorobou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato první studie na lidech se skládá ze 2 částí založených na sledované populaci: Část 1 a Část 2. Část 1 je randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované hodnocení jedné vzestupné dávky (SAD) IV nebo SC VGA039 nebo placeba v až 8 kohort. Část 2 je otevřený, SAD SC VGA039 až ve 4 kohortách. Všichni účastníci budou zapsáni, ošetřeni a sledováni po dobu 15 týdnů (IV SAD) nebo 8 týdnů (SC SAD).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

116

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queenland
      • Herston, Queenland, Austrálie, 4029
        • Nábor
        • Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
  • Brazílie
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-030
        • Nábor
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-878
        • Nábor
        • Hemocentro Unicamp
      • São Paulo, São Paulo, Brazílie, 05403-010
        • Nábor
        • Hospital das Clinicas - USP Endereco
  • Indie
    • Mumbai
      • Sion, Mumbai, Indie, 400022
        • Nábor
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Jižní Afrika
      • Johannesburg, Jižní Afrika
        • Nábor
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Nábor
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3N6
        • Nábor
        • Queens University
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Nábor
        • St. Michaels Hospital
  • Rakousko
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Rakousko
        • Dokončeno
        • Medical University of Vienna
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
    • Edgbaston
      • Birmingham, Edgbaston, Spojené království, B15 2TT
        • Nábor
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Spojené království, SO16 6YD.
        • Nábor
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Spojené království, NW3 2QG
        • Nábor
        • Royal Free Hospital
      • Whitechapel, London, Spojené království, E12ES
        • Nábor
        • Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Nábor
        • Orthopedic Institute for Children (UCLA)
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30308
        • Nábor
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
        • Nábor
        • Science 37, Inc.
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Nábor
        • University of Texas Southwestern
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
        • Nábor
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53233
        • Nábor
        • Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení (všechny předměty)

  • Subjekty ve věku 18 až 60 let včetně.
  • Žádné klinicky významné laboratorní výsledky, EKG nebo vitální funkce.

Další klíčová zahrnutá kritéria (pouze pro subjekty v části 1) • Index tělesné hmotnosti 18-32 kg/m2

Další klíčová zahrnutá kritéria (pouze pro předměty v části 2)

  • Subjekty s VWD, které jsou symptomatické, definované jako osoby s anamnézou krvácení nebo modřin.
  • Hladina hemoglobinu ≥ 8 g/dl a počet krevních destiček ≥ 150 × 109/l při screeningu.

Klíčová kritéria vyloučení (všechny předměty)

  • Použití hormonální antikoncepce během 56 dnů před podáním studovaného léku.
  • Subjekty s detekcí mutace FV Leiden nebo protrombinu G20210A, deficitu proteinu C nebo S, deficitu antitrombinu nebo syndromu antifosfolipidových protilátek při screeningu.
  • Subjekty s jinými známými protrombotickými poruchami nebo abnormálními nálezy při jakémkoli předchozím laboratorním vyšetření trombofilie.
  • Arteriální nebo žilní trombóza v anamnéze, včetně povrchové tromboflebitidy nebo embolie.
  • Důkaz ledvin, jater, centrálního nervového systému, respiračního, kardiovaskulárního onemocnění, cerebrovaskulárního onemocnění, onemocnění periferních cév nebo metabolické dysfunkce.

Další klíčové kritérium vyloučení (pouze předměty v části 1)

• Výchozí aktivita FVIII > 150 IU/dl.

Další klíčová kritéria vyloučení (pouze předměty v části 2)

  • Základní aktivita FVIII > 50 IU/dl.
  • Jakákoli akutní, klinicky významná krvácivá příhoda vyžadující chirurgický nebo procedurální zákrok během 7 dnů před podáním studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Část 1
Kohorty 1-8 IV nebo SC VGA039 nebo dávka placeba bude určena
Lék: VGA039
Jednotlivé dávky VGA039
Jiný: Placebo
Jednotlivé dávky placeba
Lék: VGA039
Více dávek VGA039
Experimentální: Část 2
Dávka kohorty A-H IV nebo SC VGA039 bude určena
Lék: VGA039
Jednotlivé dávky VGA039
Lék: VGA039
Více dávek VGA039
Experimentální: Část 3
Kohorty MD-1 na MD-4, SC VGA039 Více dávek, dávka, která má být stanovena
Lék: VGA039
Jednotlivé dávky VGA039
Lék: VGA039
Více dávek VGA039
Experimentální: Část 4
Kohorty jediné dávky VGA039 pro chirurgickou profylaxi
Lék: VGA039
Jednotlivé dávky VGA039
Lék: VGA039
Více dávek VGA039
Experimentální: Část 5
Více dávek VGA039 v prodloužení otevřeného štítku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léčiva do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studovaného léčiva, v daném pořadí
Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE), včetně toxicit omezujících dávku (DLT).
Od začátku podávání studovaného léčiva do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studovaného léčiva, v daném pořadí

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Plazmatické koncentrace jednotlivých IV a SC dávek VGA039
Časové okno: Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí
Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí
Farmakodynamika jednotlivých IV a SC dávek VGA039
Časové okno: Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí
Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí
Výskyt protilátek proti VGA039
Časové okno: Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí
Od výchozího stavu do 15 nebo 8 týdnů po IV nebo SC podání studijního léku, v daném pořadí

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vega Therapeutics, Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

20. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VGA039-CP001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandovy choroby

Klinické studie na VGA039

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit