Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1a undersøgelse af VGA039 i raske frivillige og patienter med Von Willebrands sygdom

19. august 2025 opdateret af: Vega Therapeutics, Inc

En sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk undersøgelse af VGA039 efter intravenøs eller subkutan administration af enkeltstående stigende doser hos raske voksne og subkutane enkeltstående stigende doser hos voksne patienter med Von Willebrands sygdom

Dette er et multicenter, fase 1a-studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og PD af VGA039 efter indgivelse af enkelt IV eller SC dosis hos raske forsøgspersoner og enkelt SC dosis hos forsøgspersoner med Von Willebrands sygdom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette første menneskelige studie består af 2 dele baseret på emnepopulationen: Del 1 og Del 2. Del 1 er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, enkelt stigende dosis (SAD) evaluering af IV eller SC VGA039 eller placebo i op til 8 årgange. Del 2 er en open-label, SAD af SC VGA039 i op til 4 kohorter. Alle deltagere vil blive tilmeldt, behandlet og fulgt op i 15 uger (IV SAD) eller 8 uger (SC SAD).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
116

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • Queenland
      • Herston, Queenland, Australien, 4029
        • Rekruttering
        • Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
  • Brasilien
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Rekruttering
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Rekruttering
        • Hemocentro UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Rekruttering
        • Hospital das Clinicas - USP Endereco
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 3N6
        • Rekruttering
        • Queens University
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • Rekruttering
        • St. Michaels Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
    • Edgbaston
      • Birmingham, Edgbaston, Det Forenede Kongerige, B15 2TT
        • Rekruttering
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD.
        • Rekruttering
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • Royal Free Hospital
      • Whitechapel, London, Det Forenede Kongerige, E12ES
        • Rekruttering
        • Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Rekruttering
        • Orthopedic Institute for Children (UCLA)
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30308
        • Rekruttering
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Rekruttering
        • Science 37, Inc.
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
        • Rekruttering
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53233
        • Rekruttering
        • Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Indien
    • Mumbai
      • Sion, Mumbai, Indien, 400022
        • Rekruttering
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika
        • Rekruttering
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Østrig
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Østrig
        • Afsluttet
        • Medical University of Vienna

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier (alle emner)

  • Forsøgspersoner i alderen 18 til 60 år inklusive.
  • Ingen klinisk signifikante laboratorie-, EKG- eller vitale tegn resultater.

Yderligere nøgleinkluderingskriterier (kun for emner i del 1) • Kropsmasseindeks på 18-32 kg/m2

Yderligere nøgleinkluderingskriterier (kun for emner i del 2)

  • Personer med VWD, som er symptomatiske, defineret som tidligere med blødning eller blå mærker.
  • Hæmoglobinniveau ≥ 8 g/dL og trombocyttal ≥ 150 × 109/L ved screening.

Ekskluderingsnøglekriterier (alle emner)

  • Brug af hormonelle præventionsmidler inden for 56 dage før administration af undersøgelseslægemidlet.
  • Forsøgspersoner med påvisning af FV Leiden eller Prothrombin G20210A mutation, protein C eller S mangel, antithrombin mangel eller antiphospholipid antistof syndrom ved screening.
  • Personer med andre kendte protrombotiske lidelser eller unormale fund i enhver tidligere laboratorie-trombofili-evaluering.
  • Anamnese med arteriel eller venøs trombose, herunder overfladisk tromboflebitis eller emboli.
  • Bevis på nyre-, lever-, centralnervesystem, respiratorisk, hjerte-kar-sygdom, cerebrovaskulær sygdom, perifer vaskulær sygdom eller metabolisk dysfunktion.

Yderligere nøgleeksklusionskriterium (kun emner i del 1)

• Baseline FVIII-aktivitet > 150 IE/dL.

Yderligere nøgleekskluderingskriterier (kun emner i del 2)

  • Baseline FVIII aktivitet > 50 IE/dL.
  • Enhver akut, klinisk signifikant blødningshændelse, der kræver kirurgisk eller proceduremæssig indgriben inden for 7 dage før modtagelse af studielægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Del 1
Kohorter 1-8 IV eller SC VGA039 eller placebo-dosis skal bestemmes
Medicin: VGA039
Enkeltdoser af VGA039
Andet: Placebo
Enkeltdoser af placebo
Medicin: VGA039
Flere doser af VGA039
Eksperimentel: Del 2
Kohorter A-H IV eller SC VGA039 dosis skal bestemmes
Medicin: VGA039
Enkeltdoser af VGA039
Medicin: VGA039
Flere doser af VGA039
Eksperimentel: Del 3
Kohorter MD-1 til MD-4, SC VGA039 Flere doser, dosis, der skal bestemmes
Medicin: VGA039
Enkeltdoser af VGA039
Medicin: VGA039
Flere doser af VGA039
Eksperimentel: Del 4
Kohorter af VGA039 enkelt dosis til kirurgisk profylakse
Medicin: VGA039
Enkeltdoser af VGA039
Medicin: VGA039
Flere doser af VGA039
Eksperimentel: Del 5
Flere doser af VGA039 i åbent label -udvidelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og tolerabilitet]
Tidsramme: Fra start af studielægemiddeladministration indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis IV eller SC studielægemiddeladministration
Forekomst, art og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er), herunder dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er).
Fra start af studielægemiddeladministration indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis IV eller SC studielægemiddeladministration

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Plasmakoncentrationer af enkelt IV og SC doser af VGA039
Tidsramme: Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel
Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel
Farmakodynamik af enkelt IV og SC doser af VGA039
Tidsramme: Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel
Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel
Forekomst af anti-lægemiddelantistoffer mod VGA039
Tidsramme: Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel
Fra baseline indtil 15 eller 8 uger efter henholdsvis intravenøs eller SC-indgivelse af lægemiddel

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vega Therapeutics, Inc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. marts 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. august 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VGA039-CP001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger