Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie SerpinPC u účastníků s hemofilií B (HemB) s inhibitory (PRESent-3)

7. března 2025 aktualizováno: ApcinteX Ltd

Globální, otevřená studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti SerpinPC u subjektů s hemofilií B s inhibitory

Účelem studie je zhodnotit účinnost, bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetický (PK) profil profylaktického SerpinPC u účastníků s hemofilií B s inhibitory v rámci registračního programu SerpinPC.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Arménie
      • Yerevan, Arménie, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Francie, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Francie, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Francie, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Indie
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Krocan, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Německo
      • Frankfurt, Německo, 60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • Spojené království
      • Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Tchaj-wan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužští účastníci starší nebo rovni (>=) 12 a méně než nebo rovni (<=) 65 letům v době informovaného souhlasu.
  2. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas (souhlas dospívajících a souhlas rodičů/opatrovníka/zákonného zástupce, je-li to vhodné) s účastí a mít příležitost diskutovat o studii se zkoušejícím nebo delegátem.
  3. Historicky dokumentovaný HemB (definovaný jako faktor IX <=0,05 mezinárodní jednotky/mililitr (IU/ml) [<=5 procent (%)].
  4. Účastníci, kteří jsou v současné době v profylaktickém programu, musí být ochotni ukončit profylaxi (včetně epizodické profylaxe pro sportovní akce) před první dávkou SerpinPC.
  5. Historický nebo probíhající inhibitor faktoru IX s bypassovými činidly na základě lékařských záznamů nebo laboratorních zpráv.
  6. Dokumentované ABR 6 během 12 měsíců před screeningem (účastníci, kteří nejsou v režimu profylaxe) nebo dokumentované ABR ≥2 u účastníků v režimu profylaxe
  7. Alespoň 12 týdnů prospektivní dokumentace krvácivých epizod v neintervenční studii AP-0105 (NCT05605678) před podáním SerpinPC nebo ochota dokončit 12týdenní pozorovací období (minimálně) u AP-0103.
  8. Žádné krvácení během 7 dnů před výchozí hodnotou (prospektivní období pozorování lze prodloužit o 10 dnů, pokud dochází k pokračujícímu aktivnímu krvácení).
  9. D-dimer <=750 mikrogramů/litr (mc/l); v případech, kdy dojde k vyléčení krvácení, je prahová hodnota pro vyloučení <=1750 mg/l při screeningu a návštěvách před podáním dávky.
  10. Přiměřená hematologická funkce, definovaná jako počet krevních destiček >=100 000/mikrolitrů (mcL) (>=100*10^9/l) a hladina hemoglobinu >=10 gramů/decilitr (g/dl) (>=100 g/ L nebo >= 6,206 milimolů na litr (mmol/l) při screeningu a návštěvách před dávkováním.
  11. Adekvátní jaterní funkce, definovaná jako hladina celkového bilirubinu <=1,5*horní hranice normy (ULN) (vyjma Gilbertova syndromu) a aspartátaminotransferáza a/nebo alaninaminotransferáza <=3*ULN při screeningu a návštěvách před podáním dávky; žádné klinické příznaky nebo známý laboratorní nebo radiografický důkaz odpovídající cirhóze jater.
  12. Přiměřená funkce ledvin, definovaná jako hladina kreatininu v séru <=2,0*ULN při screeningu a návštěvách před podáním dávky.
  13. Schopnost používat deník k dokumentaci krvácivých příhod a užívání léků.
  14. Sexuálně aktivní účastnice s partnerem, který by mohl otěhotnět, by měly souhlasit s používáním účinné antikoncepce po dobu trvání studie.

Mezi účinné antikoncepční opatření patří kondom se spermicidem nebo bez něj, kombinace mužského kondomu s čepičkou, bránicí nebo houbou se spermicidem (metody s dvojitou bariérou), vazektomie, partner používající stabilní antikoncepční opatření (kombinovaná [obsahující estrogen a progestogen] hormonální antikoncepce nebo hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen zahájená 2 nebo více menstruačních cyklů před screeningem, nitroděložní tělísko [IUD]. Intrauterinní systém uvolňující hormony [IUS], bilaterální podvázání vejcovodů) a/nebo sexuální abstinence.

Kritéria vyloučení:

  1. Známá těžká trombofilie (definovaná jako nedostatek antitrombinu a/nebo proteinu S a/nebo proteinu C).
  2. Účastník s předchozím inhibitorem faktoru IX, který reagoval na indukci imunitní tolerance a zůstává na koncentrátu profylaktického faktoru.
  3. Předchozí hluboká žilní trombóza, plicní embolie, infarkt myokardu nebo mrtvice.
  4. Anamnéza intolerance SC injekcí.
  5. Nekontrolovaná hypertenze (systolický krevní tlak >160 milimetrů rtuti (mm Hg); diastolický krevní tlak >100 mm Hg).
  6. Hmotnost >150 kilogramů (kg) NEBO index tělesné hmotnosti >40 kg/metr čtvereční (m^2).
  7. Má aktivní rakovinu a/nebo vyžaduje léčbu rakoviny, s výjimkou bazaliomu.
  8. Účast v jiné klinické studii (kromě AP-0105 [NCT05605678]) během 30 dnů před screeningem.
  9. Předcházející, probíhající nebo plánovaná léčba genovou terapií pro HemB
  10. Jakýkoli závažný zdravotní, psychologický nebo psychiatrický stav, který by mohl způsobit, že účastník nebude pro studii vhodný, nebo by mohl narušit interpretaci výsledků studie.
  11. Anamnéza nebo jiný důkaz nedávného zneužívání alkoholu nebo drog, jak bylo zjištěno vyšetřovatelem (během 12 měsíců před screeningem).
  12. Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV) s počtem CD4 (nebo počtem T-buněk) <200 buněk/mcL během 24 týdnů před screeningem a návštěvami před podáním dávky. Pacienti s infekcí HIV, kteří mají CD4 > 200 a splňují všechna ostatní kritéria, jsou způsobilí.
  13. Současná nebo plánovaná léčba antikoagulačními nebo protidestičkovými léky
  14. Plánuje darovat/uložit sperma během léčby SerpinPC A do 30 dnů od poslední dávky SerpinPC.
  15. Jakékoli další významné stavy nebo komorbidity, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že by účastník nebyl vhodný pro zápis, nebo by mohly narušovat účast ve studii nebo dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SerpinPC
Účastníci dostanou SerpinPC 1,2 miligramu/kilogram (mg/kg) subkutánní (SC) injekci každé 2 týdny (Q2W) po dobu 48 týdnů po prospektivním pozorování 12 týdnů u všech účastníků, buď v předchozí neintervenční studii (AP-0105 [NCT05605678]) nebo jako součást pozorovacího období probíhající studie.
Lék: SerpinPC
Podává se jako SC injekce.
Ostatní jména:
  • Inhibitor aktivovaného proteinu C (APC).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení do 24. týdne
Časové okno: Až do 24. týdne
Až do 24. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení do 48. týdne
Časové okno: Až do týdne 48
Až do týdne 48
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Až do týdne 48
Až do týdne 48
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená spontánní kloubní krvácení
Časové okno: Až do týdne 48
Až do týdne 48
Celkový koagulační faktor a/nebo spotřeba produktu bypassu během léčby SerpinPC
Časové okno: Až do týdne 48
Až do týdne 48
Farmakokinetické koncentrace SerpinPC
Časové okno: Od 1. dne (před podáním dávky) do 48. týdne (po podání dávky)
Od 1. dne (před podáním dávky) do 48. týdne (po podání dávky)
Dotazník kvality života hemofilie pro dospělé (Haem-A-QoL) Škála fyzického zdraví
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Nástroj Haem-A-QoL obsahuje 44 položek v 10 doménách relevantních pro HRQoL u dospělých (fyzické zdraví, pocity, pohled na sebe sama, sport a volný čas, práce a škola, řešení hemofilie, léčba, budoucnost, plánování rodiny, partnerství, a sexualita). Každá položka je hodnocena na 5bodové škále (1=nikdy, 2=zřídka, 3=někdy, 4=často, 5=stále). Vyšší skóre svědčí o větším narušení HRQoL.
Od základního stavu do 48. týdne
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Od základního stavu do 52. týdne
Od základního stavu do 52. týdne
Počet účastníků s přetrvávajícími vysokými titry protilátek (ADA)
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Od základního stavu do 48. týdne
Počet účastníků se závažností reakcí v místě vpichu
Časové okno: Výchozí stav do 44. týdne
Výchozí stav do 44. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
ApcinteX Ltd

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Centessa Pharmaceuticals plc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. července 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
14. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení