Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie SerpinPC u účastníků s hemofilií B (HemB) s inhibitory (PRESent-3)

7. března 2025 aktualizováno: ApcinteX Ltd

Globální, otevřená studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti SerpinPC u subjektů s hemofilií B s inhibitory

Účelem studie je zhodnotit účinnost, bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetický (PK) profil profylaktického SerpinPC u účastníků s hemofilií B s inhibitory v rámci registračního programu SerpinPC.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Arménie
      • Yerevan, Arménie, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Francie, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Francie, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Indie
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Krocan, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Německo
      • Frankfurt, Německo, 60596
        • University Hospital Frankfurt M
  • Spojené království
      • Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • East Carolina University
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Tchaj-wan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Tchaj-wan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mužští účastníci starší nebo rovni (>=) 12 a méně než nebo rovni (<=) 65 letům v době informovaného souhlasu.
  2. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas (souhlas dospívajících a souhlas rodičů/opatrovníka/zákonného zástupce, je-li to vhodné) s účastí a mít příležitost diskutovat o studii se zkoušejícím nebo delegátem.
  3. Historicky dokumentovaný HemB (definovaný jako faktor IX <=0,05 mezinárodní jednotky/mililitr (IU/ml) [<=5 procent (%)].
  4. Účastníci, kteří jsou v současné době v profylaktickém programu, musí být ochotni ukončit profylaxi (včetně epizodické profylaxe pro sportovní akce) před první dávkou SerpinPC.
  5. Historický nebo probíhající inhibitor faktoru IX s bypassovými činidly na základě lékařských záznamů nebo laboratorních zpráv.
  6. Dokumentované ABR 6 během 12 měsíců před screeningem (účastníci, kteří nejsou v režimu profylaxe) nebo dokumentované ABR ≥2 u účastníků v režimu profylaxe
  7. Alespoň 12 týdnů prospektivní dokumentace krvácivých epizod v neintervenční studii AP-0105 (NCT05605678) před podáním SerpinPC nebo ochota dokončit 12týdenní pozorovací období (minimálně) u AP-0103.
  8. Žádné krvácení během 7 dnů před výchozí hodnotou (prospektivní období pozorování lze prodloužit o 10 dnů, pokud dochází k pokračujícímu aktivnímu krvácení).
  9. D-dimer <=750 mikrogramů/litr (mc/l); v případech, kdy dojde k vyléčení krvácení, je prahová hodnota pro vyloučení <=1750 mg/l při screeningu a návštěvách před podáním dávky.
  10. Přiměřená hematologická funkce, definovaná jako počet krevních destiček >=100 000/mikrolitrů (mcL) (>=100*10^9/l) a hladina hemoglobinu >=10 gramů/decilitr (g/dl) (>=100 g/ L nebo >= 6,206 milimolů na litr (mmol/l) při screeningu a návštěvách před dávkováním.
  11. Adekvátní jaterní funkce, definovaná jako hladina celkového bilirubinu <=1,5*horní hranice normy (ULN) (vyjma Gilbertova syndromu) a aspartátaminotransferáza a/nebo alaninaminotransferáza <=3*ULN při screeningu a návštěvách před podáním dávky; žádné klinické příznaky nebo známý laboratorní nebo radiografický důkaz odpovídající cirhóze jater.
  12. Přiměřená funkce ledvin, definovaná jako hladina kreatininu v séru <=2,0*ULN při screeningu a návštěvách před podáním dávky.
  13. Schopnost používat deník k dokumentaci krvácivých příhod a užívání léků.
  14. Sexuálně aktivní účastnice s partnerem, který by mohl otěhotnět, by měly souhlasit s používáním účinné antikoncepce po dobu trvání studie.

Mezi účinné antikoncepční opatření patří kondom se spermicidem nebo bez něj, kombinace mužského kondomu s čepičkou, bránicí nebo houbou se spermicidem (metody s dvojitou bariérou), vazektomie, partner používající stabilní antikoncepční opatření (kombinovaná [obsahující estrogen a progestogen] hormonální antikoncepce nebo hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen zahájená 2 nebo více menstruačních cyklů před screeningem, nitroděložní tělísko [IUD]. Intrauterinní systém uvolňující hormony [IUS], bilaterální podvázání vejcovodů) a/nebo sexuální abstinence.

Kritéria vyloučení:

  1. Známá těžká trombofilie (definovaná jako nedostatek antitrombinu a/nebo proteinu S a/nebo proteinu C).
  2. Účastník s předchozím inhibitorem faktoru IX, který reagoval na indukci imunitní tolerance a zůstává na koncentrátu profylaktického faktoru.
  3. Předchozí hluboká žilní trombóza, plicní embolie, infarkt myokardu nebo mrtvice.
  4. Anamnéza intolerance SC injekcí.
  5. Nekontrolovaná hypertenze (systolický krevní tlak >160 milimetrů rtuti (mm Hg); diastolický krevní tlak >100 mm Hg).
  6. Hmotnost >150 kilogramů (kg) NEBO index tělesné hmotnosti >40 kg/metr čtvereční (m^2).
  7. Má aktivní rakovinu a/nebo vyžaduje léčbu rakoviny, s výjimkou bazaliomu.
  8. Účast v jiné klinické studii (kromě AP-0105 [NCT05605678]) během 30 dnů před screeningem.
  9. Předcházející, probíhající nebo plánovaná léčba genovou terapií pro HemB
  10. Jakýkoli závažný zdravotní, psychologický nebo psychiatrický stav, který by mohl způsobit, že účastník nebude pro studii vhodný, nebo by mohl narušit interpretaci výsledků studie.
  11. Anamnéza nebo jiný důkaz nedávného zneužívání alkoholu nebo drog, jak bylo zjištěno vyšetřovatelem (během 12 měsíců před screeningem).
  12. Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV) s počtem CD4 (nebo počtem T-buněk) <200 buněk/mcL během 24 týdnů před screeningem a návštěvami před podáním dávky. Pacienti s infekcí HIV, kteří mají CD4 > 200 a splňují všechna ostatní kritéria, jsou způsobilí.
  13. Současná nebo plánovaná léčba antikoagulačními nebo protidestičkovými léky
  14. Plánuje darovat/uložit sperma během léčby SerpinPC A do 30 dnů od poslední dávky SerpinPC.
  15. Jakékoli další významné stavy nebo komorbidity, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že by účastník nebyl vhodný pro zápis, nebo by mohly narušovat účast ve studii nebo dokončení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SerpinPC
Účastníci dostanou SerpinPC 1,2 miligramu/kilogram (mg/kg) subkutánní (SC) injekci každé 2 týdny (Q2W) po dobu 48 týdnů po prospektivním pozorování 12 týdnů u všech účastníků, buď v předchozí neintervenční studii (AP-0105 [NCT05605678]) nebo jako součást pozorovacího období probíhající studie.
Lék: SerpinPC
Podává se jako SC injekce.
Ostatní jména:
  • Inhibitor aktivovaného proteinu C (APC).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení do 24. týdne
Časové okno: Až do 24. týdne
Až do 24. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená krvácení do 48. týdne
Časové okno: Až do týdne 48
Až do týdne 48
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená spontánní krvácení
Časové okno: Až do týdne 48
Až do týdne 48
Anualizovaná míra krvácení (ABR) pro léčená spontánní kloubní krvácení
Časové okno: Až do týdne 48
Až do týdne 48
Celkový koagulační faktor a/nebo spotřeba produktu bypassu během léčby SerpinPC
Časové okno: Až do týdne 48
Až do týdne 48
Farmakokinetické koncentrace SerpinPC
Časové okno: Od 1. dne (před podáním dávky) do 48. týdne (po podání dávky)
Od 1. dne (před podáním dávky) do 48. týdne (po podání dávky)
Dotazník kvality života hemofilie pro dospělé (Haem-A-QoL) Škála fyzického zdraví
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Nástroj Haem-A-QoL obsahuje 44 položek v 10 doménách relevantních pro HRQoL u dospělých (fyzické zdraví, pocity, pohled na sebe sama, sport a volný čas, práce a škola, řešení hemofilie, léčba, budoucnost, plánování rodiny, partnerství, a sexualita). Každá položka je hodnocena na 5bodové škále (1=nikdy, 2=zřídka, 3=někdy, 4=často, 5=stále). Vyšší skóre svědčí o větším narušení HRQoL.
Od základního stavu do 48. týdne
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Od základního stavu do 52. týdne
Od základního stavu do 52. týdne
Počet účastníků s přetrvávajícími vysokými titry protilátek (ADA)
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Od základního stavu do 48. týdne
Počet účastníků se závažností reakcí v místě vpichu
Časové okno: Výchozí stav do 44. týdne
Výchozí stav do 44. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ApcinteX Ltd

Spolupracovníci

Centessa Pharmaceuticals plc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. července 2023

Primární dokončení (Aktuální)

14. listopadu 2024

Dokončení studie (Aktuální)

24. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

29. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Jiný identifikátor: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit