Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af SerpinPC hos deltagere med hæmofili B (HemB) med inhibitorer (PRESent-3)

7. marts 2025 opdateret af: ApcinteX Ltd

En global, åben-label undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​SerpinPC hos forsøgspersoner med hæmofili B med inhibitorer

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten, sikkerheden, tolerabiliteten og den farmakokinetiske (PK) profil af profylaktisk SerpinPC hos deltagere med hæmofili B med inhibitorer, som en del af SerpinPC registreringsprogrammet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Armenien
      • Yerevan, Armenien, 0014
        • Centre of Haematology named after prof. R. O. Yeolian/ Hemophilia center
  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045-7202
        • University of Colorado School of Medicine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • East Carolina University
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Frankrig, 59000
        • CHRU de Lille Centre de biologie et pathologie
      • Lyon, Frankrig, 69500
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital Femme-Mere-Enfant (HFME)
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Indien
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34093
        • Istanbul University Oncology Institute
      • İzmir, Kalkun, 35100
        • Ege University Medical Faculty Hospital
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • China Medical University Hospital
      • Taichung, Taiwan, 40201
        • Chung Shan Medical University
      • Taichung city, Taiwan, 407
        • Taichung Veterans General Hospital
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60596
        • University Hospital Frankfurt M

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige deltagere større end eller lig med (>=) 12 og mindre end eller lig med (<=) 65 år på tidspunktet for informeret samtykke.
  2. I stand til at give skriftligt informeret samtykke (teenagers samtykke og samtykke fra forældre/værge/juridisk repræsentant, når det er relevant) til deltagelse og have mulighed for at diskutere undersøgelsen med investigator eller delegeret.
  3. Historisk dokumenteret HemB (defineret som faktor IX <=0,05 international enhed/milliliter (IE/mL) [<=5 procent (%)]).
  4. Deltagere, der i øjeblikket er i et profylakseprogram, skal være villige til at stoppe profylakse (herunder episodisk profylakse til sportsbegivenheder) før den første dosis SerpinPC.
  5. Historisk eller igangværende faktor IX-hæmmer med bypass-midler baseret på lægejournaler eller laboratorierapporter.
  6. Dokumenteret ABR på 6 i de 12 måneder før screening (deltagere ikke i profylaksebehandling) eller dokumenteret ABR på ≥2 for deltagere på profylakseregime
  7. Mindst 12 ugers prospektiv dokumentation af blødningsepisoder i AP-0105 (NCT05605678) non-interventionsstudie før SerpinPC-dosering, eller villig til at gennemføre en 12-ugers observationsperiode (minimum) i AP-0103.
  8. Ingen blødning i de 7 dage før baseline (den prospektive observationsperiode kan forlænges med 10 dage, hvis der er en igangværende aktiv blødning).
  9. D-dimer på <=750 mikrogram/liter (mc/l); i tilfælde, hvor der er en aftagende blødning, er eksklusionstærsklen <=1750 mg/L ved screenings- og før-doseringsbesøg.
  10. Tilstrækkelig hæmatologisk funktion, defineret som et blodpladetal på >=100.000/mikroliter (mcL) (>=100*10^9/L) og hæmoglobinniveau på >=10 gram/deciliter(g/dL) (>=100 g/ L eller >= 6,206 millimol pr. liter (mmol/L) ved screenings- og før-doseringsbesøg.
  11. Tilstrækkelig leverfunktion, defineret som et totalt bilirubinniveau på <=1,5*øvre grænse for normal (ULN) (eksklusive Gilberts syndrom) og aspartataminotransferase og/eller alaninaminotransferase på <=3*ULN ved screenings- og før-doseringsbesøg; ingen kliniske tegn eller kendte laboratorie- eller radiografiske beviser, der stemmer overens med levercirrhose.
  12. Tilstrækkelig nyrefunktion, defineret som et serumkreatininniveau på <=2,0*ULN ved screening og før-doseringsbesøg.
  13. Kunne bruge en dagbog til at dokumentere blødningshændelser og medicinforbrug.
  14. Seksuelt aktive deltagere med en partner, der kunne blive gravid, bør acceptere at bruge effektiv prævention i hele undersøgelsens varighed.

Effektiv prævention omfatter kondom med eller uden sæddræbende middel, en kombination af mandligt kondom med enten hætte, mellemgulv eller svamp med sæddræbende middel (dobbeltbarrieremetoder), vasektomi, partner, der bruger stabile præventionsmidler (kombineret [østrogen- og gestagenholdig] hormonel prævention eller hormonel prævention med kun gestagen påbegyndt 2 eller flere menstruationscyklusser før screening, intrauterin enhed [IUD]. Intrauterint hormonfrigørende system [IUS], bilateral tubal ligering) og/eller seksuel afholdenhed.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt svær trombofili (defineret som antitrombinmangel og/eller protein S-mangel og/eller protein C-mangel).
  2. Deltager med tidligere faktor IX-hæmmer, som reagerede på immuntoleranceinduktion og forbliver på profylaktisk faktorkoncentrat.
  3. Tidligere dyb venetrombose, lungeemboli, myokardieinfarkt eller slagtilfælde.
  4. Historie med intolerance over for SC-injektioner.
  5. Ukontrolleret hypertension (systolisk blodtryk >160 millimeter kviksølv (mm Hg); diastolisk blodtryk >100 mm Hg).
  6. Vægt >150 kg (kg) ELLER kropsmasseindeks >40 kg/meter kvadrat (m^2).
  7. Har aktiv cancer og/eller kræver behandling for cancer, bortset fra basalcellekarcinom.
  8. Deltagelse i et andet klinisk forsøg (undtagen AP-0105 [NCT05605678]) i løbet af de 30 dage før screening.
  9. Forudgående, igangværende eller planlagt behandling med genterapi for HemB
  10. Enhver større medicinsk, psykologisk eller psykiatrisk tilstand, der kan forårsage, at deltageren er uegnet til undersøgelsen eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne.
  11. Anamnese med eller andre beviser for nyligt alkohol- eller stofmisbrug som bestemt af efterforskeren (i de 12 måneder før screening).
  12. Kendt human immundefektvirus (HIV)-infektion med CD4-tal (eller T-celletal) på <200 celler/mcL inden for 24 uger før screening og før-doseringsbesøg. Patienter med HIV-infektion, som har CD4 > 200 og opfylder alle andre kriterier, er kvalificerede.
  13. Aktuel eller planlagt behandling med antikoagulantia eller blodpladehæmmende medicin
  14. Planlægger at donere/banke sæd under SerpinPC-behandling OG inden for 30 dage efter sidste dosis SerpinPC.
  15. Alle andre væsentlige tilstande eller komorbiditeter, som efter investigatorens mening ville gøre deltageren uegnet til tilmelding eller kunne forstyrre deltagelse i eller færdiggørelse af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: SerpinPC
Deltagerne vil modtage SerpinPC 1,2 milligram/kilogram (mg/kg) subkutan (SC) injektion hver 2. uge (Q2W) i 48 uger efter en prospektiv observation på 12 uger for alle deltagere, enten i et tidligere ikke-interventionsstudie (AP-0105) [NCT05605678]) eller som en del af den igangværende undersøgelses observationsperiode.
Medicin: SerpinPC
Indgivet som SC-injektion.
Andre navne:
  • Aktiveret Protein C (APC) hæmmer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Annualized Bleeding Rate (ABR) for behandlede blødninger op til uge 24
Tidsramme: Op til uge 24
Op til uge 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Annualiseret blødningsrate (ABR) for behandlede blødninger op til uge 48
Tidsramme: Op til uge 48
Op til uge 48
Annualized Bleeding Rate (ABR) for behandlede spontane blødninger
Tidsramme: Op til uge 48
Op til uge 48
Annualized Bleeding Rate (ABR) for behandlede spontane ledblødninger
Tidsramme: Op til uge 48
Op til uge 48
Total koagulationsfaktor og/eller bypass-produktforbrug under SerpinPC-behandling
Tidsramme: Op til uge 48
Op til uge 48
Farmakokinetiske koncentrationer af SerpinPC
Tidsramme: Fra dag 1 (før dosis) op til uge 48 (efter dosis)
Fra dag 1 (før dosis) op til uge 48 (efter dosis)
Hæmofili livskvalitetsspørgeskema for voksne (Haem-A-QoL) Fysisk sundhedsskala
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Haem-A-QoL-instrumentet indeholder 44 emner på tværs af 10 domæner, der er relevante for HRQoL hos voksne (fysisk sundhed, følelser, syn på deltagerens selv, sport og fritid, arbejde og skole, håndtering af hæmofili, behandling, fremtid, familieplanlægning, partnerskab, og seksualitet). Hvert emne bedømmes på en 5-trins skala (1=aldrig, 2=sjældent, 3=nogle gange, 4=ofte, 5=hele tiden). Højere score indikerer større svækkelse af HRQoL.
Fra baseline op til uge 48
Antal deltagere med bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Fra baseline op til uge 52
Antal deltagere med vedvarende høj-titer antistof-antistoffer (ADA'er)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Fra baseline op til uge 48
Antal deltagere med sværhedsgraden af ​​reaktioner på injektionsstedet
Tidsramme: Baseline op til uge 44
Baseline op til uge 44

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ApcinteX Ltd

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Centessa Pharmaceuticals plc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. juli 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
14. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AP-0103
  • 2022-502881-25-00 (Anden identifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger