Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Avatrombopag pro obnovu krevních destiček po UCBT u pacientů se selháním kostní dřeně (AVA)

30. prosince 2024 aktualizováno: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Účinnost a bezpečnost Avatrombopagu pro obnovu krevních destiček po nesouvisející transplantaci pupečníkové krve u pacientů se selháním kostní dřeně: studie fáze II s jedním centrem s jedním ramenem

Zhodnotit účinnost a bezpečnost Avatrombopagu pro obnovu krevních destiček po nesouvisející transplantaci pupečníkové krve (UCBT) u pacientů s onemocněním selhání kostní dřeně

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Přetrvávající trombocytopenie je častou komplikací po transplantaci pupečníkové krve (UCBT), která vyžaduje transfuzi krevních destiček a vede ke zvýšené úmrtnosti související s transplantací. Toto je klinická studie fáze II s jedním centrem zaměřená na hodnocení účinnosti a bezpečnosti Avatrombopagu pro obnovu krevních destiček po UCBT u pacientů s onemocněním selhání kostní dřeně (BMFD). Studie byla provedena u pacientů s diagnózou BFMD a léčených UCBT. Poté, co subjekty podepsaly, informovaly a kvalifikovaly se, dostaly léčbu Avatrombopagem od prvního dne do 28. dne po transplantaci. V této studii byl jako hlavní terapeutický index použit kumulativní počet implantací krevních destiček 28 dní po transplantaci a bylo plánováno zařazení 40 pacientů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230036
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s diagnózou selhání kostní dřeně a podstupující transplantaci pupečníkové krve

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥12 let, muž nebo žena;
  • Pacienti s diagnózou selhání kostní dřeně včetně aplastické anémie (AA), Fanconiho anémie (FA), paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) a podstupující UCBT;
  • skóre ECOG ≤2;
  • Dobrovolná účast v této klinické studii, pacienti plně rozumí obsahu studie a podepíší informovaný souhlas；

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící ženy；
  • Známá alergie na Avatrombopag;
  • anamnéza závažných trombotických příhod nebo známých rizikových faktorů pro trombózu nebo aktivní tromboembolismus vyžadující antikoagulaci;
  • Anamnéza dysfunkce krevních destiček nebo onemocnění náchylné ke krvácení nebo závažné krvácení (vyžadující více než 2 jednotky infuze červených krvinek nebo pokles hematokritu o ≥ 10 %) během 7 dnů před screeningem;
  • Chronická aktivní hepatitida B a C;
  • Opakovaná nebo vícenásobná transplantace nebo transplantace více orgánů;
  • HIV pozitivní, EBV-DNA pozitivní, CMV-DNA pozitivní;
  • trpíte závažnou infekcí nebo máte komplikované onemocnění srdce, jater, plic, ledvin, neurologické nebo metabolické onemocnění;
  • Během období před léčbou došlo k závažné nežádoucí příhodě (úroveň 4 nebo 5), jak je definována ve Standardní obecné terminologii pro nežádoucí příhody verze 4.0;
  • Účastníci se účastní další klinické studie s jakýmkoliv průzkumným lékem nebo zařízením během 30 dnů před základní návštěvou; Pozorovací studie jsou povoleny;
  • Subjekty s kognitivní poruchou nebo nekontrolovanou duševní chorobou;
  • Subjekty a/nebo oprávnění rodinní příslušníci odmítnout léčbu Avatrombopagem;
  • Ti, kteří jsou výzkumníky posouzeni jako nevhodné pro zařazení (např. doprovodná anamnéza, která může ovlivnit bezpečnost subjektů nebo se odhaduje, že léčbu nelze dodržet kvůli finančním problémům).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Skupina Avatrombopag
Délka studie je 4 týdny, od +1 dne do +28 dnů po UCBT, pacientům bude podáván Avatrombopag v doporučené dávce 40 mg denně. Po 28 dnech podávání mohou pacienti pokračovat, změnit nebo přerušit léčbu na základě stavu krevních destiček pacienta.
Lék: Avatrombopag
Indikace pro snížení a vysazení léku: s vyloučením faktorů krevní transfuze bude snížení činit 20 mg/den, když PLT≥50×10^9/l; Podávání léku bude zastaveno, když PLT≥100×10^9/l.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba přihojení krevních destiček
Časové okno: 28 dní
Přihojení krevních destiček je definováno jako nezávislost na transfuzi krevních destiček po dobu nejméně 7 dnů s počtem krevních destiček vyšším než ≥20 × 10^9/l.
28 dní
Kumulativní výskyt přihojení krevních destiček 28 dní po transplantaci
Časové okno: 28 dní
Přihojení krevních destiček je definováno jako nezávislost na transfuzi krevních destiček po dobu nejméně 7 dnů s počtem krevních destiček vyšším než ≥20 × 10^9/l.
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní výskyt rychlosti obnovy krevních destiček 28 dní po transplantaci
Časové okno: 28 dní
Obnova krevních destiček byla definována jako nezávislost na transfuzi krevních destiček po dobu alespoň 7 dnů s počtem krevních destiček vyšším než ≥50×10^9/l.
28 dní
Celková transfuze krevních destiček během 4 týdnů léčby
Časové okno: 28 dní
Celková transfuze krevních destiček během 4 týdnů léčby
28 dní
rekonstituce neutrofilů
Časové okno: 28 dní
Doba přihojení neutrofilů byla definována jako první ze tří po sobě jdoucích dnů, během kterých byl počet neutrofilů alespoň 0,5×10^9/l.
28 dní
erytroidní rekonstituce
Časové okno: 28 dní
Doba přihojení červených krvinek byla definována jako první den dosažení počtu retikulocytů vyššího než 1 % po 3 po sobě jdoucí dny.
28 dní
Hladiny megakaryocytů v nátěrech kostní dřeně 4 týdny po léčbě
Časové okno: 4 týdny
Hladiny megakaryocytů v nátěrech kostní dřeně 4 týdny po léčbě
4 týdny
Doba obnovy krevních destiček
Časové okno: 100 dní
Počet krevních destiček ≥50×10^9/l po dobu 3 po sobě jdoucích dnů bez transfuze krevních destiček po dobu 7 po sobě jdoucích dnů
100 dní
Čas krevních destiček ≥100×10^9/l.
Časové okno: 100 dní
Počet krevních destiček ≥100×10^9/l po dobu 3 po sobě jdoucích dnů bez transfuze krevních destiček po dobu 7 po sobě jdoucích dnů
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Anhui Provincial Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
4. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. prosince 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AVA&MDS-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení