Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Avatrombopag pro obnovu krevních destiček po UCBT u pacientů se selháním kostní dřeně (AVA)

30. prosince 2024 aktualizováno: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Účinnost a bezpečnost Avatrombopagu pro obnovu krevních destiček po nesouvisející transplantaci pupečníkové krve u pacientů se selháním kostní dřeně: studie fáze II s jedním centrem s jedním ramenem

Zhodnotit účinnost a bezpečnost Avatrombopagu pro obnovu krevních destiček po nesouvisející transplantaci pupečníkové krve (UCBT) u pacientů s onemocněním selhání kostní dřeně

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přetrvávající trombocytopenie je častou komplikací po transplantaci pupečníkové krve (UCBT), která vyžaduje transfuzi krevních destiček a vede ke zvýšené úmrtnosti související s transplantací. Toto je klinická studie fáze II s jedním centrem zaměřená na hodnocení účinnosti a bezpečnosti Avatrombopagu pro obnovu krevních destiček po UCBT u pacientů s onemocněním selhání kostní dřeně (BMFD). Studie byla provedena u pacientů s diagnózou BFMD a léčených UCBT. Poté, co subjekty podepsaly, informovaly a kvalifikovaly se, dostaly léčbu Avatrombopagem od prvního dne do 28. dne po transplantaci. V této studii byl jako hlavní terapeutický index použit kumulativní počet implantací krevních destiček 28 dní po transplantaci a bylo plánováno zařazení 40 pacientů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

40

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Čína, 230036
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s diagnózou selhání kostní dřeně a podstupující transplantaci pupečníkové krve

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥12 let, muž nebo žena;
  • Pacienti s diagnózou selhání kostní dřeně včetně aplastické anémie (AA), Fanconiho anémie (FA), paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) a podstupující UCBT;
  • skóre ECOG ≤2;
  • Dobrovolná účast v této klinické studii, pacienti plně rozumí obsahu studie a podepíší informovaný souhlas；

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící ženy；
  • Známá alergie na Avatrombopag;
  • anamnéza závažných trombotických příhod nebo známých rizikových faktorů pro trombózu nebo aktivní tromboembolismus vyžadující antikoagulaci;
  • Anamnéza dysfunkce krevních destiček nebo onemocnění náchylné ke krvácení nebo závažné krvácení (vyžadující více než 2 jednotky infuze červených krvinek nebo pokles hematokritu o ≥ 10 %) během 7 dnů před screeningem;
  • Chronická aktivní hepatitida B a C;
  • Opakovaná nebo vícenásobná transplantace nebo transplantace více orgánů;
  • HIV pozitivní, EBV-DNA pozitivní, CMV-DNA pozitivní;
  • trpíte závažnou infekcí nebo máte komplikované onemocnění srdce, jater, plic, ledvin, neurologické nebo metabolické onemocnění;
  • Během období před léčbou došlo k závažné nežádoucí příhodě (úroveň 4 nebo 5), jak je definována ve Standardní obecné terminologii pro nežádoucí příhody verze 4.0;
  • Účastníci se účastní další klinické studie s jakýmkoliv průzkumným lékem nebo zařízením během 30 dnů před základní návštěvou; Pozorovací studie jsou povoleny;
  • Subjekty s kognitivní poruchou nebo nekontrolovanou duševní chorobou;
  • Subjekty a/nebo oprávnění rodinní příslušníci odmítnout léčbu Avatrombopagem;
  • Ti, kteří jsou výzkumníky posouzeni jako nevhodné pro zařazení (např. doprovodná anamnéza, která může ovlivnit bezpečnost subjektů nebo se odhaduje, že léčbu nelze dodržet kvůli finančním problémům).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Skupina Avatrombopag
Délka studie je 4 týdny, od +1 dne do +28 dnů po UCBT, pacientům bude podáván Avatrombopag v doporučené dávce 40 mg denně. Po 28 dnech podávání mohou pacienti pokračovat, změnit nebo přerušit léčbu na základě stavu krevních destiček pacienta.
Lék: Avatrombopag
Indikace pro snížení a vysazení léku: s vyloučením faktorů krevní transfuze bude snížení činit 20 mg/den, když PLT≥50×10^9/l; Podávání léku bude zastaveno, když PLT≥100×10^9/l.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba přihojení krevních destiček
Časové okno: 28 dní
Přihojení krevních destiček je definováno jako nezávislost na transfuzi krevních destiček po dobu nejméně 7 dnů s počtem krevních destiček vyšším než ≥20 × 10^9/l.
28 dní
Kumulativní výskyt přihojení krevních destiček 28 dní po transplantaci
Časové okno: 28 dní
Přihojení krevních destiček je definováno jako nezávislost na transfuzi krevních destiček po dobu nejméně 7 dnů s počtem krevních destiček vyšším než ≥20 × 10^9/l.
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní výskyt rychlosti obnovy krevních destiček 28 dní po transplantaci
Časové okno: 28 dní
Obnova krevních destiček byla definována jako nezávislost na transfuzi krevních destiček po dobu alespoň 7 dnů s počtem krevních destiček vyšším než ≥50×10^9/l.
28 dní
Celková transfuze krevních destiček během 4 týdnů léčby
Časové okno: 28 dní
Celková transfuze krevních destiček během 4 týdnů léčby
28 dní
rekonstituce neutrofilů
Časové okno: 28 dní
Doba přihojení neutrofilů byla definována jako první ze tří po sobě jdoucích dnů, během kterých byl počet neutrofilů alespoň 0,5×10^9/l.
28 dní
erytroidní rekonstituce
Časové okno: 28 dní
Doba přihojení červených krvinek byla definována jako první den dosažení počtu retikulocytů vyššího než 1 % po 3 po sobě jdoucí dny.
28 dní
Hladiny megakaryocytů v nátěrech kostní dřeně 4 týdny po léčbě
Časové okno: 4 týdny
Hladiny megakaryocytů v nátěrech kostní dřeně 4 týdny po léčbě
4 týdny
Doba obnovy krevních destiček
Časové okno: 100 dní
Počet krevních destiček ≥50×10^9/l po dobu 3 po sobě jdoucích dnů bez transfuze krevních destiček po dobu 7 po sobě jdoucích dnů
100 dní
Čas krevních destiček ≥100×10^9/l.
Časové okno: 100 dní
Počet krevních destiček ≥100×10^9/l po dobu 3 po sobě jdoucích dnů bez transfuze krevních destiček po dobu 7 po sobě jdoucích dnů
100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Anhui Provincial Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. ledna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

21. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AVA&MDS-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit