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Avatrombopag zur Thrombozytenregeneration nach UCBT bei Patienten mit Knochenmarkinsuffizienz (AVA)

30. Dezember 2024 aktualisiert von: Xiaoyu Zhu, Anhui Provincial Hospital

Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag zur Thrombozytenwiederherstellung nach unabhängiger Nabelschnurbluttransplantation bei Patienten mit Knochenmarkinsuffizienz: eine monozentrische, einarmige Phase-II-Studie

Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag zur Thrombozytenregeneration nach unabhängiger Nabelschnurbluttransplantation (UCBT) bei Patienten mit Knochenmarkinsuffizienz

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Persistierende Thrombozytopenie ist eine häufige Komplikation nach Nabelschnurbluttransplantation (UCBT), die eine Thrombozytentransfusion erforderlich macht und zu einer erhöhten transplantationsbedingten Mortalität führt. Dies ist eine monozentrische, einarmige klinische Phase-II-Studie, die darauf abzielt, die Wirksamkeit und Sicherheit von Avatrombopag für die Thrombozytenregeneration nach UCBT bei Patienten mit Knochenmarkversagen (BMFD) zu bewerten. Die Studie wurde an Patienten durchgeführt, bei denen BFMD diagnostiziert wurde und die UCBT erhielten. Nachdem die Probanden unterschrieben, informiert und qualifiziert worden waren, erhielten sie vom ersten Tag bis zum 28. Tag nach der Transplantation eine Behandlung mit Avatrombopag. In dieser Studie wurde die kumulative Thrombozytenimplantationsrate 28 Tage nach der Transplantation als therapeutischer Hauptindex verwendet, und 40 Patienten sollten aufgenommen werden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, China, 230036
        • Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten, bei denen Knochenmarkversagen diagnostiziert wurde und die eine Nabelschnurbluttransplantation erhalten

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥12 Jahre alt, männlich oder weiblich;
  • Patienten mit diagnostizierter Knochenmarkinsuffizienz einschließlich aplastischer Anämie (AA), Fanconi-Anämie (FA), paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und einer UCBT;
  • ECOG-Score ≤2;
  • Freiwillige Teilnahme an dieser klinischen Studie, Patienten verstehen den Inhalt der Studie vollständig und unterzeichnen die Einverständniserklärung;

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere oder stillende Frauen；
  • Bekannte Allergie gegen Avatrombopag;
  • Eine Vorgeschichte schwerer thrombotischer Ereignisse oder bekannter Risikofaktoren für Thrombosen oder aktive Thromboembolien, die eine Antikoagulation erfordern;
  • Eine Vorgeschichte von Thrombozytenfunktionsstörungen oder einer zu Blutungen neigenden Erkrankung oder schweren Blutungen (die eine Infusion von mehr als 2 Einheiten roter Blutkörperchen oder einen Hämatokritabfall von ≥ 10 % erfordern) innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening;
  • chronisch aktive Hepatitis B und C;
  • Wiederholte oder mehrfache Transplantation oder mehrfache Organtransplantation;
  • HIV-positiv, EBV-DNA-positiv, CMV-DNA-positiv;
  • Schwere Infektion oder Komplikationen mit schweren Herz-, Leber-, Lungen-, Nieren-, neurologischen oder Stoffwechselerkrankungen haben;
  • Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (Stufe 4 oder 5) gemäß Definition in der Allgemeinen Standardterminologie für unerwünschte Ereignisse, Version 4.0, trat während des Zeitraums vor der Behandlung auf;
  • Die Teilnehmer nehmen innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Besuch an einer anderen klinischen Studie mit einem explorativen Medikament oder Gerät teil; Beobachtungsstudien sind erlaubt;
  • Probanden mit kognitiver Beeinträchtigung oder unkontrollierter Geisteskrankheit;
  • Subjekte und/oder autorisierte Familienmitglieder, die Behandlung mit Avatrombopag abzulehnen;
  • Diejenigen, die von den Forschern als nicht für die Aufnahme geeignet beurteilt werden (z. B. begleitende Anamnese, die die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen kann oder die Behandlung aufgrund finanzieller Probleme voraussichtlich nicht eingehalten werden kann).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Avatrombopag-Gruppe
Die Dauer der Studie beträgt 4 Wochen, von +1 Tag bis +28 Tage nach UCBT, die Patienten erhalten Avatrombopag mit einer empfohlenen Dosis von 40 mg pro Tag. Nach 28 Tagen der Verabreichung können die Patienten die Medikation basierend auf dem Thrombozytenstatus der Patienten fortsetzen, ändern oder absetzen.
Arzneimittel: Avatrombopag
Indikationen für Medikamentenreduktion und -entzug: Ohne Bluttransfusionsfaktoren beträgt die Reduktion 20 mg/Tag, wenn PLT≥50×10^9/L; Die Medikamentenverabreichung wird gestoppt, wenn PLT≥100×10^9/L.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitpunkt der Thrombozytentransplantation
Zeitfenster: 28 Tage
Thrombozytentransplantation ist definiert als Unabhängigkeit von einer Thrombozytentransfusion für mindestens 7 Tage mit einer Thrombozytenzahl von mehr als ≥20 × 10^9/L.
28 Tage
Die kumulative Inzidenz der Thrombozytentransplantation 28 Tage nach der Transplantation
Zeitfenster: 28 Tage
Thrombozytentransplantation ist definiert als Unabhängigkeit von einer Thrombozytentransfusion für mindestens 7 Tage mit einer Thrombozytenzahl von mehr als ≥20 × 10^9/L.
28 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die kumulative Inzidenz der Thrombozyten-Erholungsrate 28 Tage nach der Transplantation
Zeitfenster: 28 Tage
Die Thrombozytenerholung wurde definiert als Unabhängigkeit von Thrombozytentransfusionen für mindestens 7 Tage mit einer Thrombozytenzahl von mehr als ≥50×10^9/L.
28 Tage
Vollständige Thrombozytentransfusion während einer 4-wöchigen Behandlung
Zeitfenster: 28 Tage
Vollständige Thrombozytentransfusion während einer 4-wöchigen Behandlung
28 Tage
neutrophile Rekonstitution
Zeitfenster: 28 Tage
Die Neutrophilentransplantationszeit wurde als der erste von drei aufeinanderfolgenden Tagen definiert, an denen die Neutrophilenzahl mindestens 0,5 × 10 9 /L betrug.
28 Tage
erythroide Rekonstitution
Zeitfenster: 28 Tage
Die Erythrozytentransplantationszeit wurde als der erste Tag definiert, an dem an 3 aufeinanderfolgenden Tagen eine Retikulozytenzahl von mehr als 1 % erreicht wurde.
28 Tage
Megakaryozytenspiegel in Knochenmarkausstrichen 4 Wochen nach der Behandlung
Zeitfenster: 4 Wochen
Megakaryozytenspiegel in Knochenmarkausstrichen 4 Wochen nach der Behandlung
4 Wochen
Zeitpunkt der Erholung der Blutplättchen
Zeitfenster: 100 Tage
Thrombozytenzahl ≥50×10^9/l an 3 aufeinanderfolgenden Tagen ohne Thrombozytentransfusionen an 7 aufeinanderfolgenden Tagen
100 Tage
Thrombozytenzeit ≥100×10^9/L.
Zeitfenster: 100 Tage
Thrombozytenzahl ≥ 100 × 10 ^ 9 / l an 3 aufeinanderfolgenden Tagen ohne Thrombozytentransfusionen an 7 aufeinanderfolgenden Tagen
100 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Anhui Provincial Hospital

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Xiaoyu Zhu, Ph.D, The First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China (Anhui Provincial Hospital)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
4. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Januar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
28. Februar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Dezember 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AVA&MDS-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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