Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie účastníků, kteří dostávali delandistrogen Moxeparvovec (SRP-9001) v předchozí klinické studii (EXPEDITION)

4. února 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.

Fáze 3, nadnárodní, dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti u subjektů, které již dříve v klinické studii dostávaly SRP-9001

Účelem této studie je poskytnout jedinou klinickou studii s jednotným přístupem k monitorování dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti u účastníků, kteří dostávali delandistrogen moxeparvovec v předchozí klinické studii. V rámci této studie nebude podáváno žádné studované léčivo. Výchozí stav před infuzí bude definován jako časový bod těsně před infuzí delandistrogen moxeparvovec z předchozí klinické studie. Každý účastník bude sledován po dobu minimálně 5 let po infuzi delandistrogen moxeparvovec z předchozí klinické studie. Délka účasti v této studii závisí na délce sledování, kterou účastník absolvoval po infuzi delandistrogen moxeparvovec z předchozí klinické studie.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
400

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonní číslo: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@sarepta.com

Studijní místa

  • Belgie
    • East Flanders
      • Ghent, East Flanders, Belgie, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Itálie, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Roma, Itálie, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
  • Japonsko
      • Tokyo, Japonsko, 1628666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonsko, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Německo
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
  • Spojené království
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Spojené království, WC1N 1EJ
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California, Davis
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7106
        • Children's Hospital of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Chiildren's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • Children's Health Specialty Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Health
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital Wisconsin
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Tchaj-wan, 100225
        • National Taiwan University Hospital
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • V předchozí klinické studii jsem obdržel delandistrogen moxeparvovec pro Duchennovu svalovou dystrofii.
  • Má rodiče nebo zákonné pečovatele nebo je starší 18 let a je schopen porozumět rozvrhu studijní návštěvy a všem dalším požadavkům protokolu a dodržovat je.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník nebo rodina si nepřeje zveřejňovat účast u praktického lékaře/lékaře primární péče a dalších poskytovatelů zdravotní péče.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Delandistrogen Moxeparvovec
Účastníci dostali delandistrogen moxeparvovec v předchozí klinické studii.
Genetický: delandistrogen moxeparvovec
V rámci této studie nebude podáváno žádné studované léčivo. Budou zahrnuti způsobilí účastníci, kteří byli léčeni delandistrogenem moxeparvovec během předchozí klinické studie.
Ostatní jména:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou (TEAE), závažným nežádoucím účinkem (SAE) a nežádoucím účinkem zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 10 let
Až 10 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna celkového skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) od výchozí hodnoty před infuzí přípravku Delandistrogene Moxeparvovec do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí hodnota, až 10 let
Výchozí hodnota, až 10 let
Změna času potřebného k vstávání z podlahy od výchozího stavu před infuzí přípravku delandistrogene moxeparvovec do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí hodnota, až 10 let
Výchozí hodnota, až 10 let
Změna času 10metrové chůze/běhu (10MWR) od výchozího stavu před infuzí delandistrogenu moxeparvoveku do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí hodnoty, až 10 let
Výchozí hodnoty, až 10 let
Změna celkového skóre Performance of Upper Limb (PUL) (verze 2.0) od výchozí hodnoty před podáním infuze delandistrogene moxeparvovec do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí stav, až 10 let
Výchozí stav, až 10 let
Změna v doménově specifických skóre PUL (verze 2.0) od výchozího měření před infuzí delandistrogene moxeparvovec do konce účasti ve studii
Časové okno: Základní hodnota, až 10 let
Základní hodnota, až 10 let
Změna v procentu nucené vitální kapacity (FVC%) předpovězené z preinfuzní základní hodnoty delandistrogenu moxeparvoveku do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí stav, až 10 let
Výchozí stav, až 10 let
Změna procentuální hodnoty maximálního výdechového průtoku (PEF %) predikované od výchozí hodnoty před infuzí do konce účasti ve studii delandistrogenu moxeparvoveku
Časové okno: Výchozí hodnota, až 10 let
Výchozí hodnota, až 10 let
Změna nálezů magnetické rezonance srdce (MRI) od výchozí hodnoty před podáním léčiva delandistrogene moxeparvovec do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí stav, až 10 let
Výchozí stav, až 10 let
Změna v nálezech muskuloskeletální magnetické rezonance od výchozí hodnoty před infuzí delandistrogenu moxeparvoveku do konce účasti ve studii
Časové okno: Baseline, až 10 let
Baseline, až 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. září 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. října 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. října 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. července 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SRP-9001-305
  • 2023-505043-39-00 (Jiný identifikátor: Clinical Trials Information System (CTIS))

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení