Pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujista, jotka saivat Delandistrogen Moxeparvovec (SRP-9001) edellisessä kliinisessä tutkimuksessa (EXPEDITION)
Vaihe 3, monikansallinen, pitkäaikainen seurantatutkimus turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, jotka ovat aiemmin saaneet SRP-9001:tä kliinisessä tutkimuksessa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Ilmoittautuminen
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
- Puhelinnumero: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
- Sähköposti: SareptAlly@sarepta.com
Opiskelupaikat
-
-
East Flanders
-
Ghent, East Flanders, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
-
-
-
-
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Italia, 16147
- UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Italia, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Italia, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Tokyo, Japani, 1628666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japani, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japani, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan, 100225
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EJ
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of California, Davis
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045-7106
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Chiildren's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
- Children's Health Specialty Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sai aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa delandistrogeenimokseparvovekia Duchennen lihasdystrofiaan.
- Hänellä on vanhempi (vanhemmat) tai laillinen huoltaja (huoltaja) tai hän on vähintään 18-vuotias ja pystyy ymmärtämään opintokäynnin aikataulun ja kaikki muut protokollan vaatimukset ja noudattamaan niitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja tai perhe ei halua paljastaa osallistumistaan yleislääkärin/perusterveydenhuollon lääkärin tai muiden terveydenhuollon tarjoajien kanssa.
Muita sisällyttämis- tai poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Delandistrogene Moxeparvovec
Osallistujat saivat delandistrogene moxeparvovec:a aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa.
|
Tutkimuslääkettä ei anneta osana tätä tutkimusta.
Osallistujat, jotka ovat saaneet delandistrogeenimokseparvovec-hoitoa edellisen kliinisen tutkimuksen aikana, otetaan mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoidon aikana ilmaantunut haittavaikutus (TEAE), vakava haittavaikutus (SAE) ja erityisesti kiinnostuksen kohteena oleva haittavaikutus (AESI)
Aikaikkuna: Enintään 10 vuotta
|
Enintään 10 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -kokonaispisteissä delandistrogene moxeparvovec -infuusion esitason ja tutkimukseen osallistumisen lopun välillä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
|
Perustaso, jopa 10 vuotta
|
|
Muutos ajassa nousta lattialta Delandistrogene Moxeparvovecin esi-infusion perusarvosta osallistumisen lopetushetkeen tutkimuksessa
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
|
Perustaso, jopa 10 vuotta
|
|
Muutos 10 metrin kävelyn/juoksun (10MWR) ajassa Delandistrogene Moxeparvovecin infuusiota edeltävästä lähtötasosta tutkimukseen osallistumisen loppuun
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 10 vuotta
|
Perustaso, enintään 10 vuotta
|
|
Muutos yläraajojen suorituskyvyn (PUL) (versio 2.0) kokonaispisteissä delandistrogene moxeparvovecin ennen infuusion perustasosta tutkimukseen osallistumisen päättymiseen
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
|
Perustaso, jopa 10 vuotta
|
|
Muutos PUL (versio 2.0) -aluekohtaisissa pistemäärissä delandistrogene moxeparvovecin infuusiota edeltävästä perustasosta osallistumisen päättymiseen tutkimuksessa
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
|
Perustaso, jopa 10 vuotta
|
|
Delandistrogene moxeparvovecin ennakkoinfuusiopohjalta mitatun pakotetun vitaliteettikapasiteetin prosenttiosuuden (FVC%) ennusteen muutos osallistumisen loppuun asti
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
|
Perustaso, jopa 10 vuotta
|
|
Delandistrogene moxeparvovec-hoidon osallistujien huippuulospuhallusprosenttien (PEF%) ennustetun arvon muutos ennen infuusion alkamista ja tutkimuksen lopussa
Aikaikkuna: Alkutilanne, jopa 10 vuotta
|
Alkutilanne, jopa 10 vuotta
|
|
Muutos sydämen magneettikuvauslöydöksissä (MRI) Delandistrogene Moxeparvovecin infuusion esitason ja tutkimuksen osallistumisen lopun välillä
Aikaikkuna: Alkutila, enintään 10 vuotta
|
Alkutila, enintään 10 vuotta
|
|
Muutos tuki- ja liikuntaelinten MRI-tutkimustuloksissa delandistrogeni moxeparvovecin infuusiota edeltävästä lähtötasosta osallistumisen päättymiseen tutkimuksessa
Aikaikkuna: Alkutila, jopa 10 vuotta
|
Alkutila, jopa 10 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- SRP-9001-305
- 2023-505043-39-00 (Muu tunniste: Clinical Trials Information System (CTIS))
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .