Dlouhodobá následná studie účastníků, kteří dostávali delandistrogen Moxeparvovec (SRP-9001) v předchozí klinické studii (EXPEDITION)
4. února 2026 aktualizováno: Sarepta Therapeutics, Inc.
Fáze 3, nadnárodní, dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti u subjektů, které již dříve v klinické studii dostávaly SRP-9001
Účelem této studie je poskytnout jedinou klinickou studii s jednotným přístupem k monitorování dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti u účastníků, kteří dostávali delandistrogen moxeparvovec v předchozí klinické studii.
V rámci této studie nebude podáváno žádné studované léčivo.
Výchozí stav před infuzí bude definován jako časový bod těsně před infuzí delandistrogen moxeparvovec z předchozí klinické studie.
Každý účastník bude sledován po dobu minimálně 5 let po infuzi delandistrogen moxeparvovec z předchozí klinické studie.
Délka účasti v této studii závisí na délce sledování, kterou účastník absolvoval po infuzi delandistrogen moxeparvovec z předchozí klinické studie.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
400
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
East Flanders
-
Ghent, East Flanders, Belgie, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Hong Kong Children's Hospital
-
-
-
-
-
Genova, Itálie, 16147
- UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
-
Milan, Itálie, 20122
- UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Roma, Itálie, 00168
- UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Tokyo, Japonsko, 1628666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japonsko, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira, Tokyo, Japonsko, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45147
- Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
- Institute of Translational and Clinical Research
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, WC1N 1EJ
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
Oxfordshire
-
Oxford, Oxfordshire, Spojené království, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Medical Center
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California, Davis
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7106
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
- The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Chiildren's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
- Children's Health Specialty Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Health
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital Wisconsin
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tchaj-wan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 100225
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- V předchozí klinické studii jsem obdržel delandistrogen moxeparvovec pro Duchennovu svalovou dystrofii.
- Má rodiče nebo zákonné pečovatele nebo je starší 18 let a je schopen porozumět rozvrhu studijní návštěvy a všem dalším požadavkům protokolu a dodržovat je.
Kritéria vyloučení:
- Účastník nebo rodina si nepřeje zveřejňovat účast u praktického lékaře/lékaře primární péče a dalších poskytovatelů zdravotní péče.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Delandistrogen Moxeparvovec
Účastníci dostali delandistrogen moxeparvovec v předchozí klinické studii.
|
V rámci této studie nebude podáváno žádné studované léčivo.
Budou zahrnuti způsobilí účastníci, kteří byli léčeni delandistrogenem moxeparvovec během předchozí klinické studie.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucím účinkem souvisejícím s léčbou (TEAE), závažným nežádoucím účinkem (SAE) a nežádoucím účinkem zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 10 let
|
Až 10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna celkového skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) od výchozí hodnoty před infuzí přípravku Delandistrogene Moxeparvovec do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí hodnota, až 10 let
|
Výchozí hodnota, až 10 let
|
|
Změna času potřebného k vstávání z podlahy od výchozího stavu před infuzí přípravku delandistrogene moxeparvovec do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí hodnota, až 10 let
|
Výchozí hodnota, až 10 let
|
|
Změna času 10metrové chůze/běhu (10MWR) od výchozího stavu před infuzí delandistrogenu moxeparvoveku do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí hodnoty, až 10 let
|
Výchozí hodnoty, až 10 let
|
|
Změna celkového skóre Performance of Upper Limb (PUL) (verze 2.0) od výchozí hodnoty před podáním infuze delandistrogene moxeparvovec do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí stav, až 10 let
|
Výchozí stav, až 10 let
|
|
Změna v doménově specifických skóre PUL (verze 2.0) od výchozího měření před infuzí delandistrogene moxeparvovec do konce účasti ve studii
Časové okno: Základní hodnota, až 10 let
|
Základní hodnota, až 10 let
|
|
Změna v procentu nucené vitální kapacity (FVC%) předpovězené z preinfuzní základní hodnoty delandistrogenu moxeparvoveku do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí stav, až 10 let
|
Výchozí stav, až 10 let
|
|
Změna procentuální hodnoty maximálního výdechového průtoku (PEF %) predikované od výchozí hodnoty před infuzí do konce účasti ve studii delandistrogenu moxeparvoveku
Časové okno: Výchozí hodnota, až 10 let
|
Výchozí hodnota, až 10 let
|
|
Změna nálezů magnetické rezonance srdce (MRI) od výchozí hodnoty před podáním léčiva delandistrogene moxeparvovec do konce účasti ve studii
Časové okno: Výchozí stav, až 10 let
|
Výchozí stav, až 10 let
|
|
Změna v nálezech muskuloskeletální magnetické rezonance od výchozí hodnoty před infuzí delandistrogenu moxeparvoveku do konce účasti ve studii
Časové okno: Baseline, až 10 let
|
Baseline, až 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. září 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. října 2033
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. října 2033
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. července 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. července 2023
První zveřejněno (Aktuální)
1. srpna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SRP-9001-305
- 2023-505043-39-00 (Jiný identifikátor: Clinical Trials Information System (CTIS))
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .