Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

AMX0035 a progresivní supranukleární obrna (ORION)

27. dubna 2026 aktualizováno: Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Studie 3. fáze bezpečnosti a účinnosti AMX0035 u progresivní supranukleární obrny (ORION)

ORION Trial je studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti AMX0035 u účastníků s progresivní supranukleární obrnou (PSP), sestávající z randomizované dvojitě zaslepené placebem kontrolované fáze, po které následuje volitelná otevřená prodloužená fáze.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

AMX0035 je kombinovaná terapie navržená ke snížení smrti neuronů prostřednictvím blokády klíčových cest buněčné smrti pocházejících z endoplazmatického retikula (ER) a mitochondrií. Tato klinická studie je navržena tak, aby prokázala, že AMX0035 je bezpečná a tolerovatelná, a aby vyhodnotila její účinek na progresi onemocnění, jak je měřeno hodnotící škálou progresivní supranukleární obrny (PSP) (PSPRS) během 52týdenní dvojitě zaslepené fáze.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
139

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13385
        • Hôpital de la Timone
    • Gard
      • Nîmes, Gard, Francie, 30029
        • Hopital Caremeau
    • Gironde
      • Bordeaux, Gironde, Francie, 30076
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
    • Haute Vienne
      • Limoges, Haute Vienne, Francie, 87042
        • CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes, Ille Et Vilaine, Francie, 35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie, 59037
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Padova, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedale-Università di Padova
      • Roma, Itálie, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
      • Roma, Itálie, 185
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
      • Salerno, Itálie, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
  • Německo
    • Baden-Wurttemberg
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm
      • Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
    • Bavaria
      • Hausham, Bavaria, Německo, 83734
        • Krankenhaus Agatharied
      • Munich, Bavaria, Německo
        • Klinikum der Universität München
    • Hesse
      • Kassel, Hesse, Německo, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo, 1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Thuringia
      • Stadtroda, Thuringia, Německo, 7646
        • Asklepios Fachklinikum Stadtroda
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Fountain Valley, California, Spojené státy, 92708
        • Parkinson's & Movement Disorder Institute
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • University of Southern California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Movement Disorder Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California, San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Augusta University
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University PD and Movement Disorders Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536-0274
        • University of Kentucky Medical Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Ochsner Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
        • Lahey Hospital and Medical Center
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
        • Quest Research Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
        • University of Minnesota, CTSI
    • Missouri
      • Rochester, Missouri, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
        • Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Pennsylvania Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38157
        • Veracity Neuroscience, LLC
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Kerwin Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah Movement Disorders Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0059
        • Virginia Commonwealth University Department of Neurology
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Seville, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Španělsko, 48903
        • Hospital De Cruces
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
    • València
      • Valencia, València, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 40 až 80 let včetně
  • Diagnostika možného nebo pravděpodobného PSP Richardsonova syndromu
  • Přítomnost symptomů PSP po dobu <5 let
  • Skóre <40 na celkové (28 položkové) stupnici hodnocení progresivní supranukleární obrny (PSPRS)
  • Dokáže chodit samostatně nebo s minimální pomocí
  • Minimální skóre 24 na Mini Mental State Examination (MMSE)
  • V době screeningu musí pobývat mimo kvalifikované ošetřovatelské zařízení nebo zařízení pro péči o demence. Pobyt v zařízení pro asistované bydlení je povolen
  • Musí mít studijního partnera ochotného zúčastnit se studijních návštěv a poskytnout informace o statusu účastníka
  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas
  • Schopný a ochotný dodržovat zkušební postupy včetně návštěv zkušební kliniky, požadavků na návštěvy a harmonogramu léčby, včetně skenů MRI
  • Účastnice ve fertilním věku musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 6 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
  • Muži musí souhlasit s používáním účinné antikoncepční metody po dobu trvání studie a po dobu 6 měsíců po poslední dávce studovaného léku. Muži nesmí plánovat darování spermatu.

Kritéria vyloučení:

  • Vyžadujte použití přívodní trubice
  • Důkaz o jakékoli neurologické poruše, která by mohla vysvětlit příznaky PSP
  • Důkaz jakékoli klinicky významné neurologické poruchy jiné než PSP, včetně významných cerebrovaskulárních abnormalit, vaskulární demence, onemocnění motorických neuronů nebo ALS, Huntingtonova choroba, hydrocefalus normálního tlaku, mozkový nádor, záchvatová porucha, roztroušená skleróza nebo známé strukturální abnormality mozku.
  • Historie autozomálně dominantního PSP v důsledku mutace proteinu Tau asociovaného s mikrotubuly (MAPT)
  • Historie autozomálně dominantní mutace spojené s frontotemporální lobární degenerací (FTLD)
  • Předchozí nebo současná diagnóza schizofrenie, schizoafektivní poruchy nebo bipolární poruchy
  • Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy (např. velká kognitivní dysfunkce), demence, velká deprese nebo zneužívání návykových látek, které by narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas a řídit se pokyny
  • Abnormální funkce jater
  • Renální insuficience
  • Pokračující anémie
  • Historie srdečního selhání třídy III/IV podle New York Heart Association (NYHA)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané ústy po dobu 52 týdnů: jednou denně po dobu prvních 2 týdnů a poté dvakrát denně po zbytek studie
Jiný: Placebo
Odpovídající komparátor placeba
Experimentální: AMX0035

AMX0035 podávaný ústy po dobu 52 týdnů: jednou denně po dobu prvních 2 týdnů a poté dvakrát denně po zbytek studie

Pro účastníky, kteří se rozhodli pokračovat v otevřené fázi v 52. týdnu; AMX0035 bude podáván jednou denně po dobu prvních 2 týdnů a poté dvakrát denně po zbytek otevřené fáze
Lék: AMX0035
Patentovaná formulace fenylbutyrátu sodného a taurursodiolu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového skóre (28 položek) progresivní supranukleární obrny (PSPRS)
Časové okno: 52 týdnů
Posuďte dopad AMX0035 na progresi onemocnění, jak bylo měřeno hodnotící škálou progresivní supranukleární obrny (PSP) (PSPRS); Celkové skóre se pohybuje od 0 do 96, přičemž vyšší skóre ukazuje na pokročilejší onemocnění
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: 52 týdnů
Bezpečnost a snášenlivost AMX0035 u účastníků s PSP
52 týdnů
Změna celkového skóre (10 položek) progresivní supranukleární obrny (PSPRS)
Časové okno: 52 týdnů
Posuďte dopad AMX0035 na progresi onemocnění, jak bylo měřeno hodnotící škálou progresivní supranukleární obrny (PSP) (PSPRS); Celkové skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre ukazuje na pokročilejší onemocnění
52 týdnů
Změna ve skóre MDS-UPDRS Část II
Časové okno: 52 týdnů
Vyhodnotit účinnost AMX0035 na motorické aspekty aktivit každodenního života, jak byla měřena na stupnici pohybových poruch podle společnosti Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-PDRS), část II; Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž nižší skóre naznačuje lepší funkci
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Amylyx Pharmaceuticals Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. prosince 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
8. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • A35-009

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení