AMX0035 og Progressive Supranuclear Parese (ORION)
Et fase 3-studie af sikkerhed og effektivitet af AMX0035 ved progressiv supranukleær parese (ORION)
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: The Harte Group
- Telefonnummer: +44 (808) 1642604
- E-mail: clinicaltrials@amylyx.com
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Forenede Stater, 92708
- Parkinson's & Movement Disorder Institute
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford Movement Disorder Center
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32608
- UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
- Augusta University
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
- Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern University PD and Movement Disorders Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536-0274
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70121
- Ochsner Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Forenede Stater, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
- University of Minnesota, CTSI
-
-
Missouri
-
Rochester, Missouri, Forenede Stater, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38157
- Veracity Neuroscience, LLC
-
Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- Kerwin Medical Center
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Round Rock, Texas, Forenede Stater, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
- University of Utah Movement Disorders Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-0059
- Virginia Commonwealth University Department of Neurology
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Frankrig, 13385
- Hôpital de la Timone
-
-
Gard
-
Nîmes, Gard, Frankrig, 30029
- Hopital Caremeau
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Frankrig, 30076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
-
-
Haute Vienne
-
Limoges, Haute Vienne, Frankrig, 87042
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes, Ille Et Vilaine, Frankrig, 35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrig, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Italien, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Padova, Italien, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
-
Roma, Italien, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Italien, 185
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
-
Salerno, Italien, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spanien, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Spanien, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
-
Seville, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Spanien, 48903
- Hospital De Cruces
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
València
-
Valencia, València, Spanien, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 89081
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
-
Bavaria
-
Hausham, Bavaria, Tyskland, 83734
- Krankenhaus Agatharied
-
Munich, Bavaria, Tyskland
- Klinikum der Universität München
-
-
Hesse
-
Kassel, Hesse, Tyskland, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Tyskland, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Thuringia
-
Stadtroda, Thuringia, Tyskland, 7646
- Asklepios Fachklinikum Stadtroda
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand eller kvinde i alderen 40 til 80 år, inklusive
- Diagnose af mulig eller sandsynlig PSP Richardson Syndrom
- Tilstedeværelse af PSP-symptomer i <5 år
- Score på <40 på den samlede (28-elementer) Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS)
- Kan gå selvstændigt eller med minimal assistance
- Minimumsscore på 24 på Mini Mental State Examination (MMSE)
- Skal opholde sig uden for et faglært plejehjem eller demenscenter på screeningstidspunktet. Det er tilladt at bo i et plejehjem
- Skal have en studiepartner, der er villig til at deltage i studiebesøg og oplyse om deltagerens status
- I stand til at give informeret samtykke
- I stand til og villig til at overholde forsøgsprocedurer, herunder besøg på forsøgsklinikken, besøgskrav og behandlingsplan, herunder MR-scanninger
- Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge effektiv prævention i hele undersøgelsens varighed og i 6 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
- Mænd skal acceptere at bruge en effektiv præventionsmetode under undersøgelsens varighed og i 6 måneder efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Mænd må ikke planlægge at donere sæd..
Ekskluderingskriterier:
- Kræver brug af ernæringssonde
- Beviser for enhver neurologisk lidelse, der kan forklare tegn på PSP
- Beviser for enhver klinisk signifikant neurologisk lidelse udover PSP, herunder signifikante cerebrovaskulære abnormiteter, vaskulær demens, motorneuronsygdom eller ALS, Huntingtons sygdom, hydrocephalus ved normalt tryk, hjernetumor, krampeanfald, multipel sklerose eller kendte strukturelle hjerneabnormiteter.
- Anamnese med autosomal dominant PSP på grund af en Microtubule Associated Protein Tau (MAPT) mutation
- Historie om en autosomal dominant mutation forbundet med Frontotemporal Lobar Degeneration (FTLD)
- Tidligere eller nuværende diagnose af skizofreni, skizoaffektiv lidelse eller bipolar lidelse
- Tilstedeværelse af ustabil psykiatrisk sygdom, kognitiv svækkelse (f.eks. større kognitiv dysfunktion), demens, alvorlig depression eller stofmisbrug, der ville svække deltagerens evne til at give informeret samtykke og følge instruktionerne
- Unormal leverfunktion
- Nyreinsufficiens
- Vedvarende anæmi
- Anamnese med klasse III/IV hjertesvigt ifølge New York Heart Association (NYHA)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo indgivet gennem munden i 52 uger: én gang dagligt i de første 2 uger og derefter to gange dagligt i resten af undersøgelsen
|
Matchende placebo-komparator
|
|
Eksperimentel: AMX0035
AMX0035 indgivet gennem munden i 52 uger: én gang dagligt i de første 2 uger og derefter to gange dagligt i resten af undersøgelsen For deltagere, der vælger at fortsætte ind i open-label-fasen i uge 52; AMX0035 vil blive administreret én gang dagligt i de første 2 uger og derefter to gange dagligt i resten af den åbne fase |
Proprietær formulering af natriumphenylbutyrat og taurursodiol
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i alt (28-elementer) Score for progressiv supranukleær parese (PSPRS)
Tidsramme: 52 uger
|
Vurder indvirkningen af AMX0035 på sygdomsprogression som målt ved PSPRS (Progressive Supranuclear Palsy) Rating Scale (PSPRS); Samlet score varierer fra 0-96 med højere score, der indikerer mere fremskreden sygdom
|
52 uger
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hyppighed af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 52 uger
|
Sikkerhed og tolerabilitet af AMX0035 hos deltagere med PSP
|
52 uger
|
|
Ændring i alt (10-elementer) Score for progressiv supranukleær parese (PSPRS)
Tidsramme: 52 uger
|
Vurder indvirkningen af AMX0035 på sygdomsprogression som målt ved PSPRS (Progressive Supranuclear Palsy) Rating Scale (PSPRS); Samlet score varierer fra 0-30 med højere score, der indikerer mere fremskreden sygdom
|
52 uger
|
|
Ændring i MDS-UPDRS Part II Score
Tidsramme: 52 uger
|
At evaluere effektiviteten af AMX0035 på motoriske aspekter af daglige aktiviteter som målt på Movement Disorder Society-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-PDRS) del II; Samlet score spænder fra 0-52 med lavere score, der indikerer bedre funktion
|
52 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Faktiske)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neurologiske manifestationer
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Øjensygdomme
- Tauopatier
- Bevægelsesforstyrrelser
- Basal Ganglia Sygdomme
- Sygdomme i kranienerve
- Oftalmoplegi
- Øjenmotilitetsforstyrrelser
- Lammelse
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Tegn og symptomer
- Neurodegenerative sygdomme
- Supranuklear parese, progressiv
- natriumphenylbutyrat og taurursodiol
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- A35-009
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .