AMX0035 a progresivní supranukleární obrna (ORION)
27. dubna 2026 aktualizováno: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Studie 3. fáze bezpečnosti a účinnosti AMX0035 u progresivní supranukleární obrny (ORION)
ORION Trial je studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti AMX0035 u účastníků s progresivní supranukleární obrnou (PSP), sestávající z randomizované dvojitě zaslepené placebem kontrolované fáze, po které následuje volitelná otevřená prodloužená fáze.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
AMX0035 je kombinovaná terapie navržená ke snížení smrti neuronů prostřednictvím blokády klíčových cest buněčné smrti pocházejících z endoplazmatického retikula (ER) a mitochondrií.
Tato klinická studie je navržena tak, aby prokázala, že AMX0035 je bezpečná a tolerovatelná, a aby vyhodnotila její účinek na progresi onemocnění, jak je měřeno hodnotící škálou progresivní supranukleární obrny (PSP) (PSPRS) během 52týdenní dvojitě zaslepené fáze.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
139
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille, Bouches-du-Rhône, Francie, 13385
- Hôpital de la Timone
-
-
Gard
-
Nîmes, Gard, Francie, 30029
- Hopital Caremeau
-
-
Gironde
-
Bordeaux, Gironde, Francie, 30076
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital Pellegrin
-
-
Haute Vienne
-
Limoges, Haute Vienne, Francie, 87042
- CHU de Limoges - Hôpital Dupuytren
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes, Ille Et Vilaine, Francie, 35033
- CHU Rennes - Hopital Pontchaillou
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francie, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Milan, Itálie, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Padova, Itálie, 35128
- Azienda Ospedale-Università di Padova
-
Roma, Itálie, 168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
Roma, Itálie, 185
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I - Università di Roma La Sapienza
-
Salerno, Itálie, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
-
-
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
- Universitaetsklinikum Ulm
-
Ulm, Baden-Wurttemberg, Německo, 89081
- Universitaetsklinikum Duesseldorf AoeR
-
-
Bavaria
-
Hausham, Bavaria, Německo, 83734
- Krankenhaus Agatharied
-
Munich, Bavaria, Německo
- Klinikum der Universitat Munchen
-
-
Hesse
-
Kassel, Hesse, Německo, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
-
-
Saxony
-
Dresden, Saxony, Německo, 1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Thuringia
-
Stadtroda, Thuringia, Německo, 7646
- Asklepios Fachklinikum Stadtroda
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Mayo Clinic
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Fountain Valley, California, Spojené státy, 92708
- Parkinson's & Movement Disorder Institute
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- University of Southern California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars Sinai Medical Center
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford Movement Disorder Center
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- University of California, San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- UC Health Anschutz Outpatient Pavilion Anschutz Medical Campus
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
- UF Health Dorothy Mangurian Neuroimaging Suite
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
- Augusta University
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
- Parkinsons and Movement Disorder Center at the Queens Medical Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Northwestern University PD and Movement Disorders Center
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536-0274
- University of Kentucky Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
- Ochsner Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Burlington, Massachusetts, Spojené státy, 01805
- Lahey Hospital and Medical Center
-
-
Michigan
-
Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48334
- Quest Research Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
- University of Minnesota, CTSI
-
-
Missouri
-
Rochester, Missouri, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89106
- Cleveland Clinic Lou Ruvo Center for Brain Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38157
- Veracity Neuroscience, LLC
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
- Kerwin Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah Movement Disorders Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0059
- Virginia Commonwealth University Department of Neurology
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 8036
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Madrid, Španělsko, 28006
- Hospital Universitario de la Princesa
-
Seville, Španělsko, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
Bizkaia
-
Barakaldo, Bizkaia, Španělsko, 48903
- Hospital de Cruces
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
- Clinica Universidad de Navarra
-
-
València
-
Valencia, València, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari I Politècnic La Fe
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku 40 až 80 let včetně
- Diagnostika možného nebo pravděpodobného PSP Richardsonova syndromu
- Přítomnost symptomů PSP po dobu <5 let
- Skóre <40 na celkové (28 položkové) stupnici hodnocení progresivní supranukleární obrny (PSPRS)
- Dokáže chodit samostatně nebo s minimální pomocí
- Minimální skóre 24 na Mini Mental State Examination (MMSE)
- V době screeningu musí pobývat mimo kvalifikované ošetřovatelské zařízení nebo zařízení pro péči o demence. Pobyt v zařízení pro asistované bydlení je povolen
- Musí mít studijního partnera ochotného zúčastnit se studijních návštěv a poskytnout informace o statusu účastníka
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas
- Schopný a ochotný dodržovat zkušební postupy včetně návštěv zkušební kliniky, požadavků na návštěvy a harmonogramu léčby, včetně skenů MRI
- Účastnice ve fertilním věku musí souhlasit s používáním účinné antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 6 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
- Muži musí souhlasit s používáním účinné antikoncepční metody po dobu trvání studie a po dobu 6 měsíců po poslední dávce studovaného léku. Muži nesmí plánovat darování spermatu.
Kritéria vyloučení:
- Vyžadujte použití přívodní trubice
- Důkaz o jakékoli neurologické poruše, která by mohla vysvětlit příznaky PSP
- Důkaz jakékoli klinicky významné neurologické poruchy jiné než PSP, včetně významných cerebrovaskulárních abnormalit, vaskulární demence, onemocnění motorických neuronů nebo ALS, Huntingtonova choroba, hydrocefalus normálního tlaku, mozkový nádor, záchvatová porucha, roztroušená skleróza nebo známé strukturální abnormality mozku.
- Historie autozomálně dominantního PSP v důsledku mutace proteinu Tau asociovaného s mikrotubuly (MAPT)
- Historie autozomálně dominantní mutace spojené s frontotemporální lobární degenerací (FTLD)
- Předchozí nebo současná diagnóza schizofrenie, schizoafektivní poruchy nebo bipolární poruchy
- Přítomnost nestabilního psychiatrického onemocnění, kognitivní poruchy (např. velká kognitivní dysfunkce), demence, velká deprese nebo zneužívání návykových látek, které by narušily schopnost účastníka poskytnout informovaný souhlas a řídit se pokyny
- Abnormální funkce jater
- Renální insuficience
- Pokračující anémie
- Historie srdečního selhání třídy III/IV podle New York Heart Association (NYHA)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo podávané ústy po dobu 52 týdnů: jednou denně po dobu prvních 2 týdnů a poté dvakrát denně po zbytek studie
|
Odpovídající komparátor placeba
|
|
Experimentální: AMX0035
AMX0035 podávaný ústy po dobu 52 týdnů: jednou denně po dobu prvních 2 týdnů a poté dvakrát denně po zbytek studie Pro účastníky, kteří se rozhodli pokračovat v otevřené fázi v 52. týdnu; AMX0035 bude podáván jednou denně po dobu prvních 2 týdnů a poté dvakrát denně po zbytek otevřené fáze |
Patentovaná formulace fenylbutyrátu sodného a taurursodiolu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna celkového skóre (28 položek) progresivní supranukleární obrny (PSPRS)
Časové okno: 52 týdnů
|
Posuďte dopad AMX0035 na progresi onemocnění, jak bylo měřeno hodnotící škálou progresivní supranukleární obrny (PSP) (PSPRS); Celkové skóre se pohybuje od 0 do 96, přičemž vyšší skóre ukazuje na pokročilejší onemocnění
|
52 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: 52 týdnů
|
Bezpečnost a snášenlivost AMX0035 u účastníků s PSP
|
52 týdnů
|
|
Změna celkového skóre (10 položek) progresivní supranukleární obrny (PSPRS)
Časové okno: 52 týdnů
|
Posuďte dopad AMX0035 na progresi onemocnění, jak bylo měřeno hodnotící škálou progresivní supranukleární obrny (PSP) (PSPRS); Celkové skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž vyšší skóre ukazuje na pokročilejší onemocnění
|
52 týdnů
|
|
Změna ve skóre MDS-UPDRS Část II
Časové okno: 52 týdnů
|
Vyhodnotit účinnost AMX0035 na motorické aspekty aktivit každodenního života, jak byla měřena na stupnici pohybových poruch podle společnosti Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-PDRS), část II; Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž nižší skóre naznačuje lepší funkci
|
52 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Amylyx Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. prosince 2023
Primární dokončení (Aktuální)
30. září 2025
Dokončení studie (Aktuální)
21. října 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. listopadu 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. listopadu 2023
První zveřejněno (Aktuální)
8. listopadu 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Oční nemoci
- Tauopatie
- Poruchy pohybu
- Bazální gangliové choroby
- Onemocnění kraniálních nervů
- Oftalmoplegie
- Poruchy oční motility
- Ochrnutí
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Neurodegenerativní onemocnění
- Supranukleární obrna, progresivní
- fenylbutyrát sodný a taurursodiol
Další identifikační čísla studie
- A35-009
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .