Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k testování léku (Fitusiran) pro prevenci krvácení u lidí s těžkou hemofilií, kteří dříve dostávali preventivní léčbu emicizumabem

18. září 2026 aktualizováno: Sanofi

Otevřená, jednoramenná léčebná studie ke zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti přechodu z emicizumabu na profylaxi fitusiranem u mužských účastníků ve věku ≥ 18 let s těžkou hemofilií A, s inhibitory nebo bez nich

This is an exploratory, single group, Phase 4, study to assess treatment with fitusiran prophylaxis after switching from emicizumab prophylaxis.

This study aims to evaluate the safety and tolerability of switching to fitusiran after a transition period from the last dose of emicizumab. The study will be conducted in male participants with severe hemophilia A, with or without inhibitors, aged ≥12 years, who were previously receiving emicizumab prophylaxis.

Study details include:

  • The study duration will be up to approximately 28 months:

    • There will be an approximately 2-month screening period.
    • There will be an approximately 2-month period before fitusiran treatment starts (pre-fitusiran treatment period)
    • The fitusiran treatment duration will be up to 18-months (fitusiran treatment period)
    • The antithrombin (AT) follow-up (FU) period will be approximately 6 months after the last dose of fitusiran (during which the AT activity level will be monitored at approximately monthly intervals following the final fitusiran dose until AT activity levels return to at least 60%).

  • The study site visits are scheduled at monthly/ every 2 months intervals of 28 days (4 weeks) / 56 days (8 weeks), respectively, during the fitusiran treatment period.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles- Site Number : 8400005
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Spojené státy, 39232
        • Nábor
        • Southern Specialty Research- Site Number : 8400011
  • Tchaj-wan
      • Taipei, Tchaj-wan, 100
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Inclusion Criteria:

  • Male participants must be ≥12 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent

  • Diagnosis of severe congenital hemophilia A (FVIII < 1%) as evidenced by a central laboratory measurement at screening or documented medical record evidence.

    • Inhibitor titer of ≥0.6 BU/mL at Screening, or
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening with medical record evidence of 2 consecutive titers ≥0.6 BU/mL, or
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening with medical record evidence of anamnestic response.

  • Participants who are currently on the full labeled dose of emicizumab prophylaxis, irrespective of inhibitor/non-inhibitor status.

  • Signed informed consent/assent which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol.

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Known coexisting bleeding disorders
  • History of antiphospholipid antibody syndrome.
  • History of arterial or venous thromboembolism, atrial fibrillation, significant valvular disease, myocardial infarction, angina, transient ischemic attack, or stroke. Participants who have experienced thrombosis associated with indwelling venous access may be enrolled.
  • Presence of clinically significant liver disease
  • Current or prior participation in a fitusiran trial
  • Current or prior participation in a gene therapy trial
  • AT activity <60% at Screening, as determined by central laboratory measurement
  • Coexisting thrombophilic disorder - Hepatitis C virus antibody positive, except participants who have negative Hepatitis C viral load and no evidence of cirrhosis
  • Presence of acute hepatitis, ie, hepatitis A, hepatitis E.
  • Presence of acute or chronic hepatitis B infection
  • Known to be HIV positive with CD4 count <200 cells/μL.
  • Reduced renal function

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: fitusiran

The pre-fitusiran treatment period is defined as the transition period up to the first fitusiran administration. Participants will receive on demand or prophylactic treatment with intravenous clotting factor concentrates (IV CFCs) or bypassing agents (BPAs) from Month-2 until Day 1.

Fitusiran treatment period: Participants will receive subcutaneous (SC) fitusiran prophylaxis once every 2 months (Q2M) or once monthly (QM) from Day 1 until Month18.

Participants may receive IV antithrombin concentrate (ATIIIC) upon investigator's judgement.

AT FU period: Participants will be followed up until AT activity levels recover to at least 60% (per central laboratory).

In case of bleeding events participants will receive IV CFCs or BPAs. Participants may receive IV ATIIIC upon investigator's judgement.
Lék: Fitusiran (SAR439774)

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Subcutaneous (SC) injection

Ostatní jména:
  • SAR439774, QFITLIA®
Biologický: Clotting factor concentrates (CFC) or bypassing agents (BPA)

Pharmaceutical form: Solution for injection-Route of administration: Intravenous (IV) injection

Biologický: Antithrombin concentrate (ATIIIC)

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Intravenous (IV) injection

Biologický: Emicizumab

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:SC injection

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of participants with Adverse events (AEs) during the fitusiran treatment
Časové okno: From Day 1 up to Month 4

Incidence, severity, and seriousness, of AEs occurred during fitusiran treatment period will be reported
From Day 1 up to Month 4

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
The peak thrombin generation (TG) - pre fitusiran treatment
Časové okno: From Month -2 up to Day 1

Central laboratory assessments (peak TG) will be reported for pre-fitusiran period
From Month -2 up to Day 1
The peak TG during fitusiran treatment
Časové okno: From Day 1 up to Month 4

Central laboratory assessments (peak TG) will be reported for fitusiran treatment period
From Day 1 up to Month 4
The antithrombin (AT) levels during pre-fitusiran treatment
Časové okno: From Month -2 up to Day 1

Central laboratory assessments (AT) will be reported for pre-fitusiran treatment period
From Month -2 up to Day 1
The AT levels during fitusiran prophylaxis
Časové okno: From Day 1 up to Month 4

Central laboratory assessments (AT) will be reported for fitusiran treatment
From Day 1 up to Month 4
Emicizumab concentrations in plasma
Časové okno: Up to Month 4 of fitusiran treatment

Emicizumab concentrations in plasma will be reported
Up to Month 4 of fitusiran treatment
Number of participants with AEs from Day 1 to Month 18 of fitusiran treatment
Časové okno: From Day 1 up to Month 18

Incidence, severity, and seriousness of AEs will be reported
From Day 1 up to Month 18
Change in participants' overall treatment satisfaction during the fitusiran treatment period assessed via the Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9) domain scores
Časové okno: From approximately Month -2 to Month 19 [end of study (EoS) visit]

The three domains of effectiveness, convenience, and global satisfaction will be reported
From approximately Month -2 to Month 19 [end of study (EoS) visit]
Participants' treatment preferences (via the Preference Questionnaire)
Časové okno: At Month 12

The Preference questionnaire Data will be reported
At Month 12
Change in adult participants' pain intensity during the fitusiran treatment period over time
Časové okno: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

The PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) Pain Intensity 3a v2.0 consists of three items measuring the worst, average, and current intensity of pain with a recall period of 7 days. Each question has five response options ranging from one ('no pain') to five ('very severe').

Adult participants (age ≥ 18 years) will self-complete the PROMIS Pain Intensity 3a v2.0 questionnaire.
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Change in adolescent participants' pain intensity during the fitusiran treatment period over time
Časové okno: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

The PROMIS Pediatric Numeric Rating Scale v.1.0 - Pain Intensity 1a consists of one item measuring the average intensity of pain with a recall period of 7 days. The question has ten response options ranging from one ('no pain') to ten ('worst pain').

Adolescent participants (age ≥12 years and <17 years) will self-complete the PROMIS Pediatric Pain Intensity 1a v.1.0.
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Change in participants' physical functioning and physical activity during the fitusiran treatment period (via the International Physical Activity Questionnaire [IPAQ]) over time
Časové okno: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

Participants' physical functioning and physical activity data during the fitusiran treatment period will be collected via the International Physical Activity Questionnaire and reported
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Change in participants' joint health (via the Hemophilia Joint Health Score [HJHS]) during the fitusiran treatment period over time
Časové okno: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

HJHS during the fitusiran treatment period will be reported
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Annualized Bleeding Rate (ABR) while receiving fitusiran prophylaxis
Časové okno: From Month 4 up to Month 18 (14-month extension period)

The frequency of treated bleeding episodes will be reported
From Month 4 up to Month 18 (14-month extension period)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Sanofi

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SFY17741
  • 2022-502414-84 (Identifikátor registru: CTIS)
  • U1111-1280-7227 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení