Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k testování léku (Fitusiran) pro prevenci krvácení u lidí s těžkou hemofilií, kteří dříve dostávali preventivní léčbu emicizumabem

1. června 2026 aktualizováno: Sanofi

Otevřená, jednoramenná léčebná studie ke zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti přechodu z emicizumabu na profylaxi fitusiranem u mužských účastníků ve věku ≥ 18 let s těžkou hemofilií A, s inhibitory nebo bez nich

Toto je explorativní jednoskupinová studie fáze 1 s 1 ramenem k posouzení léčby profylaxí fitusiranem po přechodu z profylaxe emicizumabem.

Tato studie si klade za cíl zhodnotit bezpečnost a snášenlivost přechodu na fitusiran po přechodném období od poslední dávky emicizumabu. Studie bude provedena u mužských účastníků s těžkou hemofilií A, s inhibitory nebo bez inhibitorů, ve věku ≥ 18 let, kteří dříve dostávali profylaxi emicizumabem.

Podrobnosti ke studiu zahrnují:

  • Délka studia bude až přibližně 28 měsíců:

    • Proběhne přibližně 2měsíční období prověřování.
    • Před zahájením léčby fitusiranem bude přechodné období (období před léčbou fitusiranem)
    • Délka léčby fitusiranem bude až 18 měsíců (doba léčby fitusiranem)
    • Období sledování (FU) antitrombinu (AT) bude až 6 měsíců po poslední dávce fitusiranu (během kterého bude hladina aktivity AT monitorována v přibližně měsíčních intervalech po poslední dávce fitusiranu, dokud se hladiny aktivity AT nevrátí na minimálně 60 %).
  • Návštěvy na místě studie jsou plánovány v měsíčních/každých 2měsíčních intervalech po 28 dnech (4 týdny) / 56 dnech (8 týdnech), v tomto pořadí, během období léčby fitusiranem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles- Site Number : 8400005
  • Tchaj-wan
    • Podlaskie
      • Taipei, Podlaskie, Tchaj-wan, 100
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži musí být v době podpisu informovaného souhlasu starší 18 let včetně

  • Diagnóza těžké kongenitální hemofilie A (FVIII < 1 %) doložená centrálním laboratorním měřením při screeningu nebo doloženým lékařským záznamem.

    • Titr inhibitoru ≥0,6 BU/ml při screeningu nebo
    • Titr inhibitoru <0,6 BU/ml při screeningu s průkazem 2 po sobě jdoucích titrů v lékařském záznamu ≥0,6 BU/ml, nebo
    • Titr inhibitoru <0,6 BU/ml při screeningu s průkazem anamnestické odpovědi v lékařském záznamu.
  • Účastníci, kteří v současné době užívají plnou značenou dávku profylaxe emicizumabem, bez ohledu na stav inhibitoru/neinhibitoru.
  • Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení: Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

  • Známé souběžné krvácivé poruchy
  • Syndrom antifosfolipidových protilátek v anamnéze.
  • Arteriální nebo žilní tromboembolismus, fibrilace síní, významné onemocnění chlopní, infarkt myokardu, angina pectoris, tranzitorní ischemická ataka nebo mrtvice v anamnéze. Mohou být zapsáni účastníci, kteří prodělali trombózu spojenou s trvalým žilním vstupem.
  • Přítomnost klinicky významného onemocnění jater
  • Současná nebo předchozí účast ve fitusiranském testu
  • Současná nebo předchozí účast ve studii genové terapie
  • Aktivita AT <60 % při screeningu, jak bylo stanoveno centrálním laboratorním měřením
  • Současná trombofilní porucha – pozitivní protilátky proti viru hepatitidy C, kromě účastníků, kteří mají negativní virovou nálož hepatitidy C a nemají známky cirhózy
  • Přítomnost akutní hepatitidy, tj. hepatitidy A, hepatitidy E.
  • Přítomnost akutní nebo chronické infekce hepatitidy B
  • Je známo, že je HIV pozitivní s počtem CD4 <200 buněk/μl.
  • Snížená funkce ledvin

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: fitusiran

Období léčby před fitusiranem je definováno jako přechodné období do prvního podání fitusiranu. Účastníci dostanou na požádání nebo profylaktickou léčbu intravenózními koncentráty koagulačních faktorů (IV CFC) nebo bypassovými látkami (BPA) od 2. měsíce do 1. dne.

Období léčby Fitusiranem: Účastníci dostanou subkutánní (SC) profylaxi fitusiranem jednou za 2 měsíce (Q2M) nebo jednou měsíčně (QM) od 1. dne do 18. měsíce.

Účastníci mohou dostat IV antitrombinový koncentrát (ATIIIC) na základě rozhodnutí vyšetřovatele.

Období AT FU: Účastníci budou sledováni, dokud se úrovně aktivity AT neobnoví alespoň na 60 % (na centrální laboratoř).

V případě krvácivých příhod dostanou účastníci IV CFC nebo BPA. Účastníci mohou obdržet IV ATIIIC na základě úsudku vyšetřovatele.
Lék: Fitusiran (SAR439774)
Léková forma: Injekční roztok - Cesta podání: Subkutánní (SC) injekce
Ostatní jména:
  • SAR439774, QFITLIA®
Biologický: Koncentráty srážecích faktorů (CFC) nebo bypassové látky (BPA)
Léková forma: Injekční roztok - Cesta podání: Intravenózní (IV) injekce
Biologický: Antitrombinový koncentrát (ATIIIC)
Léková forma: Injekční roztok - Cesta podání: Intravenózní (IV) injekce
Biologický: Emicizumab
Léková forma: Injekční roztok - Cesta podání: SC injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) během léčby fitusiranem
Časové okno: Od 1. dne do 4. měsíce
Bude hlášen výskyt, závažnost a závažnost nežádoucích účinků, které se vyskytly během období léčby fitusiranem
Od 1. dne do 4. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vrchol tvorby trombinu (TG) - prefitusiranská léčba
Časové okno: Od měsíce -2 do dne 1
Centrální laboratorní hodnocení (vrchol TG) budou hlášeny pro období před fitusiranem
Od měsíce -2 do dne 1
Vrchol TG během léčby fitusiranem
Časové okno: Od 1. dne do 4. měsíce
Centrální laboratorní hodnocení (vrchol TG) bude hlášeno pro období léčby fitusiranem
Od 1. dne do 4. měsíce
Koncentrace emicizumabu v plazmě
Časové okno: Do 4. měsíce léčby fitusiranem
Budou hlášeny koncentrace emicizumabu v plazmě
Do 4. měsíce léčby fitusiranem
Počet účastníků s AE od 1. do 18. měsíce léčby fitusiranem
Časové okno: Od 1. dne do 18. měsíce
Bude hlášen výskyt, závažnost a závažnost AE
Od 1. dne do 18. měsíce
Změna v celkové spokojenosti účastníků s léčbou během období léčby fitusiranem hodnocená pomocí doménového skóre z dotazníku spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM-9)
Časové okno: Přibližně od měsíce -2 do měsíce 19 [návštěva na konci studie (EoS)]
Budou uvedeny tři oblasti účinnosti, pohodlí a globální spokojenosti
Přibližně od měsíce -2 do měsíce 19 [návštěva na konci studie (EoS)]
Preference léčby účastníků (prostřednictvím dotazníku preferencí)
Časové okno: V měsíci 12
Údaje z dotazníku preferencí budou hlášeny
V měsíci 12
Změna fyzického fungování a fyzické aktivity účastníků během období léčby fitusiranem (prostřednictvím Mezinárodního dotazníku fyzické aktivity [IPAQ]) v průběhu času
Časové okno: Přibližně od měsíce - 2 do měsíce 19 (EoS) návštěva
Údaje o fyzickém fungování a fyzické aktivitě účastníků během období léčby fitusiranem budou shromažďovány prostřednictvím mezinárodního dotazníku fyzické aktivity a hlášeny
Přibližně od měsíce - 2 do měsíce 19 (EoS) návštěva
Změna zdraví kloubů účastníků (prostřednictvím skóre Hemophilia Joint Health Score [HJHS]) během období léčby fitusiranem v průběhu času
Časové okno: Přibližně od měsíce - 2 do měsíce 19 (EoS) návštěva
HJHS během období léčby fitusiranem bude hlášena
Přibližně od měsíce - 2 do měsíce 19 (EoS) návštěva
Anualized Bleeding Rate (ABR) při profylaxi fitusiranem
Časové okno: Od 4. do 18. měsíce (14měsíční prodloužení)
Bude hlášena frekvence léčených krvácivých epizod
Od 4. do 18. měsíce (14měsíční prodloužení)
Hladiny antitrombinu (AT) během léčby pre-fitusiran
Časové okno: Od měsíce -2 do 1 den
Ústřední laboratorní hodnocení (AT) budou hlášena po dobu předfitusiranů
Od měsíce -2 do 1 den
Úrovně AT během profylaxe fitusiran
Časové okno: Od 1. dne až do měsíce
Ústřední laboratorní hodnocení (AT) budou hlášena pro léčbu fitusiran
Od 1. dne až do měsíce
Změna intenzity bolesti účastníků během období léčby fitusiran v průběhu času
Časové okno: Od přibližně měsíce - 2 do měsíce 19 (EOS) návštěva

Intenzita bolesti 3A V2.0 se skládá ze tří položek, které měří nejhorší, průměrně a současnou intenzitu bolesti s dobou stahování 7 dnů, sestává ze tří položek, které měří nejhorší, průměrné a současné intenzitu bolesti. Každá otázka má pět možností odezvy od jednoho („bez bolesti“) do pěti („velmi závažných“).

Dospělí dospělí (věk ≥ 18 let) se dotazníku intenzity bolesti promis dokončí dotazník pro intenzitu bolesti 3A v2.0.
Od přibližně měsíce - 2 do měsíce 19 (EOS) návštěva
Změna intenzity bolesti účastníků dospívajících během období léčby fitusiran v průběhu času
Časové okno: Od přibližně měsíce - 2 do měsíce 19 (EOS) návštěva

Pediatrická numerická stupnice hodnocení Promis V.1.0 - Intenzita bolesti 1A se skládá z jedné položky, která měří průměrnou intenzitu bolesti s dobou vyvolávání 7 dnů. Otázka má deset možností odezvy od jednoho („bez bolesti“) do deseti („nejhorší bolest“).

Účastníci dospívajících (věk ≥ 12 let a <17 let) se samokomplikují intenzitu pediatrické bolesti Promis 1A V.1.0.
Od přibližně měsíce - 2 do měsíce 19 (EOS) návštěva

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

24. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SFY17741
  • 2022-502414-84 (Identifikátor registru: CTIS)
  • U1111-1280-7227 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fitusiran (SAR439774)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Rwanda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit