Studie k testování léku (Fitusiran) pro prevenci krvácení u lidí s těžkou hemofilií, kteří dříve dostávali preventivní léčbu emicizumabem

Kritéria pro zařazení:

• Muži musí být v době podpisu informovaného souhlasu starší 18 let včetně

• Diagnóza těžké kongenitální hemofilie A (FVIII < 1 %) doložená centrálním laboratorním měřením při screeningu nebo doloženým lékařským záznamem.

  • Titr inhibitoru ≥0,6 BU/ml při screeningu nebo
  • Titr inhibitoru <0,6 BU/ml při screeningu s průkazem 2 po sobě jdoucích titrů v lékařském záznamu ≥0,6 BU/ml, nebo
  • Titr inhibitoru <0,6 BU/ml při screeningu s průkazem anamnestické odpovědi v lékařském záznamu.
• Účastníci, kteří v současné době užívají plnou značenou dávku profylaxe emicizumabem, bez ohledu na stav inhibitoru/neinhibitoru.
• Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení: Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

• Známé souběžné krvácivé poruchy
• Syndrom antifosfolipidových protilátek v anamnéze.
• Arteriální nebo žilní tromboembolismus, fibrilace síní, významné onemocnění chlopní, infarkt myokardu, angina pectoris, tranzitorní ischemická ataka nebo mrtvice v anamnéze. Mohou být zapsáni účastníci, kteří prodělali trombózu spojenou s trvalým žilním vstupem.
• Přítomnost klinicky významného onemocnění jater
• Současná nebo předchozí účast ve fitusiranském testu
• Současná nebo předchozí účast ve studii genové terapie
• Aktivita AT <60 % při screeningu, jak bylo stanoveno centrálním laboratorním měřením
• Současná trombofilní porucha – pozitivní protilátky proti viru hepatitidy C, kromě účastníků, kteří mají negativní virovou nálož hepatitidy C a nemají známky cirhózy
• Přítomnost akutní hepatitidy, tj. hepatitidy A, hepatitidy E.
• Přítomnost akutní nebo chronické infekce hepatitidy B
• Je známo, že je HIV pozitivní s počtem CD4 <200 buněk/μl.
• Snížená funkce ledvin

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.