Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu przetestowanie leku (Fitusiran) do zapobiegania krwawieniom u osób chorych na ciężką hemofilię, które wcześniej otrzymywały leczenie profilaktyczne emicizumabem

18 września 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Otwarte, jednoramienne badanie terapeutyczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji zmiany leczenia z profilaktyki emicizumabem na fitusiran u mężczyzn w wieku ≥18 lat chorych na ciężką hemofilię A, z inhibitorami lub bez

This is an exploratory, single group, Phase 4, study to assess treatment with fitusiran prophylaxis after switching from emicizumab prophylaxis.

This study aims to evaluate the safety and tolerability of switching to fitusiran after a transition period from the last dose of emicizumab. The study will be conducted in male participants with severe hemophilia A, with or without inhibitors, aged ≥12 years, who were previously receiving emicizumab prophylaxis.

Study details include:

  • The study duration will be up to approximately 28 months:

    • There will be an approximately 2-month screening period.
    • There will be an approximately 2-month period before fitusiran treatment starts (pre-fitusiran treatment period)
    • The fitusiran treatment duration will be up to 18-months (fitusiran treatment period)
    • The antithrombin (AT) follow-up (FU) period will be approximately 6 months after the last dose of fitusiran (during which the AT activity level will be monitored at approximately monthly intervals following the final fitusiran dose until AT activity levels return to at least 60%).

  • The study site visits are scheduled at monthly/ every 2 months intervals of 28 days (4 weeks) / 56 days (8 weeks), respectively, during the fitusiran treatment period.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
20

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numer telefonu: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles- Site Number : 8400005
    • Mississippi
      • Flowood, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39232
        • Rekrutacyjny
        • Southern Specialty Research- Site Number : 8400011
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • Rekrutacyjny
        • Investigational Site Number : 1580001

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Inclusion Criteria:

  • Male participants must be ≥12 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent

  • Diagnosis of severe congenital hemophilia A (FVIII < 1%) as evidenced by a central laboratory measurement at screening or documented medical record evidence.

    • Inhibitor titer of ≥0.6 BU/mL at Screening, or
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening with medical record evidence of 2 consecutive titers ≥0.6 BU/mL, or
    • Inhibitor titer of <0.6 BU/mL at Screening with medical record evidence of anamnestic response.

  • Participants who are currently on the full labeled dose of emicizumab prophylaxis, irrespective of inhibitor/non-inhibitor status.

  • Signed informed consent/assent which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol.

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Known coexisting bleeding disorders
  • History of antiphospholipid antibody syndrome.
  • History of arterial or venous thromboembolism, atrial fibrillation, significant valvular disease, myocardial infarction, angina, transient ischemic attack, or stroke. Participants who have experienced thrombosis associated with indwelling venous access may be enrolled.
  • Presence of clinically significant liver disease
  • Current or prior participation in a fitusiran trial
  • Current or prior participation in a gene therapy trial
  • AT activity <60% at Screening, as determined by central laboratory measurement
  • Coexisting thrombophilic disorder - Hepatitis C virus antibody positive, except participants who have negative Hepatitis C viral load and no evidence of cirrhosis
  • Presence of acute hepatitis, ie, hepatitis A, hepatitis E.
  • Presence of acute or chronic hepatitis B infection
  • Known to be HIV positive with CD4 count <200 cells/μL.
  • Reduced renal function

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: fitusiran

The pre-fitusiran treatment period is defined as the transition period up to the first fitusiran administration. Participants will receive on demand or prophylactic treatment with intravenous clotting factor concentrates (IV CFCs) or bypassing agents (BPAs) from Month-2 until Day 1.

Fitusiran treatment period: Participants will receive subcutaneous (SC) fitusiran prophylaxis once every 2 months (Q2M) or once monthly (QM) from Day 1 until Month18.

Participants may receive IV antithrombin concentrate (ATIIIC) upon investigator's judgement.

AT FU period: Participants will be followed up until AT activity levels recover to at least 60% (per central laboratory).

In case of bleeding events participants will receive IV CFCs or BPAs. Participants may receive IV ATIIIC upon investigator's judgement.
Lek: Fitusiran (SAR439774)

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Subcutaneous (SC) injection

Inne nazwy:
  • SAR439774, Qfitlia®
Biologiczny: Clotting factor concentrates (CFC) or bypassing agents (BPA)

Pharmaceutical form: Solution for injection-Route of administration: Intravenous (IV) injection

Biologiczny: Antithrombin concentrate (ATIIIC)

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:Intravenous (IV) injection

Biologiczny: Emicizumab

Pharmaceutical form:Solution for injection-Route of administration:SC injection

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of participants with Adverse events (AEs) during the fitusiran treatment
Ramy czasowe: From Day 1 up to Month 4

Incidence, severity, and seriousness, of AEs occurred during fitusiran treatment period will be reported
From Day 1 up to Month 4

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
The peak thrombin generation (TG) - pre fitusiran treatment
Ramy czasowe: From Month -2 up to Day 1

Central laboratory assessments (peak TG) will be reported for pre-fitusiran period
From Month -2 up to Day 1
The peak TG during fitusiran treatment
Ramy czasowe: From Day 1 up to Month 4

Central laboratory assessments (peak TG) will be reported for fitusiran treatment period
From Day 1 up to Month 4
The antithrombin (AT) levels during pre-fitusiran treatment
Ramy czasowe: From Month -2 up to Day 1

Central laboratory assessments (AT) will be reported for pre-fitusiran treatment period
From Month -2 up to Day 1
The AT levels during fitusiran prophylaxis
Ramy czasowe: From Day 1 up to Month 4

Central laboratory assessments (AT) will be reported for fitusiran treatment
From Day 1 up to Month 4
Emicizumab concentrations in plasma
Ramy czasowe: Up to Month 4 of fitusiran treatment

Emicizumab concentrations in plasma will be reported
Up to Month 4 of fitusiran treatment
Number of participants with AEs from Day 1 to Month 18 of fitusiran treatment
Ramy czasowe: From Day 1 up to Month 18

Incidence, severity, and seriousness of AEs will be reported
From Day 1 up to Month 18
Change in participants' overall treatment satisfaction during the fitusiran treatment period assessed via the Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9) domain scores
Ramy czasowe: From approximately Month -2 to Month 19 [end of study (EoS) visit]

The three domains of effectiveness, convenience, and global satisfaction will be reported
From approximately Month -2 to Month 19 [end of study (EoS) visit]
Participants' treatment preferences (via the Preference Questionnaire)
Ramy czasowe: At Month 12

The Preference questionnaire Data will be reported
At Month 12
Change in adult participants' pain intensity during the fitusiran treatment period over time
Ramy czasowe: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

The PROMIS (Patient-Reported Outcomes Measurement Information System) Pain Intensity 3a v2.0 consists of three items measuring the worst, average, and current intensity of pain with a recall period of 7 days. Each question has five response options ranging from one ('no pain') to five ('very severe').

Adult participants (age ≥ 18 years) will self-complete the PROMIS Pain Intensity 3a v2.0 questionnaire.
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Change in adolescent participants' pain intensity during the fitusiran treatment period over time
Ramy czasowe: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

The PROMIS Pediatric Numeric Rating Scale v.1.0 - Pain Intensity 1a consists of one item measuring the average intensity of pain with a recall period of 7 days. The question has ten response options ranging from one ('no pain') to ten ('worst pain').

Adolescent participants (age ≥12 years and <17 years) will self-complete the PROMIS Pediatric Pain Intensity 1a v.1.0.
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Change in participants' physical functioning and physical activity during the fitusiran treatment period (via the International Physical Activity Questionnaire [IPAQ]) over time
Ramy czasowe: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

Participants' physical functioning and physical activity data during the fitusiran treatment period will be collected via the International Physical Activity Questionnaire and reported
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Change in participants' joint health (via the Hemophilia Joint Health Score [HJHS]) during the fitusiran treatment period over time
Ramy czasowe: From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit

HJHS during the fitusiran treatment period will be reported
From approximately Month - 2 to Month 19 (EoS) visit
Annualized Bleeding Rate (ABR) while receiving fitusiran prophylaxis
Ramy czasowe: From Month 4 up to Month 18 (14-month extension period)

The frequency of treated bleeding episodes will be reported
From Month 4 up to Month 18 (14-month extension period)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Sanofi

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
28 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
23 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SFY17741
  • 2022-502414-84 (Identyfikator rejestru: CTIS)
  • U1111-1280-7227 (Identyfikator rejestru: ICTRP)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami