Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1, první studie VX-828 u člověka

7. srpna 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 1, první studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky VX-828 u člověka

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku VX-828 u zdravých účastníků.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tyto informace z klinického hodnocení byly předloženy dobrovolně podle platného zákona, a proto nemusí platit určité lhůty pro předložení. (To znamená, že informace z klinického hodnocení pro toto použitelné klinické hodnocení byly předloženy podle oddílu 402(j)(4)(A) zákona o veřejné zdravotní službě a 42 CFR 11.60 a nevztahují se na ně lhůty stanovené v oddílech 402(j) (2) a (3) zákona o veřejné zdravotní službě nebo 42 CFR 11.24 a 11.44.).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
165

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Joe DiMaggio Cycstic Fibrosis & Pulmonary Center
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • AdventHealth Medical Group Pulmonology at Orlando Ridgewood
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66212
        • Altasciences Clinical Kansas
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40508
        • Kentucky Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota -Pulmonology
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59101
        • Billings Clinic, Pediatric Pulmonary Dept.
    • New York
      • Hawthorne, New York, Spojené státy, 10532
        • New York Medical College
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Children's Hospital & ProMedica Central Physicians, LLC
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Pulmonology
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Hospital - Pulmonology
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Spojené státy, 05446
        • Vermont Lung Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Index tělesné hmotnosti (BMI) 18,0 až 32,0 kilogramů na metr čtvereční (kg/m^2)
  • Celková tělesná hmotnost vyšší než (>) 50 kg
  • nekuřák nebo bývalý kuřák po dobu nejméně 3 měsíců před screeningem se současným nekuřáckým statusem potvrzeným kotininem v moči nebo krvi při screeningu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Horečnaté onemocnění nebo jiné akutní onemocnění v anamnéze během 14 dnů před první dávkou studovaného léku
  • Jakýkoli stav, který může ovlivnit absorpci léku

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část A: Jedna vzestupná dávka (SAD)
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu dávku různých úrovní dávky VX-828.
Lék: VX-828
Pozastavení pro perorální podání
Lék: VX-828
Tablety pro ústní podávání
Komparátor placeba: Část A: Placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali placebo odpovídající VX-828.
Lék: Placebo
Pozastavení pro perorální podání
Lék: Placebo
Suspenze a tablety pro perorální podání
Experimentální: Část B: Vícenásobná vzestupná dávka (MAD)
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali více dávek různých úrovní dávky VX-828. Úrovně dávek budou stanoveny na základě údajů z části A.
Lék: VX-828
Pozastavení pro perorální podání
Lék: VX-828
Tablety pro ústní podávání
Komparátor placeba: Část B: Placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali placebo odpovídající VX-828.
Lék: Placebo
Pozastavení pro perorální podání
Lék: Placebo
Suspenze a tablety pro perorální podání
Experimentální: Část C: Interakce léčiva

Účastníci obdrží jednu dávku VX-828, po kterém následuje období vymývání, podávání itrakonazolu a souběžné podávání itrakonazolu a VX-828; nebo účastníci obdrží Midazolam následovanou podáváním VX-828/TEZ/D-IVA a souběžné podávání VX-828/TEZ/D-IVA a Midazolamu.

Část C bude volitelná kohorta s otevřenou značkou.
Lék: VX-828
Pozastavení pro perorální podání
Lék: Itrakonazol
Roztok pro perorální podání
Lék: Midazolam
Sirup pro perorální podání
Lék: Tezacaftor
Tablety pro perorální podání
Ostatní jména:
  • VX-661
  • TEZ
Lék: VX-828
Tablety pro ústní podávání
Lék: Deutivacaftor
Tablety pro ústní podávání
Ostatní jména:
  • D-IVA
  • VX-561
Experimentální: Část E: VX-828 v kombinaci s D-IVA s nebo bez TEZ v CF
Účastníci s cystickou fibrózou obdrží VX-828 v kombinaci s D-IVA s TEZ nebo bez něj.
Lék: VX-828
Pozastavení pro perorální podání
Lék: Tezacaftor
Tablety pro perorální podání
Ostatní jména:
  • VX-661
  • TEZ
Lék: VX-828
Tablety pro ústní podávání
Lék: Deutivacaftor
Tablety pro ústní podávání
Ostatní jména:
  • D-IVA
  • VX-561
Experimentální: Část D: VX-828 v kombinaci s TEZ/VX-118, TEZ/D-IVA nebo D-IVA
Účastníci budou randomizováni, aby dostávali VX-828 v kombinaci s TEZ/VX-118, TEZ/D-IVA nebo D-IVA.
Lék: VX-828
Pozastavení pro perorální podání
Lék: Tezacaftor
Tablety pro perorální podání
Ostatní jména:
  • VX-661
  • TEZ
Lék: VX-118
Tablety pro perorální podání
Lék: VX-828
Tablety pro ústní podávání
Lék: Deutivacaftor
Tablety pro ústní podávání
Ostatní jména:
  • D-IVA
  • VX-561
Komparátor placeba: Část D: Placebo
Účastníci budou randomizováni, aby obdrželi placebo odpovídající VX-828/Tez/VX-118 nebo placebo odpovídající VX-828 v kombinaci s TEZ/D-IVA nebo D-IVA
Lék: Placebo
Pozastavení pro perorální podání
Lék: Placebo
Suspenze a tablety pro perorální podání
Lék: Tezacaftor
Tablety pro perorální podání
Ostatní jména:
  • VX-661
  • TEZ
Lék: Deutivacaftor
Tablety pro ústní podávání
Ostatní jména:
  • D-IVA
  • VX-561

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Část C: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-828 v plazmě za nepřítomnosti a přítomnosti itrakonazolu
Časové okno: Ode dne 1 do dne 71
Ode dne 1 do dne 71
Část C: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas (AUC) VX-828 v plazmě v nepřítomnosti a přítomnosti itrakonazolu
Časové okno: Ode dne 1 do dne 71
Ode dne 1 do dne 71
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF) až po bezpečnostní kontrolu (až do 67. dne)
Od podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF) až po bezpečnostní kontrolu (až do 67. dne)
Část B: Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno počtem účastníků s nežádoucími účinky (AES) a vážnými nežádoucími událostmi (SAES)
Časové okno: Od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) až po bezpečnostní sledování (až do dne 80)
Od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) až po bezpečnostní sledování (až do dne 80)
Část D: Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno počtem účastníků s nežádoucími účinky (AES) a vážnými nežádoucími událostmi (SAES)
Časové okno: Od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) až po bezpečnostní sledování (až do dne 80)
Od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) až po bezpečnostní sledování (až do dne 80)
Část C: Maximální pozorovaná koncentrace (CMAX) midazolamu v plazmě v nepřítomnosti a přítomnosti VX-828/TEZ/D-IVA
Časové okno: Od 1. dne do 30. dne
Od 1. dne do 30. dne
Část C: Oblast pod koncentrací versus časová křivka (AUC) midazolamu v plazmě v nepřítomnosti a přítomnosti VX-828/Tez/D-IVA
Časové okno: Od 1. dne do 30. dne
Od 1. dne do 30. dne
Část E: Bezpečnost a snášenlivost hodnocená podle počtu účastníků s nežádoucími účinky (AEs) a závažnými nežádoucími účinky (SAEs)
Časové okno: Od podepsání informovaného souhlasu (ICF) do konce studie (až do dne 111)
Od podepsání informovaného souhlasu (ICF) do konce studie (až do dne 111)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Část A: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-828 v plazmě
Časové okno: Ode dne 1 do dne 67
Ode dne 1 do dne 67
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas (AUC) VX-828 v plazmě
Časové okno: Ode dne 1 do dne 67
Ode dne 1 do dne 67
Část B: Maximální pozorovaná koncentrace (CMAX) VX-828 v den 28 v plazmě
Časové okno: Od 1. dne až do dne 80
Od 1. dne až do dne 80
Část B: Oblast pod koncentrací versus časová křivka (AUC) VX-828 v den 28 v plazmě
Časové okno: Od 1. dne až do dne 80
Od 1. dne až do dne 80
Část C: Bezpečnost a snášenlivost, jak je hodnoceno počtem účastníků s nežádoucími účinky (AES) a vážnými nežádoucími událostmi (SAES)
Časové okno: Od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) až po sledování bezpečnosti (až do dne 82)
Od podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF) až po sledování bezpečnosti (až do dne 82)
Část D: Maximální pozorovaná koncentrace (CMAX) VX-828, TEZ a D-IVA a jejich metabolity v den 28 v plazmě
Časové okno: Den 28
Den 28
Část D: Oblast pod koncentrací versus časová křivka (AUC) VX-828, TEZ a D-IVA a jejich metabolity v den 28 v plazmě
Časové okno: Den 28
Den 28
Část E: Maximální pozorovaná koncentrace (CMAX) VX-828, TEZ a D-IVA a jejich metabolity v plazmě
Časové okno: 1. den a den 28
1. den a den 28
Část E: Oblast pod koncentrací versus časová křivka (AUC) VX-828, TEZ a D-IVA a jejich metabolity v plazmě
Časové okno: Den 28
Den 28
Část E: Koncentrace před dávkou plazmy (Ctrough) VX-828, TEZ, D-IVA a jeho metabolity
Časové okno: Předběžná dávka ve 4. den, den, 8. den, 15. den, den 22, den, 35, den 49, den 63, den 80
Předběžná dávka ve 4. den, den, 8. den, 15. den, den 22, den, 35, den 49, den 63, den 80
Část E: Absolutní změna chloridu potu
Časové okno: Od základní linie a v den 28
Od základní linie a v den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. prosince 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
10. července 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
10. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
4. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
10. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX23-828-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení