Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Role BMP Pathway v progresi MDS (BMP-MDS)

19. ledna 2024 aktualizováno: Hospices Civils de Lyon

Role BMP dráhy v progresi myelodysplastického syndromu a v přechodu k akutní myeloidní leukémii

Myelodysplastické syndromy (MDS) jsou hematologické rakoviny, které mohou progredovat do akutní myeloidní leukémie (AML). Stále častěji se popisuje zapojení mikroprostředí do udržování, rezistence a vývoje MDS.

Dráha kostního morfogenetického proteinu (BMP) se podílí na řadě funkcí, včetně sebeobnovy kompartmentu hematopoetických kmenových buněk a regulace hematopoézy prostřednictvím interakce s buňkami stromatu kostní dřeně. Výzkumníci prokázali jeho zapojení do chronické myeloidní leukémie (CML) a AML, zejména prostřednictvím aktivace TWIST1, ANp73, NANOG; je zodpovědný za zvýšený klidový stav některých rakovinných kmenových buněk a jejich odolnost.

Předběžné výsledky založené na analýze velkých databází naznačují, že dráha BMP je také v časném stádiu MDS změněna. Tato studie zkoumá změnu této cesty u MDS a její zapojení do transformace na AML.

Pokud je to vhodné, dráha BMP by mohla představovat velmi slibný terapeutický cíl pro boj s transformací na AML.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie, 69229
        • Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
          • Maël MD HEIBLIG

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

  • Dospělí pacienti s neléčenými myelodysplastickými syndromy s rizikem progrese do akutní myeloidní leukémie.
  • Dospělí pacienti s de novo AML

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí pacienti s myelodysplastickým syndromem nebo s podezřením na myelodysplastický syndrom podle kritérií definovaných Světovou zdravotnickou organizací Or
  • Dospělý pacient s podezřením na de novo akutní myeloidní leukémii při počáteční léčbě

Kritéria vyloučení:

  • Hraniční MDS/myeloproliferativní syndromy včetně chronické myelomonocytární leukémie
  • MDS a AML, které již těžily z cytotoxické léčby včetně hydroxykarbamidu, azacytidinu, intenzivní chemoterapie
  • Pacienti vznášející námitky proti jejich zařazení do studie
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Pacienti pod opatřením právní ochrany

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacientů s MDS

Dospělí pacienti s myelodysplastickým syndromem nebo s podezřením na myelodysplastický syndrom podle kritérií definovaných Světovou zdravotnickou organizací:

  • jedna nebo více cytopenií,
  • a/nebo dysplazie jedné nebo více linií,
  • a/nebo blastóza kostní dřeně
  • a/nebo sideroblasty v medulárních korunkách
  • a/nebo genetické/cytogenetické abnormality charakteristické pro MDS.
  • Bez ohledu na fázi R-IPSS (revidovaný mezinárodní prognostický bodovací systém)
  • Bez anamnézy cytotoxické léčby (hydroxykarbamid, azacytidin)
Biologický: Odběr EDTA (disodná sůl kyseliny ethylendiamintetraoctové) zkumavek kostní dřeně během běžné péče
Při odběru kostní dřeně v rámci péče o pacienta (diagnostika, sledování, podezření na hemopatii AML/MDS) se odebere jedna nebo dvě další EDTA zkumavky kostní dřeně. Určitá hematologická data (NFP, genetické a molekulární charakteristiky) budou shromažďována v anonymizované formě a korelována s naměřenými změnami dráhy BMP.
Pacientů s AML
Dospělí pacienti s podezřením na de novo akutní myeloidní leukémii při počáteční léčbě
Biologický: Odběr EDTA (disodná sůl kyseliny ethylendiamintetraoctové) zkumavek kostní dřeně během běžné péče
Při odběru kostní dřeně v rámci péče o pacienta (diagnostika, sledování, podezření na hemopatii AML/MDS) se odebere jedna nebo dvě další EDTA zkumavky kostní dřeně. Určitá hematologická data (NFP, genetické a molekulární charakteristiky) budou shromažďována v anonymizované formě a korelována s naměřenými změnami dráhy BMP.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popisná analýza dráhy BMP: Hladiny BMP2/BMP4 v plazmě kostní dřeně
Časové okno: při diagnóze, v 6 měsících, v 5 letech

Popisná analýza dráhy BMP v buňkách získaných z kostní dřeně od pacientů s MDS na proteinové, transkriptomické a funkční úrovni:

Plazma kostní dřeně ke studiu koncentrace sledovaných cytokinů BMP2 a BMP4
při diagnóze, v 6 měsících, v 5 letech
Popisná analýza dráhy BMP: Frakce mononukleárních buněk kostní dřeně
Časové okno: při diagnóze, v 6 měsících, v 5 letech

Popisná analýza dráhy BMP v buňkách získaných z kostní dřeně od pacientů s MDS na proteinové, transkriptomické a funkční úrovni:

Medulární krevní mononukleární buňky: exprese membránových receptorů BMPRIA a BMPRIB pomocí RT-QPCR a průtokové cytometrie, exprese cytokinů BMP2 a BMP4 (RT-QPCR), stupeň fosforylace meziproduktů SMAD pomocí western blotu a/nebo průtokové cytometrie, exprese BMP cílové geny dráhy pomocí RT-QPCR
při diagnóze, v 6 měsících, v 5 letech
Popisná analýza dráhy BMP: - Počet mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně a diferenciační kapacity po pasáži 0 - Funkční úroveň
Časové okno: při diagnóze, v 6 měsících, v 5 letech

Popisná analýza dráhy BMP v buňkách získaných z kostní dřeně od pacientů s MDS na funkční úrovni:

Medulární MSC budou kultivovány a studovány z funkčního úhlu (kultivace, testy jednotek tvořících kolonie, kolonie iniciující dlouhodobou kultivaci)
při diagnóze, v 6 měsících, v 5 letech
Popisná analýza dráhy BMP: - Počet mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně a diferenciační kapacity po pasáži 0 - Transkriptomická úroveň
Časové okno: při diagnóze, v 6 měsících, v 5 letech

Popisná analýza dráhy BMP v buňkách získaných z kostní dřeně od pacientů s MDS na transkriptomické úrovni:

Medulární MSC budou kultivovány a studovány z transkriptomického úhlu (exprese receptorů, BMP cytokinů, cílových genů atd.).
při diagnóze, v 6 měsících, v 5 letech
Popisná analýza dráhy BMP: - Počet mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně a diferenciační kapacity po pasáži 0 - Hladina bílkovin
Časové okno: při diagnóze, v 6 měsících, v 5 letech

Popisná analýza dráhy BMP v buňkách získaných z kostní dřeně od pacientů s MDS na proteinové úrovni:

Medulární MSC budou kultivovány a studovány z proteinového úhlu (cytokiny přítomné v supernatantu).
při diagnóze, v 6 měsících, v 5 letech

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hospices Civils de Lyon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. ledna 2034

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 69HCL22_0491

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení