Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Rolle af BMP Pathway i MDS Progression (BMP-MDS)

19. januar 2024 opdateret af: Hospices Civils de Lyon

Rolle af BMP Pathway i Myelodysplastisk Syndrome Progression og i overgangen til Akut Myeloid Leukæmi

Myelodysplastiske syndromer (MDS) er hæmatologiske kræftformer, der kan udvikle sig til akut myelogen leukæmi (AML). Mikromiljøets involvering i vedligeholdelsen, resistensen og udviklingen af ​​MDS bliver i stigende grad beskrevet.

Knoglemorfogenetisk protein (BMP)-vejen er involveret i adskillige funktioner, herunder selvfornyelse af det hæmatopoietiske stamcellekompartment og regulering af hæmatopoiese via interaktion med knoglemarvsstromaceller. Efterforskere har demonstreret dets involvering i kronisk myeloid leukæmi (CML) og AML, især via aktiveringen af ​​TWIST1, ΔNp73, NANOG; det er ansvarligt for en øget hviletilstand af visse kræftstamceller og deres resistens.

Foreløbige resultater baseret på analyse af store databaser tyder på, at BMP-vejen også ændres tidligt i MDS. Denne undersøgelse udforsker ændringen af ​​denne vej i MDS og dens involvering i transformationen til AML.

Hvis det er relevant, kan BMP-vejen udgøre et meget lovende terapeutisk mål til at bekæmpe transformation til AML.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69229
        • Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
          • Maël MD HEIBLIG

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

  • Voksne patienter med ubehandlede myelodysplastiske syndromer med risiko for progression til akut myeloid leukæmi.
  • Voksne patienter med de novo AML

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter med myelodysplastisk syndrom eller mistænkt myelodysplastisk syndrom i henhold til kriterierne defineret af Verdenssundhedsorganisationen eller
  • Voksen patient med mistanke om de novo akut myeloid leukæmi ved indledende behandling

Ekskluderingskriterier:

  • Frontier MDS/myeloproliferative syndromer, herunder kronisk myelomonocytisk leukæmi
  • MDS og AML har allerede nydt godt af cytotoksisk behandling, herunder hydroxycarbamid, azacytidin, intensiv kemoterapi
  • Patienter, der protesterer mod deres optagelse i undersøgelsen
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Patienter under retsbeskyttelsesforanstaltning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
MDS patienter

Voksne patienter med myelodysplastisk syndrom eller mistænkt myelodysplastisk syndrom i henhold til kriterierne defineret af Verdenssundhedsorganisationen:

  • en eller flere cytopenier,
  • og/eller dysplasi af en eller flere linier,
  • og/eller knoglemarvsblastose
  • og/eller sideroblaster i medullære kroner
  • og/eller genetiske/cytogenetiske abnormiteter, der er karakteristiske for MDS.
  • Uanset R-IPSS-stadiet (Revised International Prognostic Scoring System)
  • Ingen historie med cytotoksisk behandling (hydroxycarbamid, azacytidin)
Biologisk: Indsamling af EDTA (dinatriumsalt af ethylendiamintetraeddikesyre) marvrør under rutinepleje
Når knoglemarv opsamles som en del af en patients pleje (diagnose, opfølgning, mistanke om AML/MDS-hæmopati), opsamles et eller to yderligere EDTA-marvsrør. Visse hæmatologiske data (NFP, genetiske og molekylære karakteristika) vil blive indsamlet i anonymiseret form og korreleret med de målte BMP-vejændringer.
AML patienter
Voksne patienter med mistanke om de novo akut myeloid leukæmi ved indledende behandling
Biologisk: Indsamling af EDTA (dinatriumsalt af ethylendiamintetraeddikesyre) marvrør under rutinepleje
Når knoglemarv opsamles som en del af en patients pleje (diagnose, opfølgning, mistanke om AML/MDS-hæmopati), opsamles et eller to yderligere EDTA-marvsrør. Visse hæmatologiske data (NFP, genetiske og molekylære karakteristika) vil blive indsamlet i anonymiseret form og korreleret med de målte BMP-vejændringer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Beskrivende analyse af BMP-vejen: BMP2/BMP4-niveauer i knoglemarvsplasma
Tidsramme: ved diagnose, ved 6 måneder, ved 5 år

Beskrivende analyse af BMP-vejen i knoglemarvs-afledte celler fra MDS-patienter på protein-, transkriptomiske og funktionelle niveauer:

Marvplasma for at studere koncentrationen af ​​cytokiner af interesse BMP2 og BMP4
ved diagnose, ved 6 måneder, ved 5 år
Beskrivende analyse af BMP-vejen: Mononukleær cellefraktion af knoglemarv
Tidsramme: ved diagnose, ved 6 måneder, ved 5 år

Beskrivende analyse af BMP-vejen i knoglemarvs-afledte celler fra MDS-patienter på protein-, transkriptomiske og funktionelle niveauer:

Medullære mononukleære blodceller: ekspression af membranreceptorerne BMPRIA og BMPRIB ved RT-QPCR og flowcytometri, ekspression af cytokinerne BMP2 og BMP4 (RT-QPCR), grad af phosphorylering af SMAD-mellemprodukter ved western blot og/eller flowcytometri, ekspression af BMP pathway-målgener ved RT-QPCR
ved diagnose, ved 6 måneder, ved 5 år
Beskrivende analyse af BMP-vejen: - Antal mesenkymale stamceller fra knoglemarv og differentieringskapacitet efter passage 0 - Funktionsniveau
Tidsramme: ved diagnose, ved 6 måneder, ved 5 år

Beskrivende analyse af BMP-vejen i knoglemarvs-afledte celler fra MDS-patienter på funktionsniveau:

Medullære MSC'er vil blive dyrket og studeret fra en funktionel vinkel (kultur, test af kolonidannende enheder, langsigtet kulturinitierende koloni)
ved diagnose, ved 6 måneder, ved 5 år
Beskrivende analyse af BMP-vejen: - Antal mesenkymale stamceller fra knoglemarv og differentieringskapacitet efter passage 0 - Transkriptomisk niveau
Tidsramme: ved diagnose, ved 6 måneder, ved 5 år

Beskrivende analyse af BMP-vejen i knoglemarvs-afledte celler fra MDS-patienter på transkriptomisk niveau:

Medullære MSC'er vil blive dyrket og studeret fra transkriptomisk vinkel (ekspression af receptorer, BMP-cytokiner, målgener osv.).
ved diagnose, ved 6 måneder, ved 5 år
Beskrivende analyse af BMP-vejen: - Antal mesenkymale stamceller i knoglemarv og differentieringskapacitet efter passage 0 - Proteinniveau
Tidsramme: ved diagnose, ved 6 måneder, ved 5 år

Beskrivende analyse af BMP-vejen i knoglemarvs-afledte celler fra MDS-patienter på proteinniveau:

Medullære MSC'er vil blive dyrket og studeret fra proteinvinkel (cytokiner til stede i supernatanten).
ved diagnose, ved 6 måneder, ved 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hospices Civils de Lyon

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. januar 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. december 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
23. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. januar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 69HCL22_0491

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger