Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie pro účastníky, kteří na konci léčby nereagují na hodnocení klíčových studií VRDN-001-101 a VRDN-001-301 (OLE)

22. července 2026 aktualizováno: Viridian Therapeutics, Inc.
Otevřená studie pro účastníky, kteří nereagují na konci období léčby (tj. 15 týdnů) v klíčových studiích VRND-001-101 (THRIVE) a VRDN-001-301 (THRIVE-2)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
139

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Angers, Francie, 49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Francie, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain, Loire-Atlantique, Francie, 44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Amsterdam UMC
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden, Německo
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen, Německo
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau, Německo
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Německo, 37075
        • Universitatmedizin Gottingen
  • Polsko
      • Bialystok, Polsko, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk, Polsko, 80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno, Polsko, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych, Piasta, Polsko, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London, Spojené království, NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London, Spojené království, SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle, Spojené království
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich, London, Spojené království
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach, California, Spojené státy, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Spojené státy, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota, Florida, Spojené státy, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Spojené státy, 60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth, Massachusetts, Spojené státy, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Spojené státy, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Spojené státy, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Spojené státy, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104-2430
        • University of Washington Medical Center
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Turecko (Türkiye), 7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34899
        • Marmara University Faculty of Medicine
  • Španělsko
      • Córdoba, Španělsko, 14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Španělsko
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville, Španělsko, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza, Španělsko, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Absolvujte alespoň 5 infuzí a hodnocení potřebná k určení stavu proptózy měřeného exoftalmometrem 3 týdny po páté infuzi (tj. týden 15), jak je definováno v klíčových studiích VRDN-001-101 nebo VRDN-001-301
  • Účastnil jsem se buď klíčové studie VRDN-001-101 nebo VRDN-001-301 a bylo zjištěno, že nereaguje
  • Musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce, jak je uvedeno v protokolu
  • Účastníci ženského onemocnění štítné žlázy (TED) musí mít negativní těhotenský test z moči

Kritéria vyloučení:

  • Nesmí podstoupit předchozí léčbu jinou anti-IGF-1R monoklonální protilátkou nebo jinou zkoumanou látkou pro TED
  • Nesmí používat systémové kortikosteroidy během 2 týdnů před 1. dnem
  • Nesmí dostat rituximab, tocilizumab nebo jiná imunosupresiva během 8 týdnů před 1. dnem
  • Nesmí mít anamnézu nebo screeningové audiometrické posouzení klinicky významné (jak určí zkoušející) ušní patologie, příslušné operace ucha nebo ztráty sluchu
  • Nesmí dostat hodnocenou látku pro jakýkoli stav (jiný než VRDN-001 nebo placebo spojené s hlavními studiemi VRDN-001-101 nebo VRDN-001-301) během 8 týdnů před 1. dnem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Lék: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Ostatní jména:
  • VRDN-001
Experimentální: Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
Lék: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Ostatní jména:
  • VRDN-001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Časové okno: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Časové okno: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Časové okno: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Časové okno: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Časové okno: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Časové okno: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Časové okno: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Časové okno: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Viridian Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. ledna 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
25. dubna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. července 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VRDN-001-302

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení