Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse for deltagere, der er ikke-responderere ved slutningen af ​​behandlingsvurdering på VRDN-001-101 og VRDN-001-301 pivotale undersøgelser (OLE)

22. juli 2026 opdateret af: Viridian Therapeutics, Inc.
Et åbent studie for deltagere, der ikke reagerer ved slutningen af ​​behandlingsperiodens vurdering (dvs. 15 uger) i VRND-001-101 (THRIVE) og VRDN-001-301 (THRIVE-2) pivotale undersøgelser

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
139

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Bristol and Weston NHS Foundation Trust- Bristol Eye Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, NW15QH
        • Imperial College Healthcare NHS Trust Western Eye Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE17EH
        • Guy's and St. Thomas Trust
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • Newcastle Eye Centre
    • London
      • Norwich, London, Det Forenede Kongerige
        • Norfolk and Norwich University Hospital NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC Eye Institute
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Newport Beach, California, Forenede Stater, 90023
        • Advancing Research International, LLC
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Stanford Byers Eye Institute
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92108
        • Cockerham Eye Consultants, PC
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine, Bascom Palmer Eye Institute
      • Sarasota, Florida, Forenede Stater, 34239
        • Sarasota Retina Institute
    • Illinois
      • Oak Lawn, Illinois, Forenede Stater, 60453
        • Vision Medical Research
    • Massachusetts
      • East Weymouth, Massachusetts, Forenede Stater, 02189
        • Ophthalmic Consultants of Boston
    • Michigan
      • Livonia, Michigan, Forenede Stater, 48152
        • Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89144
        • Ophthalmic Plastic, Reconstructive, Orbital and Cosmetic Surgery
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Forenede Stater, 07103
        • Rutgers New Jersey Medical School
      • Somerset, New Jersey, Forenede Stater, 08873
        • The Center for Eye and Facial Plastic Surgery
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania Perleman Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77074
        • Neuro-Eye Clinical Trials
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • University of Vermont Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104-2430
        • University of Washington Medical Center
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49933
        • CHU Angers
    • Hérault
      • Montpellier, Hérault, Frankrig, 34295
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier Hopital Lapeyronie
    • Loire-Atlantique
      • Saint-Herblain, Loire-Atlantique, Frankrig, 44800
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes G.R. Laenne
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Amsterdam UMC
  • Polen
      • Bialystok, Polen, 15-276
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Bialymstoku
      • Gdansk, Polen, 80809
        • Optimum Profesorskie Centrum Okulistyki
      • Piaseczno, Polen, 05-500
        • Centrum Medyczne Pulawska
    • Piasta
      • Wałbrzych, Piasta, Polen, 58-304
        • Centrum Medyczne Piasta
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14012
        • Hospital Arruzafa. Servicio de Oftalmologia
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Seville, Spanien, 41009
        • Hospital Universitario Virgen De La Macarena
      • Zaragoza, Spanien, 50009
        • Hospital Universitario Miguel Servel
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
      • Antalya, Tyrkiet (Türkiye), 7070
        • Akdeniz University Medical Faculty Hospital
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34899
        • Marmara University Faculty of Medicine
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite - Universitatsmedizin Berlin KoR, Campus Virchow Klinikum, Klinik tor Augenheilkunde
      • Dresden, Tyskland
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen AoR - Klinik fur Augenheilkunde
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland
        • University Medical Center Freiburg
    • Lower Saxony
      • Göttingen, Lower Saxony, Tyskland, 37075
        • Universitatmedizin Gottingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har gennemført mindst 5 infusioner og vurderinger, der kræves for at bestemme proptosis responder-status målt med exophthalmometer 3 uger efter den femte infusion (dvs. uge 15) som defineret i enten VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 pivotale undersøgelser
  • Har været deltager i enten VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 pivotale undersøgelser og fundet ikke-responderende
  • Skal acceptere at bruge højeffektiv prævention som specificeret i protokollen
  • Kvindelige deltagere i skjoldbruskkirteløjensygdomme (TED) skal have en negativ uringraviditetstest

Ekskluderingskriterier:

  • Må ikke have modtaget tidligere behandling med et andet anti-IGF-1R monoklonalt antistof eller noget andet forsøgsmiddel for TED
  • Må ikke have brugt systemiske kortikosteroider inden for 2 uger før dag 1
  • Må ikke have modtaget rituximab, tocilizumab eller andre immunsuppressive midler inden for 8 uger før dag 1
  • Må ikke have en anamnese eller screeningsaudiometrivurdering af klinisk signifikant (som bestemt af investigator) ørepatologi, relevant ørekirurgi eller høretab
  • Må ikke have modtaget et forsøgsmiddel for nogen tilstand (andre end VRDN-001 eller placebo forbundet med VRDN-001-101 eller VRDN-001-301 pivotale undersøgelser) inden for 8 uger før dag 1

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Veligrotug/Veligrotug
Non-responder participants who received veligrotug in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 milligrams (mg)/kilogram (kg) every 3 weeks (Q3W) for 12 weeks.
Medicin: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Andre navne:
  • VRDN-001
Eksperimentel: Placebo/Veligrotug
Non-responder participants who received placebo in the parent Study VRDN-001-101 or VRDN-001-301 will receive veligrotug 10 mg/kg Q3W for 12 weeks.
Medicin: Veligrotug
Veligrotug 10 mg/kg (5 infusions of Veligrotug 10 mg/kg)
Andre navne:
  • VRDN-001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Proptosis Responder Rate (PRR) in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Baseline to Week 15
Proptosis response in the most proptotic eye was defined as a reduction of proptosis of ≥2 millimeters (mm) from baseline in the most proptotic eye (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Baseline, Week 15
Proptosis was defined as distance between the lateral orbital rim and the most anterior position of the cornea in mm, measured using an exophthalmometer. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
PRR in the Most Proptotic Eye as Measured by Magnetic Resonance Imaging (MRI)/Computed Tomography (CT)
Tidsramme: Baseline to Week 15
Proptosis responder in the most proptotic eye by MRI/CT was defined as a reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye by MRI/CT (without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye) as measured by MRI/CT. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Change From Baseline in Proptosis in the Most Proptotic Eye as Measured by MRI/CT
Tidsramme: Baseline, Week 15
Measurement of proptosis was conducted by the central imaging reading center using MRI/CT of the orbits acquired without contrast. Measurements were conducted by 2 independent readers with adjudication if the difference between the 2 primary readers in proptosis measurement exceeded 5% (calculated as the difference divided by the larger measurement). The average of 2 (or 3 if adjudicated) measurements were used for analyses. Missing data were not imputed.
Baseline, Week 15
Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Week 15
Clinical activity responder in the most proptotic eye was defined as no worsening in clinical activity score (CAS) from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye. Missing data were not imputed.
Week 15
ORR Comprising PRR and Clinical Activity Responder Rate in the Most Proptotic Eye as Measured by Exophthalmometer
Tidsramme: Baseline to Week 15
ORR was comprised of PRR in the most proptotic eye (reduction of proptosis of ≥2 mm from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]) as measured by exophthalmometer at Week 15 and clinical activity responder rate in the most proptotic eye (no worsening in CAS from baseline in the most proptotic eye without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye) as measured by exophthalmometer at Week 15. Missing data were not imputed.
Baseline to Week 15
Diplopia Responder Rate
Tidsramme: Week 15
A diplopia responder was defined as having a decrease of ≥1 from baseline for participants with a baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15
Diplopia Resolution Rate
Tidsramme: Week 15
Diplopia resolution was defined as reduction in Gorman subjective diplopia score to 0 from baseline for participants with baseline Gorman subjective diplopia score >0. Gorman subjective diplopia score (range, 0 to 3) includes 4 categories: no diplopia (absent, scored as 0), diplopia in the primary position of gaze when the participant is tired or awakening (intermittent, scored as 1), diplopia at extremes of gaze (inconstant, scored as 2), and continuous diplopia in the primary or reading position (constant, scored as 3). Missing data were not imputed.
Week 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Viridian Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. januar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. december 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VRDN-001-302

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger