Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1/2 VX-670 u dospělých účastníků s myotonickou dystrofií 1 (DM1) (Galileo)

19. srpna 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná eskalační studie fáze 1/2 s jednou a více dávkami hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku VX-670 u dospělých subjektů s myotonickou dystrofií typu 1

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku VX-670 v různých jednorázových a opakovaných dávkách u účastníků s DM1.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
47

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Auchenflower, Austrálie
        • Wesley Research Institute
      • Melbourne, Austrálie
        • Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Francie
      • Paris, Francie
        • Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
  • Holandsko
      • Maastricht, Holandsko
        • Maastricht University Medical Center
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Centro Clinico NeMO
  • Kanada
      • Chicoutimi, Kanada
        • Hôpital de Chicoutimi
      • Montreal, Kanada
        • McGill University
      • Montreal, Kanada
        • Altasciences Montreal
      • Ottawa, Kanada
        • University of Ottawa
      • Québec, Kanada
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Německo
      • München, Německo
        • Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Spojené království
        • St. George's University Hospital
      • London, Spojené království
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Spojené království
        • Royal Hallamshire Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Carlos, California, Spojené státy, 94070
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32608
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)
  • Španělsko
      • Valencia, Španělsko
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

- zdokumentovaná klinická diagnóza DM1 s věkem nástupu vyšším než (>) 1 rok věku a zdokumentovaný pozitivní genetický test na DM1 u subjektu s opakováním cytosin thymin guanin (CTG) nejméně 100

Klíčová kritéria vyloučení:

- Anamnéza jakéhokoli onemocnění nebo jakéhokoli klinického stavu, jak je předem specifikováno v protokolu

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část A: Jedna vzestupná dávka
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu dávku různých úrovní dávky VX-670.
Lék: VX-670
Roztok pro intravenózní podání.
Komparátor placeba: Část A: Placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu dávku placeba odpovídající VX-670.
Lék: Placebo
Roztok pro intravenózní podání.
Experimentální: Část B: Jedna a vícenásobná vzestupná dávka
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu a více dávek různých úrovní dávky VX-670. Úrovně dávek budou stanoveny na základě údajů z části A.
Lék: VX-670
Roztok pro intravenózní podání.
Komparátor placeba: Část B: Placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu nebo více dávek placeba odpovídajících VX-670.
Lék: Placebo
Roztok pro intravenózní podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Části A a B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Část A: Od základního stavu do dne 42; Část B: Od základní linie až do dne 168
Část A: Od základního stavu do dne 42; Část B: Od základní linie až do dne 168

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Část A: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-670 a jeho aktivní složky v plazmě
Časové okno: Ode dne 1 do dne 42
Ode dne 1 do dne 42
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas (AUC) VX-670 a jeho aktivní složky v plazmě
Časové okno: Ode dne 1 do dne 42
Ode dne 1 do dne 42
Část B: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-670 a jeho aktivní složky v plazmě po každé dávce
Časové okno: Ode dne 1 do dne 168
Ode dne 1 do dne 168
Část B: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas (AUC) VX-670 a jeho aktivní složka v plazmě po každé dávce
Časové okno: Ode dne 1 do dne 168
Ode dne 1 do dne 168
Část B: Koncentrace VX-670 a jeho aktivní složky ve svalu
Časové okno: Výchozí hodnota, den 15 a den 120
Výchozí hodnota, den 15 a den 120
Část B: Změna indexu splicingu ve svalové biopsii
Časové okno: Baseline, 15. den a 120. den
Baseline, 15. den a 120. den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Jiný identifikátor: EUCT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení