Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1/2 leku VX-670 u dorosłych uczestników z dystrofią miotoniczną 1 (DM1) (Galileo)

19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1/2 ze zwiększaniem dawki pojedynczej i wielokrotnej, oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę VX-670 u dorosłych pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki VX-670 w różnych dawkach pojedynczych i wielokrotnych u uczestników z DM1.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
47

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Auchenflower, Australia
        • Wesley Research Institute
      • Melbourne, Australia
        • Neuroscience Clinical Trials Unit, Alfred Brain
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Holandia
      • Maastricht, Holandia
        • Maastricht University Medical Center
  • Kanada
      • Chicoutimi, Kanada
        • Hôpital de Chicoutimi
      • Montreal, Kanada
        • McGill University
      • Montreal, Kanada
        • Altasciences Montreal
      • Ottawa, Kanada
        • University of Ottawa
      • Québec, Kanada
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Niemcy
      • München, Niemcy
        • Ludwig Maximilians Universitaet Muenchen
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Carlos, California, Stany Zjednoczone, 94070
        • Stanford Neuromuscular Research
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stany Zjednoczone, 66205
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27104
        • Wake Forest Baptist Health
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University (Sanger Hall)
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • Centro Clinico NeMO
  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • St. George's University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre CRF
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Hallamshire Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

- Udokumentowane rozpoznanie kliniczne DM1 z początkiem choroby powyżej (>) 1 roku życia i udokumentowany pozytywny wynik testu genetycznego na DM1 u pacjenta z powtórzeniami cytozyny tyminy guaniny (CTG) wynoszącymi co najmniej 100

Kluczowe kryteria wykluczenia:

- Historia wszelkich chorób lub stanów klinicznych, jak określono wcześniej w protokole

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część A: Pojedyncza dawka rosnąca
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą dawkę różnych poziomów dawek VX-670.
Lek: VX-670
Roztwór do podawania dożylnego.
Komparator placebo: Część A: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą dawkę placebo dopasowaną do VX-670.
Lek: Placebo
Roztwór do podawania dożylnego.
Eksperymentalny: Część B: Pojedyncza i wielokrotna dawka rosnąca
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedyncze i wielokrotne dawki o różnych poziomach dawek VX-670. Poziomy dawek zostaną określone na podstawie danych z Części A.
Lek: VX-670
Roztwór do podawania dożylnego.
Komparator placebo: Część B: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej pojedynczą lub wielokrotną dawkę placebo dopasowaną do VX-670.
Lek: Placebo
Roztwór do podawania dożylnego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Części A i B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Część A: Od wartości początkowej do dnia 42; Część B: Od wartości początkowej do dnia 168
Część A: Od wartości początkowej do dnia 42; Część B: Od wartości początkowej do dnia 168

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-670 i jego aktywnego składnika w osoczu
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 42
Od dnia 1 do dnia 42
Część A: Powierzchnia pod krzywą stężenia w funkcji czasu (AUC) VX-670 i jego aktywnego składnika w osoczu
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 42
Od dnia 1 do dnia 42
Część B: Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax) VX-670 i jego aktywnego składnika w osoczu po każdej dawce
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 168
Od dnia 1 do dnia 168
Część B: Pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu (AUC) VX-670 i jego aktywnego składnika w osoczu po każdej dawce
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 168
Od dnia 1 do dnia 168
Część B: Stężenie VX-670 i jego składnika aktywnego w mięśniach
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15 i dzień 120
Linia bazowa, dzień 15 i dzień 120
Część B: Zmiana wskaźnika splicingu w biopsji mięśnia
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, dzień 15 i dzień 120
Linia wyjściowa, dzień 15 i dzień 120

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
2 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
2 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Inny identyfikator: EUCT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych Vertex i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami