Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1/2 VX-670 u dospělých účastníků s myotonickou dystrofií 1 (DM1) (Galileo)

13. května 2024 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná eskalační studie fáze 1/2 s jednou a více dávkami hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku VX-670 u dospělých subjektů s myotonickou dystrofií typu 1

Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku VX-670 v různých jednorázových a opakovaných dávkách u účastníků s DM1.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

36

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
      • Mont-Royal, Kanada
        • Nábor
        • Altasciences Montreal
      • Montreal, Kanada
        • Nábor
        • McGill University
      • Ottawa, Kanada
        • Nábor
        • University of Ottawa
      • Quebec, Kanada
        • Nábor
        • CHU Research Centre of Quebec
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • University College London

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

- zdokumentovaná klinická diagnóza DM1 s věkem nástupu vyšším než (>) 1 rok věku a zdokumentovaný pozitivní genetický test na DM1 u subjektu s opakováním cytosin thymin guanin (CTG) nejméně 100

Klíčová kritéria vyloučení:

- Anamnéza jakéhokoli onemocnění nebo jakéhokoli klinického stavu, jak je předem specifikováno v protokolu

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: Jedna vzestupná dávka
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu dávku různých úrovní dávky VX-670.
Lék: VX-670
Roztok pro intravenózní podání.
Komparátor placeba: Část A: Placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu dávku placeba odpovídající VX-670.
Lék: Placebo
Roztok pro intravenózní podání.
Experimentální: Část B: Jedna a vícenásobná vzestupná dávka
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu a více dávek různých úrovní dávky VX-670. Úrovně dávek budou stanoveny na základě údajů z části A.
Lék: VX-670
Roztok pro intravenózní podání.
Komparátor placeba: Část B: Placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostali jednu nebo více dávek placeba odpovídajících VX-670.
Lék: Placebo
Roztok pro intravenózní podání.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Části A a B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Část A: Od základního stavu do dne 42; Část B: Od základní linie až do dne 168
Část A: Od základního stavu do dne 42; Část B: Od základní linie až do dne 168

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-670 a jeho aktivní složky v plazmě
Časové okno: Ode dne 1 do dne 42
Ode dne 1 do dne 42
Část A: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas (AUC) VX-670 a jeho aktivní složky v plazmě
Časové okno: Ode dne 1 do dne 42
Ode dne 1 do dne 42
Část B: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax) VX-670 a jeho aktivní složky v plazmě po každé dávce
Časové okno: Ode dne 1 do dne 168
Ode dne 1 do dne 168
Část B: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas (AUC) VX-670 a jeho aktivní složka v plazmě po každé dávce
Časové okno: Ode dne 1 do dne 168
Ode dne 1 do dne 168
Část B: Koncentrace VX-670 a jeho aktivní složky ve svalech
Časové okno: Základní stav a v den 15
Základní stav a v den 15
Část B: Změna indexu sestřihu ve svalové biopsii
Časové okno: Základní stav a v den 15
Základní stav a v den 15

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

29. prosince 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. května 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX23-670-001
  • 2023-506028-10-00 (Jiný identifikátor: EUCT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myotonická dystrofie typu 1 (DM1)

Klinické studie na VX-670

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kuwait

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit