Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

TREAT-SC: Časná, krátkodobá perorální léčba dexamethasonem pro léčbu Sydenhamské chorey u dětí (TREAT-SC)

17. června 2025 aktualizováno: Hannah F Jones, MD, Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

TREAT-SC: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie časného, ​​krátkého perorálního dexametazonu pro léčbu Sydenhamské chorey u dětí

Účelem této studie je zjistit, zda časná třídenní léčba perorálními steroidy (dexamethason) může zlepšit fyzické a duševní zotavení a pohodu u dětí se Sydenhamovou choreou (SC).

SC je stav, který postihuje přibližně 12 % dětí s akutní revmatickou horečkou (ARF). Je způsobena zánětem v mozku po abnormální imunitní reakci na bakteriální infekci streptokokem skupiny A. SC je pohybová porucha, která způsobuje, že se dětské obličeje, ruce a nohy pohybují rychle a nekontrolovaně, a může také ovlivnit náladu a koncentraci. Fyzické zotavení z SC může trvat dva až šest měsíců, ale duševní zotavení (např. nálada a koncentrace) může trvat déle, než se vyřeší. SC zůstává endemický v dětech Māori, tichomořských ostrovanů, domorodých obyvatel a dětí z ostrova Torres Strait na Novém Zélandu a v Austrálii.

Existují omezené důkazy pro přímou léčbu Sydenhamovy chorey a klinická praxe se ve světě značně liší. Dexamethason je perorální steroid, který se zaměřuje na abnormální imunitní odpověď a úspěšně léčí další imunitně zprostředkované mozkové poruchy s dobrou snášenlivostí.

TREAT-SC je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie, která bude zkoumat, zda třídenní kúra perorálního dexametazonu bezpečně a účinně léčí poruchu pohybu a psychiatrické symptomy Sydenhamovy chorey. Do studie se zapojí 80 účastníků ze studijních míst v Austrálii a na Novém Zélandu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Cíl: Cílem studie je zjistit, zda časná, krátká léčba perorálním dexamethasonem je bezpečnou a účinnou léčbou ke snížení morbidity spojené s SC u novozélandských a australských dětí.

Cíle:

  • Primárním cílem je určit, zda je perorální dexamethason účinnou léčbou ke snížení závažnosti SC u novozélandských a australských dětí po jednom měsíci.
  • Sekundárními cíli je určit, zda je perorální dexamethason účinnou léčbou ke snížení závažnosti SC v různých časových bodech, výskyt relapsů a recidiv po třech a 12 měsících, celkovou délku pobytu v nemocnici po třech měsících, selhání léčby po 14 dnech, použití doplňkové léčby chorey, podskóre USCRS a psychiatrické symptomy skórované dotazníkem silných stránek a obtíží po jednom, třech a 12 měsících. Bezpečnost perorálního použití dexamethasonu bude hodnocena při studijních návštěvách ve dnech tři a sedm a po jednom měsíci za účelem sledování jakýchkoli nežádoucích účinků, které mohou souviset s užíváním dexametazonu.

Design výzkumu: TREAT-SC je pragmatická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie účinnosti s paralelní skupinou v poměru 1:1, která srovnává třídenní kúru perorálního dexamethasonu s placebem k léčbě SC u novozélandských a australských dětí. TREAT-SC bude vícemístná studie s účastníky rekrutovanými z nemocnic na Novém Zélandu a v Austrálii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
80

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • Northern Territories
      • Darwin, Northern Territories, Austrálie, 0810
        • Nábor
        • Royal Darwin Hospital
        • Kontakt:
          • Kathryn V Roberts
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn V Roberts
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • KidzFirst Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Adam Dennison
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • Starship Child Health, Te Toka Tumai, Auckland
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hannah F Jones
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • Waitakere Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Rebecca Somerville
      • Gisborne, Nový Zéland
        • Nábor
        • Gisborne Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Shaun Grant
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Nábor
        • Waikato Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Te Aro Moxon
      • Hastings, Nový Zéland
        • Nábor
        • Hawkes Bay Fallen Soldiers' Memorial Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Kai Steinmann
      • Lower Hutt, Nový Zéland
        • Nábor
        • Hutt Hospital
        • Kontakt:
          • Dr Erik Andersen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Erik Andersen
      • Masterton, Nový Zéland
        • Nábor
        • Wairarapa Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Liza Edmonds
      • New Plymouth, Nový Zéland
        • Nábor
        • Taranaki Base Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Emma Cluett
      • Palmerston North, Nový Zéland
        • Nábor
        • Palmerston North Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Lydia Elshoff
      • Rotorua, Nový Zéland
        • Nábor
        • Rotorua Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Danny de Lore
      • Tauranga, Nový Zéland
        • Nábor
        • Tauranga Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Joshua Agnew
      • Wanganui, Nový Zéland
        • Nábor
        • Whanganui Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr How Koh
      • Wellington, Nový Zéland
        • Nábor
        • Wellington Regional Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Erik Andersen
        • Kontakt:
      • Whakatāne, Nový Zéland
        • Nábor
        • Whakatāne Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Michael Herd
      • Whangarei, Nový Zéland
        • Nábor
        • Whangarei Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Ailsa Tuck

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Sydenhamova chorea diagnostikovaná pediatrem nebo neurologem na základě národních směrnic pro ARF
  2. Dítě nebo dospívající ve věku ≤ 18 let

Kritéria vyloučení:

  1. Podávané steroidy nebo intravenózní imunoglobulin od začátku aktuální SC epizody
  2. Důkaz souběžné těžké akutní bakteriální infekce
  3. Hypersenzitivita na dexamethason nebo jeho pomocné látky v anamnéze
  4. Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Dexamethason
Účastníci dostanou perorálně dexamethason 20 mg/m2/den ve třech dílčích dávkách (maximální dávka 24 mg/den) po dobu 3 dnů
Lék: Dexamethason ústní
Dexamethason Suspension (1 mg/ml) 20 mg/m2/den (maximální dávka 24 mg/den) podávaný ve třech rozdělených dávkách
Komparátor placeba: Kontrola placeba
Účastníci budou dostávat perorální placebo tabletu třikrát denně po dobu 3 dnů
Lék: Placebo
Odpovídající tobolky užívané perorálně třikrát denně po dobu tří dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost chorey po 1 měsíci
Časové okno: 1 měsíc
Závažnost chorey měřená pomocí Sydenhamské škály pro hodnocení chorea Universidade Federal de Minas Gerais. Skóre se pohybuje od 0 do 108. Vyšší skóre koreluje s horším výsledkem.
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost chorey
Časové okno: 7 dní, 3 měsíce, 12 měsíců
Závažnost chorey měřená pomocí Sydenhamské škály pro hodnocení chorea Universidade Federal de Minas Gerais. Skóre se pohybuje od 0 do 108. Vyšší skóre koreluje s horším výsledkem.
7 dní, 3 měsíce, 12 měsíců
Celková doba hospitalizace
Časové okno: 3 měsíce
Celková doba hospitalizace pro choreu tři měsíce
3 měsíce
Universidade Federal de Minas Gerais Sydenham's Chorea Rating Scale Subscore.
Časové okno: 7 dní, 1 měsíc, 3 měsíce, 12 měsíců
Chování (0 až 24 bodů), Činnosti každodenního života (0 až 28 bodů) a Motorické hodnocení (0 až 56 bodů). Vyšší skóre koreluje s horším výsledkem.
7 dní, 1 měsíc, 3 měsíce, 12 měsíců
Psychiatrické příznaky
Časové okno: 1 měsíc, 3 měsíce a 12 měsíců
Dotazník síly a obtíží Celkové skóre obtíží. Výsledné skóre se pohybuje od 0 do 40. Abnormálně vysoké celkové skóre obtíží koreluje s horším výsledkem.
1 měsíc, 3 měsíce a 12 měsíců
Selhání léčby po 14 dnech
Časové okno: 14 dní
Počet účastníků se selháním léčby po 14 dnech
14 dní
Použití doplňkové léčby chorey
Časové okno: 1 měsíc
Počet účastníků léčených doplňkovou léčbou chorey
1 měsíc
Recidiva a recidiva chorey
Časové okno: 3 a 12 měsíců
Počet účastníků s relapsem a recidivou chorey ve 3 a 12 měsících
3 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Menzies School of Health Research
Health Research Council, New Zealand

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Hannah F Jones, MBChB PhD, Starship Child Health, Te Whatu Ora Health New Zealand
  • Vrchní vyšetřovatel: Kathryn V Roberts, MBBS PhD, Royal Darwin Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
14. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. června 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • StarshipChild

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Deidentifikovaná data by byla sdílena s výzkumníky provádějícími metaanalýzu, pokud by byl poskytnut rozsáhlý výzkumný plán a žádost byla zaslána e-mailem na PI.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení