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TREAT-SC: desametasone orale precoce e di breve durata per il trattamento della corea di Sydenham nei bambini (TREAT-SC)

17 giugno 2025 aggiornato da: Hannah F Jones, MD, Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

TREAT-SC: uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sul desametasone orale precoce e di breve durata per il trattamento della corea di Sydenham nei bambini

Lo scopo di questo studio è scoprire se un ciclo precoce di tre giorni di un farmaco steroideo orale (desametasone) può migliorare il recupero fisico e mentale e il benessere dei bambini affetti da corea di Sydenham (SC).

La SC è una condizione che colpisce circa il 12% dei bambini affetti da febbre reumatica acuta (ARF). È causata da un'infiammazione nel cervello a seguito di una risposta immunitaria anormale all'infezione batterica da streptococco di gruppo A. L'SC è un disturbo del movimento che provoca movimenti rapidi e incontrollabili del viso, delle mani e dei piedi dei bambini e può anche influenzare l'umore e la concentrazione. Il recupero fisico dalla SC può richiedere da due a sei mesi, ma il recupero mentale (ad es. umore e concentrazione) possono richiedere più tempo per risolversi. La SC rimane endemica nei bambini Maori, isolani del Pacifico, aborigeni e isolani dello Stretto di Torres in Nuova Zelanda e Australia.

Esistono prove limitate per il trattamento diretto della corea di Sydenham e la pratica clinica differisce ampiamente nel mondo. Il desametasone è uno steroide orale che mira alla risposta immunitaria anomala e tratta con successo altri disturbi cerebrali immunomediati, con una buona tollerabilità.

TREAT-SC è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che valuterà se un ciclo di tre giorni di desametasone orale tratta in modo sicuro ed efficace il disturbo motorio e i sintomi psichiatrici della corea di Sydenham. Lo studio recluterà 80 partecipanti dai siti di studio in Australia e Nuova Zelanda.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Scopo: Lo scopo dello studio è determinare se un ciclo precoce e breve di desametasone orale sia un trattamento sicuro ed efficace per ridurre la morbilità associata alla SC nei bambini neozelandesi e australiani.

Obiettivi:

  • L'obiettivo primario è determinare se il desametasone orale è un trattamento efficace per ridurre la gravità della SC nei bambini neozelandesi e australiani a un mese.
  • Gli obiettivi secondari sono determinare se il desametasone orale è un trattamento efficace per ridurre la gravità del SC in diversi momenti, tassi di recidiva e incidenza di recidiva a tre e 12 mesi, durata totale della degenza ospedaliera a tre mesi, fallimento del trattamento a 14 giorni, uso di trattamenti aggiuntivi per la corea, punteggi secondari USCRS e sintomi psichiatrici valutati tramite il questionario sui punti di forza e le difficoltà a uno, tre e 12 mesi. La sicurezza dell'uso orale di desametasone sarà valutata durante le visite di studio nei giorni tre e sette e dopo un mese per monitorare eventuali eventi avversi che potrebbero riguardare l'uso di desametasone.

Disegno di ricerca: TREAT-SC è uno studio pragmatico di efficacia randomizzato 1:1, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo, che confronta un ciclo di tre giorni di desametasone orale con placebo per il trattamento di SC in bambini neozelandesi e australiani. TREAT-SC sarà uno studio multisito con partecipanti reclutati da ospedali in Nuova Zelanda e Australia.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
80

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Northern Territories
      • Darwin, Northern Territories, Australia, 0810
        • Reclutamento
        • Royal Darwin Hospital
        • Contatto:
          • Kathryn V Roberts
        • Investigatore principale:
          • Kathryn V Roberts
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • KidzFirst Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Adam Dennison
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Starship Child Health, Te Toka Tumai, Auckland
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hannah F Jones
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Waitakere Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Rebecca Somerville
      • Gisborne, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Gisborne Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Shaun Grant
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Waikato Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Te Aro Moxon
      • Hastings, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Hawkes Bay Fallen Soldiers' Memorial Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Kai Steinmann
      • Lower Hutt, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Hutt Hospital
        • Contatto:
          • Dr Erik Andersen
        • Investigatore principale:
          • Dr Erik Andersen
      • Masterton, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Wairarapa Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Liza Edmonds
      • New Plymouth, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Taranaki Base Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Emma Cluett
      • Palmerston North, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Palmerston North Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Lydia Elshoff
      • Rotorua, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Rotorua Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Danny de Lore
      • Tauranga, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Tauranga Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Joshua Agnew
      • Wanganui, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Whanganui Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr How Koh
      • Wellington, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Wellington Regional Hospital
        • Investigatore principale:
          • Dr Erik Andersen
        • Contatto:
      • Whakatāne, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Whakatāne Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Michael Herd
      • Whangarei, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Whangarei Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr Ailsa Tuck

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Corea di Sydenham diagnosticata da un pediatra o da un neurologo sulla base delle linee guida nazionali ARF
  2. Bambino o adolescente di età ≤18 anni

Criteri di esclusione:

  1. Steroidi somministrati o immunoglobuline per via endovenosa dall'esordio dell'attuale episodio di SC
  2. Evidenza di concomitante infezione batterica grave e acuta
  3. Storia di ipersensibilità al desametasone o ai suoi eccipienti
  4. Gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Desametasone
I partecipanti riceveranno desametasone orale 20 mg/m2/giorno in tre dosi frazionate (dose massima 24 mg/giorno), per 3 giorni
Droga: Dexametasone orale
Sospensione desametasone (1 mg/ml) 20 mg/m2/giorno (dose massima 24 mg/giorno) somministrato in tre dosi divise
Comparatore placebo: Controllo con placebo
I partecipanti riceveranno una compressa placebo orale tre volte al giorno per 3 giorni
Droga: Placebo
Capsule corrispondenti assunte per via orale tre volte al giorno per tre giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità della corea a 1 mese
Lasso di tempo: 1 mese
Gravità della corea misurata utilizzando la scala di valutazione della corea dell'Universidade Federal de Minas Gerais Sydenham. I punteggi vanno da 0 a 108. Un punteggio più alto è correlato a un risultato peggiore.
1 mese

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Gravità della corea
Lasso di tempo: 7 giorni, 3 mesi, 12 mesi
Gravità della corea misurata utilizzando la scala di valutazione della corea dell'Universidade Federal de Minas Gerais Sydenham. I punteggi vanno da 0 a 108. Un punteggio più alto è correlato a un risultato peggiore.
7 giorni, 3 mesi, 12 mesi
Durata totale della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: 3 mesi
Durata totale della degenza ospedaliera per corea a tre mesi
3 mesi
Sottopunteggi della scala di valutazione della corea dell'Universidade Federal de Minas Gerais Sydenham.
Lasso di tempo: 7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
Comportamento (da 0 a 24 punti), Attività della vita quotidiana (da 0 a 28 punti) e Valutazione motoria (da 0 a 56 punti). Un punteggio più alto è correlato a un risultato peggiore.
7 giorni, 1 mese, 3 mesi, 12 mesi
Sintomi psichiatrici
Lasso di tempo: 1 mese, 3 mesi e 12 mesi
Questionario su forza e difficoltà Punteggio totale delle difficoltà. Il punteggio risultante varia da 0 a 40. Un punteggio di difficoltà totale anormalmente alto è correlato a un risultato peggiore.
1 mese, 3 mesi e 12 mesi
Fallimento del trattamento a 14 giorni
Lasso di tempo: 14 giorni
Numero di partecipanti con fallimento del trattamento a 14 giorni
14 giorni
Uso di trattamenti aggiuntivi per la corea
Lasso di tempo: 1 mese
Numero di partecipanti trattati con trattamenti aggiuntivi per la corea
1 mese
Recidiva e ricorrenza della corea
Lasso di tempo: 3 e 12 mesi
Numero di partecipanti con recidiva e recidiva di corea a 3 e 12 mesi
3 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Menzies School of Health Research
Health Research Council, New Zealand

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Hannah F Jones, MBChB PhD, Starship Child Health, Te Whatu Ora Health New Zealand
  • Investigatore principale: Kathryn V Roberts, MBBS PhD, Royal Darwin Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 giugno 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • StarshipChild

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati anonimi verrebbero condivisi con i ricercatori che conducono studi di meta-analisi se viene fornito un solido piano di ricerca e la richiesta viene inviata via email a PI.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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