Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

TREAT-SC: Časná, krátkodobá perorální léčba dexamethasonem pro léčbu Sydenhamské chorey u dětí (TREAT-SC)

17. června 2025 aktualizováno: Hannah F Jones, MD, Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

TREAT-SC: Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie časného, ​​krátkého perorálního dexametazonu pro léčbu Sydenhamské chorey u dětí

Účelem této studie je zjistit, zda časná třídenní léčba perorálními steroidy (dexamethason) může zlepšit fyzické a duševní zotavení a pohodu u dětí se Sydenhamovou choreou (SC).

SC je stav, který postihuje přibližně 12 % dětí s akutní revmatickou horečkou (ARF). Je způsobena zánětem v mozku po abnormální imunitní reakci na bakteriální infekci streptokokem skupiny A. SC je pohybová porucha, která způsobuje, že se dětské obličeje, ruce a nohy pohybují rychle a nekontrolovaně, a může také ovlivnit náladu a koncentraci. Fyzické zotavení z SC může trvat dva až šest měsíců, ale duševní zotavení (např. nálada a koncentrace) může trvat déle, než se vyřeší. SC zůstává endemický v dětech Māori, tichomořských ostrovanů, domorodých obyvatel a dětí z ostrova Torres Strait na Novém Zélandu a v Austrálii.

Existují omezené důkazy pro přímou léčbu Sydenhamovy chorey a klinická praxe se ve světě značně liší. Dexamethason je perorální steroid, který se zaměřuje na abnormální imunitní odpověď a úspěšně léčí další imunitně zprostředkované mozkové poruchy s dobrou snášenlivostí.

TREAT-SC je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie, která bude zkoumat, zda třídenní kúra perorálního dexametazonu bezpečně a účinně léčí poruchu pohybu a psychiatrické symptomy Sydenhamovy chorey. Do studie se zapojí 80 účastníků ze studijních míst v Austrálii a na Novém Zélandu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cíl: Cílem studie je zjistit, zda časná, krátká léčba perorálním dexamethasonem je bezpečnou a účinnou léčbou ke snížení morbidity spojené s SC u novozélandských a australských dětí.

Cíle:

  • Primárním cílem je určit, zda je perorální dexamethason účinnou léčbou ke snížení závažnosti SC u novozélandských a australských dětí po jednom měsíci.
  • Sekundárními cíli je určit, zda je perorální dexamethason účinnou léčbou ke snížení závažnosti SC v různých časových bodech, výskyt relapsů a recidiv po třech a 12 měsících, celkovou délku pobytu v nemocnici po třech měsících, selhání léčby po 14 dnech, použití doplňkové léčby chorey, podskóre USCRS a psychiatrické symptomy skórované dotazníkem silných stránek a obtíží po jednom, třech a 12 měsících. Bezpečnost perorálního použití dexamethasonu bude hodnocena při studijních návštěvách ve dnech tři a sedm a po jednom měsíci za účelem sledování jakýchkoli nežádoucích účinků, které mohou souviset s užíváním dexametazonu.

Design výzkumu: TREAT-SC je pragmatická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, randomizovaná studie účinnosti s paralelní skupinou v poměru 1:1, která srovnává třídenní kúru perorálního dexamethasonu s placebem k léčbě SC u novozélandských a australských dětí. TREAT-SC bude vícemístná studie s účastníky rekrutovanými z nemocnic na Novém Zélandu a v Austrálii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Austrálie
    • Northern Territories
      • Darwin, Northern Territories, Austrálie, 0810
        • Nábor
        • Royal Darwin Hospital
        • Kontakt:
          • Kathryn V Roberts
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn V Roberts
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • KidzFirst Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Adam Dennison
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • Starship Child Health, Te Toka Tumai, Auckland
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hannah F Jones
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • Waitakere Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Rebecca Somerville
      • Gisborne, Nový Zéland
        • Nábor
        • Gisborne Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Shaun Grant
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Nábor
        • Waikato Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Te Aro Moxon
      • Hastings, Nový Zéland
        • Nábor
        • Hawkes Bay Fallen Soldiers' Memorial Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Kai Steinmann
      • Lower Hutt, Nový Zéland
        • Nábor
        • Hutt Hospital
        • Kontakt:
          • Dr Erik Andersen
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Erik Andersen
      • Masterton, Nový Zéland
        • Nábor
        • Wairarapa Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Liza Edmonds
      • New Plymouth, Nový Zéland
        • Nábor
        • Taranaki Base Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Emma Cluett
      • Palmerston North, Nový Zéland
        • Nábor
        • Palmerston North Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Lydia Elshoff
      • Rotorua, Nový Zéland
        • Nábor
        • Rotorua Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Danny de Lore
      • Tauranga, Nový Zéland
        • Nábor
        • Tauranga Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Joshua Agnew
      • Wanganui, Nový Zéland
        • Nábor
        • Whanganui Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr How Koh
      • Wellington, Nový Zéland
        • Nábor
        • Wellington Regional Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Erik Andersen
        • Kontakt:
      • Whakatāne, Nový Zéland
        • Nábor
        • Whakatāne Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Michael Herd
      • Whangarei, Nový Zéland
        • Nábor
        • Whangarei Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr Ailsa Tuck

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Sydenhamova chorea diagnostikovaná pediatrem nebo neurologem na základě národních směrnic pro ARF
  2. Dítě nebo dospívající ve věku ≤ 18 let

Kritéria vyloučení:

  1. Podávané steroidy nebo intravenózní imunoglobulin od začátku aktuální SC epizody
  2. Důkaz souběžné těžké akutní bakteriální infekce
  3. Hypersenzitivita na dexamethason nebo jeho pomocné látky v anamnéze
  4. Těhotenství

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dexamethason
Účastníci dostanou perorálně dexamethason 20 mg/m2/den ve třech dílčích dávkách (maximální dávka 24 mg/den) po dobu 3 dnů
Lék: Dexamethason ústní
Dexamethason Suspension (1 mg/ml) 20 mg/m2/den (maximální dávka 24 mg/den) podávaný ve třech rozdělených dávkách
Komparátor placeba: Kontrola placeba
Účastníci budou dostávat perorální placebo tabletu třikrát denně po dobu 3 dnů
Lék: Placebo
Odpovídající tobolky užívané perorálně třikrát denně po dobu tří dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost chorey po 1 měsíci
Časové okno: 1 měsíc
Závažnost chorey měřená pomocí Sydenhamské škály pro hodnocení chorea Universidade Federal de Minas Gerais. Skóre se pohybuje od 0 do 108. Vyšší skóre koreluje s horším výsledkem.
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažnost chorey
Časové okno: 7 dní, 3 měsíce, 12 měsíců
Závažnost chorey měřená pomocí Sydenhamské škály pro hodnocení chorea Universidade Federal de Minas Gerais. Skóre se pohybuje od 0 do 108. Vyšší skóre koreluje s horším výsledkem.
7 dní, 3 měsíce, 12 měsíců
Celková doba hospitalizace
Časové okno: 3 měsíce
Celková doba hospitalizace pro choreu tři měsíce
3 měsíce
Universidade Federal de Minas Gerais Sydenham's Chorea Rating Scale Subscore.
Časové okno: 7 dní, 1 měsíc, 3 měsíce, 12 měsíců
Chování (0 až 24 bodů), Činnosti každodenního života (0 až 28 bodů) a Motorické hodnocení (0 až 56 bodů). Vyšší skóre koreluje s horším výsledkem.
7 dní, 1 měsíc, 3 měsíce, 12 měsíců
Psychiatrické příznaky
Časové okno: 1 měsíc, 3 měsíce a 12 měsíců
Dotazník síly a obtíží Celkové skóre obtíží. Výsledné skóre se pohybuje od 0 do 40. Abnormálně vysoké celkové skóre obtíží koreluje s horším výsledkem.
1 měsíc, 3 měsíce a 12 měsíců
Selhání léčby po 14 dnech
Časové okno: 14 dní
Počet účastníků se selháním léčby po 14 dnech
14 dní
Použití doplňkové léčby chorey
Časové okno: 1 měsíc
Počet účastníků léčených doplňkovou léčbou chorey
1 měsíc
Recidiva a recidiva chorey
Časové okno: 3 a 12 měsíců
Počet účastníků s relapsem a recidivou chorey ve 3 a 12 měsících
3 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Starship Child Health, Te Toka Tumai Auckland

Spolupracovníci

Menzies School of Health Research
Health Research Council, New Zealand

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hannah F Jones, MBChB PhD, Starship Child Health, Te Whatu Ora Health New Zealand
  • Vrchní vyšetřovatel: Kathryn V Roberts, MBBS PhD, Royal Darwin Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

14. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • StarshipChild

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Deidentifikovaná data by byla sdílena s výzkumníky provádějícími metaanalýzu, pokud by byl poskytnut rozsáhlý výzkumný plán a žádost byla zaslána e-mailem na PI.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit