Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie k vyhodnocení výskytu EFAD u pediatrických pacientů s PNAC, kteří potřebují více než osm týdnů léčby Omegavenem

12. srpna 2026 aktualizováno: Fresenius Kabi

Název: Jednoramenná, otevřená, prospektivní, multicentrická bezpečnostní studie k hodnocení výskytu deficitu esenciálních mastných kyselin (EFAD) u pediatrických pacientů s cholestázou spojenou s parenterální výživou (PNAC), kteří potřebují více než osm týdnů léčby Omegavenem

Tato studie prokáže bezpečnost u pediatrických pacientů s cholestázou související s parenterální výživou léčených Omegavenem®, který je u této populace pacientů indikován jako zdroj kalorií a mastných kyselin

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Fountain Valley, California, Spojené státy, 92708
        • Nábor
        • Memorial Health Service
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 10911
        • Nábor
        • University of California Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • The University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Children's Hospital Corporation d/b/a Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • Board of Regents of the University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine Houston
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229-3901
        • Nábor
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital d/b/a Seattle Children's Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dětští pacienti mužského a ženského pohlaví s PNAC a očekávanou potřebou Omegavenu po dobu alespoň 8 týdnů budou zařazeni na více místech; PNAC je definována jako závislá na PN s hladinou DBil ≥ 2,0 mg/dl a bez jiné známé příčiny jaterní dysfunkce.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Rodiče nebo zákonní zástupci pacienta poskytli podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu (ICF).
  2. Pediatrickému pacientovi (<18 let) byla diagnostikována PNAC, definovaná jako přímý nebo konjugovaný bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dl bez jiné známé příčiny jaterní dysfunkce v době zařazení a očekává se, že bude vyžadovat léčbu Omegavenem minimálně osm týdnů.
  3. Pacient má intoleranci orálního nebo enterálního krmení nebo alespoň jednu gastrointestinální poruchu vyžadující PN.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient dostal Omegaven během čtyř týdnů před zařazením do studie
  2. Pacient má jakoukoli jinou známou příčinu chronického onemocnění jater, jako je hepatitida C, cystická fibróza, biliární atrézie, nedostatek alfa-1-antitrypsinu, pasivní kongesce jater v důsledku srdečního selhání atd.
  3. Pacient má známou cirhózu (podle tohoto protokolu není vyžadována jaterní biopsie).
  4. Pacientovi byla již dříve diagnostikována trombóza portální žíly nebo u něj byla již dříve prokázána.
  5. Pacient již dříve podstoupil transplantaci pouze jater nebo jater zahrnující.
  6. Pacient má hemodynamickou nestabilitu v důsledku jakékoli velké srdeční anomálie.
  7. Pacient má závažné život ohrožující onemocnění (např. sepse vyžadující vysoké dávky vazopresorů, syndrom akutní respirační tísně, venookluzivní onemocnění, rakovina).
  8. Pacient má multiorgánové selhání, septický šok, hypotenzi vyžadující presorickou terapii, perzistentní plicní hypertenzi vyžadující inhalační oxidy dusnaté nebo vyžaduje mimotělní membránovou oxygenaci (ECMO) nebo podobnou intervenci.
  9. Pacient má renální selhání a potřebuje renální substituční terapii.
  10. Pacient má těžkou hemoragickou poruchu.
  11. Pacient má závažnou hyperlipidémii nebo závažnou poruchu metabolismu lipidů charakterizovanou hypertriglyceridemií (tj. hladina triglyceridů v séru > 1 000 mg/dl).
  12. Pacient má záznam o EFAD před zařazením do studie
  13. Pacientovi byla diagnostikována vrozená porucha metabolismu nebo je u něj podezření.
  14. Pacient má známou přecitlivělost na rybí nebo vaječný protein nebo na kteroukoli aktivní složku nebo pomocnou látku Omegavenu.
  15. Pacient podléhá omezení léčby.
  16. Pacient je v průběhu aktuální studie zařazen do jakékoli jiné studie s hodnoceným léčivým přípravkem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jednoramenný OMEGAVEN® (triglyceridy rybího tuku; injekční emulze)
Dávka hodnoceného léku (studovaná léčba), stejně jako všech ostatních složek celkového nutričního režimu, je výhradně na uvážení zkoušejícího. Předpokládá se, že zkoušející použije řádný lékařský úsudek, bude dodržovat institucionální standardy péče týkající se výživy poskytované každému pacientovi a zkontroluje příslušné preskripční informace udávající maximální a doporučenou dávku Omegavenu 1 g/kg/den podávanou intravenózní infuzí po dobu 8 až 24 hodin, pokud rychlost infuze nepřekročí 1,5 ml/kg/hod.
Lék: Omegaven® (triglyceridy rybího oleje) Injekční emulze

Pediatričtí pacienti Dětští pacienti s nově vzniklým PNAC

Lék: Omegaven® (triglyceridy rybího tuku) Injekční emulze Dávka, frekvence a doba trvání závisí na rozhodnutí zkoušejícího

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nedostatku esenciálních mastných kyselin (EFAD)
Časové okno: Do týdne 56
EFAD, jak je definován poměrem trien:tetraen (T:T); závažnost EFAD bude odstupňována a analyzována na základě poměru T:T (podezření ≥ 0,05, střední ≥ 0,20 a těžké ≥ 0,40)
Do týdne 56

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt klinického EFAD
Časové okno: Do týdne 56
Klinická EFAD je definována klinickými příznaky (jako je suchá, šupinatá vyrážka, vypadávání vlasů, depigmentace vlasů, špatné hojení ran, omezení růstu a zvýšená náchylnost k infekci) a poměr T:T ≥ 0,083
Do týdne 56
Doba od zahájení léčby do diagnózy EFAD
Časové okno: Do týdne 56
Doba od zahájení léčby do diagnózy EFAD
Do týdne 56
Výskyt nežádoucích příhod (AE)/závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Do týdne 56
Výskyt AE/SAEs, které zkoušející považoval za související se studovanou léčbou
Do týdne 56
Rutinní laboratorní testy: Přímý nebo konjugovaný bilirubin
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Rutinní laboratorní testy: triglyceridy
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina α-linolenová
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina linolová
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina arachidonová
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina medovina
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina olejová
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina dokosahexaenová (DHA)
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina eikosapentaenová (EPA)
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Antropometrické míry: tělesná hmotnost
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Antropometrické míry: tělesná výška/délka
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Antropometrické míry: obvod hlavy
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fresenius Kabi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • OMEG-054-CP4

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení