Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse for at evaluere forekomsten af ​​EFAD hos pædiatriske patienter med PNAC, som kræver mere end otte ugers behandling med Omegaven

12. august 2026 opdateret af: Fresenius Kabi

Titel: En enkeltarmet, åben-label, prospektiv, multicenter sikkerhedsundersøgelse for at evaluere forekomsten af ​​essentiel fedtsyremangel (EFAD) hos pædiatriske patienter med parenteral ernæringsassocieret kolestase (PNAC), som kræver mere end otte ugers behandling med omegaven

Denne undersøgelse vil demonstrere sikkerhed hos pædiatriske patienter med parenteral ernæringsassocieret kolestase behandlet med Omegaven®, som er indiceret som en kilde til kalorier og fedtsyrer i denne patientpopulation

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Fountain Valley, California, Forenede Stater, 92708
        • Rekruttering
        • Memorial Health Service
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 10911
        • Rekruttering
        • University of California Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Rekruttering
        • The University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Corporation d/b/a Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Rekruttering
        • Board of Regents of the University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine Houston
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229-3901
        • Rekruttering
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Children's Hospital d/b/a Seattle Children's Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige og kvindelige pædiatriske patienter med PNAC og forventet behov for Omegaven i mindst 8 uger vil blive indskrevet på flere steder; PNAC er defineret som værende PN-afhængig med et DBil-niveau ≥ 2,0 mg/dL og ingen anden kendt årsag til leverdysfunktion.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patientens forældre eller værge har givet en underskrevet og dateret Informed Consent Form (ICF).
  2. Pædiatrisk patient (<18 år) er blevet diagnosticeret med PNAC, defineret som direkte eller konjugeret bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dL uden anden kendt årsag til leverdysfunktion på tidspunktet for indskrivning og forventes at kræve Omegaven-behandling i mindst otte uger.
  3. Patienten har oral eller enteral ernæringsintolerance eller mindst én gastrointestinal lidelse, der kræver PN.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har modtaget Omegaven inden for fire uger før optagelse i undersøgelsen
  2. Patienten har enhver anden kendt årsag til kronisk leversygdom såsom hepatitis C, cystisk fibrose, galdeatresi, alfa-1-antitrypsinmangel, passiv leveroverbelastning på grund af hjertesvigt, osv.
  3. Patienten har kendt cirrhose (leverbiopsi er ikke påkrævet i henhold til denne protokol).
  4. Patienten har tidligere været diagnosticeret med eller har tidligere tegn på portalvenetrombose.
  5. Patienten har tidligere modtaget en lever-only eller lever-inklusive transplantation.
  6. Patienten har hæmodynamisk ustabilitet på grund af enhver større hjerteanomali.
  7. Patienten har en alvorlig livstruende sygdom (f.eks. sepsis, der kræver højdosis vasopressorer, akut respiratorisk distress-syndrom, veno-okklusiv sygdom, cancer).
  8. Patienten har multiorgansvigt, septisk shock, hypotension, der kræver pressorterapi, vedvarende pulmonal hypertension, der kræver inhaleret nitrogenoxid, eller kræver ekstrakorporal membraniltning (ECMO) eller lignende indgreb.
  9. Patienten har nyresvigt og kræver nyreudskiftningsterapi.
  10. Patienten har en alvorlig hæmoragisk lidelse.
  11. Patienten har svær hyperlipidæmi eller en alvorlig lidelse i lipidmetabolismen karakteriseret ved hypertriglyceridæmi (dvs. serumtriglyceridniveau > 1.000 mg/dL).
  12. Patienten har en registrering af EFAD før inklusion i undersøgelsen
  13. Patienten er blevet diagnosticeret med eller er mistænkt for at have en medfødt metabolismefejl.
  14. Patienten har en kendt overfølsomhed over for fisk eller æggeprotein eller over for nogen af ​​de aktive ingredienser eller hjælpestoffer i Omegaven.
  15. Patienten er underlagt behandlingsbegrænsning.
  16. Patienten optages i enhver anden undersøgelse med et forsøgslægemiddel i løbet af den aktuelle undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Enkeltarm OMEGAVEN® (triglycerider af fiskeolie; injicerbar emulsion)
Dosis af forsøgslægemiddel (undersøgelsesbehandling) såvel som alle andre komponenter i det overordnede ernæringsregime er udelukkende efter undersøgerens skøn. Det antages, at efterforskeren vil anvende sund medicinsk dømmekraft, følge institutionelle standarder for pleje vedrørende den ernæring, der gives til hver patient, og gennemgå gældende ordinationsinformation, der angiver den maksimale og anbefalede dosis af Omegaven på 1 g/kg/dag infunderet intravenøst ​​over 8 til 24. timer, så længe infusionshastigheden ikke overstiger 1,5 ml/kg/time.
Medicin: Omegaven® (triglycerider af fiskeolie) Injicerbar emulsion

Pædiatriske patienter Pædiatriske patienter med nyopstået PNAC

Lægemiddel: Omegaven® (fiskeolie-triglycerider) Injicerbar emulsion Dosis, hyppighed og varighed er en beslutning af investigator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af essentiel fedtsyremangel (EFAD)
Tidsramme: Op til uge 56
EFAD som defineret ved forholdet trien:tetraen (T:T); sværhedsgraden af ​​EFAD vil blive bedømt og analyseret baseret på T:T-forhold (mistænkt ≥ 0,05, moderat ≥ 0,20 og alvorlig ≥ 0,40)
Op til uge 56

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af klinisk EFAD
Tidsramme: Op til uge 56
Klinisk EFAD er defineret ved kliniske symptomer (såsom tørt, skællende udslæt, hårtab, hårdepigmentering, dårlig sårheling, vækstbegrænsning og øget modtagelighed for infektion) og T:T-forhold ≥ 0,083
Op til uge 56
Tid fra behandlingsstart til EFAD-diagnose
Tidsramme: Op til uge 56
Tid fra behandlingsstart til EFAD-diagnose
Op til uge 56
Forekomst af bivirkninger (AE'er)/alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til uge 56
Forekomsten af ​​AE'er/SAE'er, som undersøgeren anser for at være relateret til undersøgelsesbehandling
Op til uge 56
Rutinemæssig laboratorietest: Direkte eller konjugeret bilirubin
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Rutinemæssig laboratorietest: triglycerider
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Fedtsyreprofiler: α-linolensyre
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Fedtsyreprofiler: linolsyre
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Fedtsyreprofiler: arachidonsyre
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Fedtsyreprofiler: mjødsyre
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Fedtsyreprofiler: oliesyre
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Fedtsyreprofiler: docosahexaensyre (DHA)
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Fedtsyreprofiler: eicosapentaensyre (EPA)
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Antropometriske mål: kropsvægt
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Antropometriske mål: kropshøjde/længde
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Antropometriske mål: hovedomkreds
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fresenius Kabi

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • OMEG-054-CP4

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger