Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie k vyhodnocení výskytu EFAD u pediatrických pacientů s PNAC, kteří potřebují více než osm týdnů léčby Omegavenem

12. srpna 2026 aktualizováno: Fresenius Kabi

Název: Jednoramenná, otevřená, prospektivní, multicentrická bezpečnostní studie k hodnocení výskytu deficitu esenciálních mastných kyselin (EFAD) u pediatrických pacientů s cholestázou spojenou s parenterální výživou (PNAC), kteří potřebují více než osm týdnů léčby Omegavenem

Tato studie prokáže bezpečnost u pediatrických pacientů s cholestázou související s parenterální výživou léčených Omegavenem®, který je u této populace pacientů indikován jako zdroj kalorií a mastných kyselin

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Fountain Valley, California, Spojené státy, 92708
        • Nábor
        • Memorial Health Service
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 10911
        • Nábor
        • University of California Los Angeles
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Nábor
        • The University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Nábor
        • Children's Hospital Corporation d/b/a Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Nábor
        • Board of Regents of the University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine Houston
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229-3901
        • Nábor
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Seattle Children's Hospital d/b/a Seattle Children's Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dětští pacienti mužského a ženského pohlaví s PNAC a očekávanou potřebou Omegavenu po dobu alespoň 8 týdnů budou zařazeni na více místech; PNAC je definována jako závislá na PN s hladinou DBil ≥ 2,0 mg/dl a bez jiné známé příčiny jaterní dysfunkce.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Rodiče nebo zákonní zástupci pacienta poskytli podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu (ICF).
  2. Pediatrickému pacientovi (<18 let) byla diagnostikována PNAC, definovaná jako přímý nebo konjugovaný bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dl bez jiné známé příčiny jaterní dysfunkce v době zařazení a očekává se, že bude vyžadovat léčbu Omegavenem minimálně osm týdnů.
  3. Pacient má intoleranci orálního nebo enterálního krmení nebo alespoň jednu gastrointestinální poruchu vyžadující PN.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient dostal Omegaven během čtyř týdnů před zařazením do studie
  2. Pacient má jakoukoli jinou známou příčinu chronického onemocnění jater, jako je hepatitida C, cystická fibróza, biliární atrézie, nedostatek alfa-1-antitrypsinu, pasivní kongesce jater v důsledku srdečního selhání atd.
  3. Pacient má známou cirhózu (podle tohoto protokolu není vyžadována jaterní biopsie).
  4. Pacientovi byla již dříve diagnostikována trombóza portální žíly nebo u něj byla již dříve prokázána.
  5. Pacient již dříve podstoupil transplantaci pouze jater nebo jater zahrnující.
  6. Pacient má hemodynamickou nestabilitu v důsledku jakékoli velké srdeční anomálie.
  7. Pacient má závažné život ohrožující onemocnění (např. sepse vyžadující vysoké dávky vazopresorů, syndrom akutní respirační tísně, venookluzivní onemocnění, rakovina).
  8. Pacient má multiorgánové selhání, septický šok, hypotenzi vyžadující presorickou terapii, perzistentní plicní hypertenzi vyžadující inhalační oxidy dusnaté nebo vyžaduje mimotělní membránovou oxygenaci (ECMO) nebo podobnou intervenci.
  9. Pacient má renální selhání a potřebuje renální substituční terapii.
  10. Pacient má těžkou hemoragickou poruchu.
  11. Pacient má závažnou hyperlipidémii nebo závažnou poruchu metabolismu lipidů charakterizovanou hypertriglyceridemií (tj. hladina triglyceridů v séru > 1 000 mg/dl).
  12. Pacient má záznam o EFAD před zařazením do studie
  13. Pacientovi byla diagnostikována vrozená porucha metabolismu nebo je u něj podezření.
  14. Pacient má známou přecitlivělost na rybí nebo vaječný protein nebo na kteroukoli aktivní složku nebo pomocnou látku Omegavenu.
  15. Pacient podléhá omezení léčby.
  16. Pacient je v průběhu aktuální studie zařazen do jakékoli jiné studie s hodnoceným léčivým přípravkem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Jednoramenný OMEGAVEN® (triglyceridy rybího tuku; injekční emulze)
Dávka hodnoceného léku (studovaná léčba), stejně jako všech ostatních složek celkového nutričního režimu, je výhradně na uvážení zkoušejícího. Předpokládá se, že zkoušející použije řádný lékařský úsudek, bude dodržovat institucionální standardy péče týkající se výživy poskytované každému pacientovi a zkontroluje příslušné preskripční informace udávající maximální a doporučenou dávku Omegavenu 1 g/kg/den podávanou intravenózní infuzí po dobu 8 až 24 hodin, pokud rychlost infuze nepřekročí 1,5 ml/kg/hod.
Lék: Omegaven® (triglyceridy rybího oleje) Injekční emulze

Pediatričtí pacienti Dětští pacienti s nově vzniklým PNAC

Lék: Omegaven® (triglyceridy rybího tuku) Injekční emulze Dávka, frekvence a doba trvání závisí na rozhodnutí zkoušejícího

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nedostatku esenciálních mastných kyselin (EFAD)
Časové okno: Do týdne 56
EFAD, jak je definován poměrem trien:tetraen (T:T); závažnost EFAD bude odstupňována a analyzována na základě poměru T:T (podezření ≥ 0,05, střední ≥ 0,20 a těžké ≥ 0,40)
Do týdne 56

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt klinického EFAD
Časové okno: Do týdne 56
Klinická EFAD je definována klinickými příznaky (jako je suchá, šupinatá vyrážka, vypadávání vlasů, depigmentace vlasů, špatné hojení ran, omezení růstu a zvýšená náchylnost k infekci) a poměr T:T ≥ 0,083
Do týdne 56
Doba od zahájení léčby do diagnózy EFAD
Časové okno: Do týdne 56
Doba od zahájení léčby do diagnózy EFAD
Do týdne 56
Výskyt nežádoucích příhod (AE)/závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Do týdne 56
Výskyt AE/SAEs, které zkoušející považoval za související se studovanou léčbou
Do týdne 56
Rutinní laboratorní testy: Přímý nebo konjugovaný bilirubin
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Rutinní laboratorní testy: triglyceridy
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina α-linolenová
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina linolová
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina arachidonová
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina medovina
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina olejová
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina dokosahexaenová (DHA)
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Profily mastných kyselin: kyselina eikosapentaenová (EPA)
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Antropometrické míry: tělesná hmotnost
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Antropometrické míry: tělesná výška/délka
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Antropometrické míry: obvod hlavy
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fresenius Kabi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

23. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OMEG-054-CP4

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit