Bezpečnostní studie k vyhodnocení výskytu EFAD u pediatrických pacientů s PNAC, kteří potřebují více než osm týdnů léčby Omegavenem

Kritéria pro zařazení:

1. Rodiče nebo zákonní zástupci pacienta poskytli podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu (ICF).
2. Pediatrickému pacientovi (<18 let) byla diagnostikována PNAC, definovaná jako přímý nebo konjugovaný bilirubin (DBil) ≥ 2,0 mg/dl bez jiné známé příčiny jaterní dysfunkce v době zařazení a očekává se, že bude vyžadovat léčbu Omegavenem minimálně osm týdnů.
3. Pacient má intoleranci orálního nebo enterálního krmení nebo alespoň jednu gastrointestinální poruchu vyžadující PN.

Kritéria vyloučení:

1. Pacient dostal Omegaven během čtyř týdnů před zařazením do studie
2. Pacient má jakoukoli jinou známou příčinu chronického onemocnění jater, jako je hepatitida C, cystická fibróza, biliární atrézie, nedostatek alfa-1-antitrypsinu, pasivní kongesce jater v důsledku srdečního selhání atd.
3. Pacient má známou cirhózu (podle tohoto protokolu není vyžadována jaterní biopsie).
4. Pacientovi byla již dříve diagnostikována trombóza portální žíly nebo u něj byla již dříve prokázána.
5. Pacient již dříve podstoupil transplantaci pouze jater nebo jater zahrnující.
6. Pacient má hemodynamickou nestabilitu v důsledku jakékoli velké srdeční anomálie.
7. Pacient má závažné život ohrožující onemocnění (např. sepse vyžadující vysoké dávky vazopresorů, syndrom akutní respirační tísně, venookluzivní onemocnění, rakovina).
8. Pacient má multiorgánové selhání, septický šok, hypotenzi vyžadující presorickou terapii, perzistentní plicní hypertenzi vyžadující inhalační oxidy dusnaté nebo vyžaduje mimotělní membránovou oxygenaci (ECMO) nebo podobnou intervenci.
9. Pacient má renální selhání a potřebuje renální substituční terapii.
10. Pacient má těžkou hemoragickou poruchu.
11. Pacient má závažnou hyperlipidémii nebo závažnou poruchu metabolismu lipidů charakterizovanou hypertriglyceridemií (tj. hladina triglyceridů v séru > 1 000 mg/dl).
12. Pacient má záznam o EFAD před zařazením do studie
13. Pacientovi byla diagnostikována vrozená porucha metabolismu nebo je u něj podezření.
14. Pacient má známou přecitlivělost na rybí nebo vaječný protein nebo na kteroukoli aktivní složku nebo pomocnou látku Omegavenu.
15. Pacient podléhá omezení léčby.
16. Pacient je v průběhu aktuální studie zařazen do jakékoli jiné studie s hodnoceným léčivým přípravkem.