Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k testování bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti protilátky, REGN7999, injikované pod kůži pro léčbu přetížení železem u dospělých účastníků s β-talasémií nezávislou na transfuzi, pomocí MRI skenů k měření hladin železa v těle (FERVENT-1)

30. června 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

FÁZE 2, DVOUČÁSTNÁ, RANDOMIZOVANÁ, DVOJSLEPINÁ, PLACEBEM OVLÁDANÁ, MULTICECENTROVÁ STUDIE K HODNOCENÍ ÚČINNOSTI, BEZPEČNOSTI A SNÁšenlivosti SUBKUtánně PODÁVANÝCH REGN7999 (INHIBITOR TMEPŘIŠTĚNÍ DFU-INHIBITOR TMPRESSIONS 6) NA PARTNERSKÉM PŘÍPADĚ NWIEPLO ORL β-TALASEMIE

Tato studie zkoumá experimentální lék s názvem REGN7999 (nazývaný „studovaný lék“). Studie je zaměřena na pacienty s beta-talasémií nezávislou na transfuzi. Cílem studie je zjistit, jak bezpečný a účinný je zkoumaný lék.

Studie se zabývá několika dalšími výzkumnými otázkami, včetně:

  • Zda studovaný lék snižuje nadbytečné hladiny železa v těle
  • Jaké vedlejší účinky mohou nastat při užívání studovaného léku
  • Kolik studovaného léku je v krvi v různých časech
  • Zda tělo vytváří protilátky proti studovanému léku (což by mohlo snížit účinnost léku nebo by mohlo vést k nežádoucím účinkům)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
19

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 0159
        • K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
      • Tbilisi, Gruzie, 0160
        • Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
  • Indie
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indie, 380009
        • Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
      • Surat, Gujarat, Indie, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indie, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
        • K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110048
        • Indraprastha Apollo Hospitals
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
        • JK Lon Hospital
  • Itálie
      • Ferrara, Itálie, 44124
        • Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 56000
        • Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malajsie, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malajsie, 93586
        • Sarawak General Hospital
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malajsie, 68000
        • Hospital Ampang
  • Spojené království
      • London, Spojené království, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Spojené království, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Trust
  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medicine
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thajsko, 50200
        • Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thajsko, 40000
        • Srinagarind Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thajsko, 90110
        • Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University
  • Řecko
      • Ioannina, Řecko, 45110
        • University Hospital of Ioannina
    • Attica
      • Athens, Attica, Řecko, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attica, Řecko, 11521
        • Children's Hospital Agia Sophia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Klinická diagnóza NTDT, jak je popsáno v protokolu
  2. IOL, definovaná jako LIC ≥ 5 mg Fe/g DW, měřeno pomocí R2* MRI při screeningu
  3. Sérový feritin ≥ 300 ng/ml, jak je popsáno v protokolu

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Hemoglobin ≤ 8 g/dl
  2. Jakákoli transfuze červených krvinek během přibližně 8 týdnů před screeningem, jak je popsáno v protokolu
  3. Pouze pro část A: Jakékoli použití ICT přibližně 12 týdnů před screeningem, jak je popsáno v protokolu
  4. Pouze pro část B: Pokud jste na ICT, jakákoliv změna v dávce Iron chelation therapy (ICT) přibližně 12 týdnů před screeningem, jak je popsáno v protokolu
  5. Jakékoli použití luspaterceptu nebo mitapivatu během 6 měsíců před screeningem, jak je popsáno v protokolu
  6. Absolutní kontraindikace k MRI

Poznámka: Platí další kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část A Vysoká dávka
Náhodně 2:2:1
Lék: REGN7999
Podáno subkutánně (SC)
Experimentální: Část A Nízká dávka
Náhodně 2:2:1
Lék: REGN7999
Podáno subkutánně (SC)
Komparátor placeba: Část A Placebo
Náhodně 2:2:1
Lék: Placebo
Spravováno SC
Experimentální: Část B Vysoká dávka
Náhodně 2:2:1
Lék: REGN7999
Podáno subkutánně (SC)
Experimentální: Část B Nízká dávka
Náhodně 2:2:1
Lék: REGN7999
Podáno subkutánně (SC)
Komparátor placeba: Část B Placebo
Náhodně 2:2:1
Lék: Placebo
Spravováno SC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v koncentraci železa jater (LIC) pomocí R2* magnetické rezonance (MRI)
Časové okno: V 24. týdnu
V 24. týdnu
Výskyt nežádoucích účinků (čaje)
Časové okno: Až do týdne 72
Až do týdne 72
Závažnost čaje
Časové okno: Až do týdne 72
Až do týdne 72

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna hemoglobinu v průběhu času
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Počet požadovaných transfuzí červených krvinek
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72
Výchozí stav do týdne 72
Dosažení nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72
Výchozí stav do týdne 72
Změna počtu červených krvinek v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
Výchozí stav do týdne 56
Koncentrace REGN7999 v séru v průběhu času
Časové okno: Do týdne 56
Do týdne 56
Dosažení ≥ 20% snížení z výchozí hodnoty v LIC pomocí R2* MRI
Časové okno: Do 52. týdne
Do 52. týdne
Změna z výchozí hodnoty v hemoglobinu
Časové okno: Do 24. týdne
Do 24. týdne
Změňte se z výchozí hodnoty v LIC pomocí R2* MRI
Časové okno: V týdnu 52
V týdnu 52
Procento změny z výchozí hodnoty v LIC pomocí R2* MRI
Časové okno: Do týdne 24 a týden 52
Do týdne 24 a týden 52
Dosažení ≥ 20% snížení z výchozí hodnoty v LIC pomocí R2* MRI
Časové okno: Přes 24. týden
Přes 24. týden
Dosažení ≥1,5 g/dl zvýšení hemoglobinu pro dvě po sobě jdoucí hodnocení v nepřítomnosti transfuzí červených krvinek (RBC)
Časové okno: Základy do týdne 56
Základy do týdne 56
Výskyt protilátky proti drogru (ADA) na regn7999 v průběhu času
Časové okno: Až do týdne 56
Až do týdne 56
Velikost ADA na regn7999 v průběhu času
Časové okno: Až do týdne 56
Až do týdne 56

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
3. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
3. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • R7999-BThal-2350
  • 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení.

Časový rámec sdílení IPD

Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky (např. , vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a má zajištěnu schopnost chránit soukromí účastníků.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k údajům o jednotlivých pacientech nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem. Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení