Studie k testování bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti protilátky, REGN7999, injikované pod kůži pro léčbu přetížení železem u dospělých účastníků s β-talasémií nezávislou na transfuzi, pomocí MRI skenů k měření hladin železa v těle (FERVENT-1)
16. března 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals
FÁZE 2, DVOUČÁSTNÁ, RANDOMIZOVANÁ, DVOJSLEPINÁ, PLACEBEM OVLÁDANÁ, MULTICECENTROVÁ STUDIE K HODNOCENÍ ÚČINNOSTI, BEZPEČNOSTI A SNÁšenlivosti SUBKUtánně PODÁVANÝCH REGN7999 (INHIBITOR TMEPŘIŠTĚNÍ DFU-INHIBITOR TMPRESSIONS 6) NA PARTNERSKÉM PŘÍPADĚ NWIEPLO ORL β-TALASEMIE
Tato studie zkoumá experimentální lék s názvem REGN7999 (nazývaný „studovaný lék“). Studie je zaměřena na pacienty s beta-talasémií nezávislou na transfuzi. Cílem studie je zjistit, jak bezpečný a účinný je zkoumaný lék.
Studie se zabývá několika dalšími výzkumnými otázkami, včetně:
- Zda studovaný lék snižuje nadbytečné hladiny železa v těle
- Jaké vedlejší účinky mohou nastat při užívání studovaného léku
- Kolik studovaného léku je v krvi v různých časech
- Zda tělo vytváří protilátky proti studovanému léku (což by mohlo snížit účinnost léku nebo by mohlo vést k nežádoucím účinkům)
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
95
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Clinical Trials Administrator
- Telefonní číslo: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Studijní místa
-
-
-
Tbilisi, Gruzie, 0159
- Nábor
- K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
-
Tbilisi, Gruzie, 0160
- Nábor
- Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
-
-
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Indie, 380009
- Nábor
- Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
-
Surat, Gujarat, Indie, 395002
- Nábor
- Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, Indie, 682041
- Nábor
- Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
-
-
Maharashtra
-
Mumbai, Maharashtra, Indie, 400022
- Nábor
- K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
-
-
National Capital Territory of Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
- Nábor
- All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
-
New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110048
- Nábor
- Indraprastha Apollo Hospitals
-
-
Rajasthan
-
Jaipur, Rajasthan, Indie, 302004
- Nábor
- JK Lon Hospital
-
-
-
-
-
Ferrara, Itálie, 44124
- Nábor
- Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 56000
- Nábor
- Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
-
-
Sabah
-
Kota Kinabalu, Sabah, Malajsie, 88586
- Nábor
- Hospital Queen Elizabeth
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malajsie, 93586
- Nábor
- Sarawak General Hospital
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malajsie, 68000
- Nábor
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
London, Spojené království, W12 0HS
- Nábor
- Imperial College Healthcare NHS Trust
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- Nábor
- University College London Hospitals NHS Trust
-
-
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Nábor
- Weill Cornell Medicine
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko, 10400
- Nábor
- Phramongkutklao Hospital
-
Bangkok, Thajsko, 10330
- Nábor
- Chulalongkorn University
-
Chiang Mai, Thajsko, 50200
- Nábor
- Chiang Mai University
-
Khon Kaen, Thajsko, 40000
- Nábor
- Srinagarind Hospital
-
-
Changwat Songkhla
-
Hat Yai, Changwat Songkhla, Thajsko, 90110
- Nábor
- Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
-
-
-
-
-
Ankara, Turecko (Türkiye), 06100
- Nábor
- Hacettepe University
-
-
-
-
-
Ioannina, Řecko, 45110
- Nábor
- University Hospital of Ioannina
-
-
Attica
-
Athens, Attica, Řecko, 11527
- Nábor
- Laiko General Hospital of Athens
-
Athens, Attica, Řecko, 11521
- Nábor
- Children's Hospital Agia Sophia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnóza NTDT, jak je popsáno v protokolu
- IOL, definovaná jako LIC ≥ 5 mg Fe/g DW, měřeno pomocí R2* MRI při screeningu
- Sérový feritin ≥ 300 ng/ml, jak je popsáno v protokolu
Klíčová kritéria vyloučení:
- Hemoglobin ≤ 8 g/dl
- Jakákoli transfuze červených krvinek během přibližně 8 týdnů před screeningem, jak je popsáno v protokolu
- Pouze pro část A: Jakékoli použití ICT přibližně 12 týdnů před screeningem, jak je popsáno v protokolu
- Pouze pro část B: Pokud jste na ICT, jakákoliv změna v dávce Iron chelation therapy (ICT) přibližně 12 týdnů před screeningem, jak je popsáno v protokolu
- Jakékoli použití luspaterceptu nebo mitapivatu během 6 měsíců před screeningem, jak je popsáno v protokolu
- Absolutní kontraindikace k MRI
Poznámka: Platí další kritéria zahrnutí/vyloučení definovaná protokolem
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Část A Vysoká dávka
Náhodně 2:2:1
|
Podáno subkutánně (SC)
|
|
Experimentální: Část A Nízká dávka
Náhodně 2:2:1
|
Podáno subkutánně (SC)
|
|
Komparátor placeba: Část A Placebo
Náhodně 2:2:1
|
Spravováno SC
|
|
Experimentální: Část B Vysoká dávka
Náhodně 2:2:1
|
Podáno subkutánně (SC)
|
|
Experimentální: Část B Nízká dávka
Náhodně 2:2:1
|
Podáno subkutánně (SC)
|
|
Komparátor placeba: Část B Placebo
Náhodně 2:2:1
|
Spravováno SC
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna z výchozí hodnoty v koncentraci železa jater (LIC) pomocí R2* magnetické rezonance (MRI)
Časové okno: V 24. týdnu
|
V 24. týdnu
|
|
Výskyt nežádoucích účinků (čaje)
Časové okno: Až do týdne 72
|
Až do týdne 72
|
|
Závažnost čaje
Časové okno: Až do týdne 72
|
Až do týdne 72
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna hemoglobinu v průběhu času
Časové okno: Do týdne 56
|
Do týdne 56
|
|
Počet požadovaných transfuzí červených krvinek
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72
|
Výchozí stav do týdne 72
|
|
Dosažení nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Výchozí stav do týdne 72
|
Výchozí stav do týdne 72
|
|
Změna počtu červených krvinek v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do týdne 56
|
Výchozí stav do týdne 56
|
|
Koncentrace REGN7999 v séru v průběhu času
Časové okno: Do týdne 56
|
Do týdne 56
|
|
Dosažení ≥ 20% snížení z výchozí hodnoty v LIC pomocí R2* MRI
Časové okno: Do 52. týdne
|
Do 52. týdne
|
|
Změna z výchozí hodnoty v hemoglobinu
Časové okno: Do 24. týdne
|
Do 24. týdne
|
|
Změňte se z výchozí hodnoty v LIC pomocí R2* MRI
Časové okno: V týdnu 52
|
V týdnu 52
|
|
Procento změny z výchozí hodnoty v LIC pomocí R2* MRI
Časové okno: Do týdne 24 a týden 52
|
Do týdne 24 a týden 52
|
|
Dosažení ≥ 20% snížení z výchozí hodnoty v LIC pomocí R2* MRI
Časové okno: Přes 24. týden
|
Přes 24. týden
|
|
Dosažení ≥1,5 g/dl zvýšení hemoglobinu pro dvě po sobě jdoucí hodnocení v nepřítomnosti transfuzí červených krvinek (RBC)
Časové okno: Základy do týdne 56
|
Základy do týdne 56
|
|
Výskyt protilátky proti drogru (ADA) na regn7999 v průběhu času
Časové okno: Až do týdne 56
|
Až do týdne 56
|
|
Velikost ADA na regn7999 v průběhu času
Časové okno: Až do týdne 56
|
Až do týdne 56
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. září 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
24. ledna 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
24. ledna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
20. května 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- R7999-BThal-2350
- 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Všechny údaje o jednotlivých pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení.
Časový rámec sdílení IPD
Když Regeneron získal povolení k uvedení na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) pro produkt a indikaci, zveřejnil výsledky (např. , vědecká konference, registr klinických studií), má zákonnou pravomoc sdílet data a má zajištěnu schopnost chránit soukromí účastníků.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou prostřednictvím společnosti Vivli předložit návrh na přístup k údajům o jednotlivých pacientech nebo souhrnným údajům z klinické studie sponzorované Regeneronem.
Kritéria hodnocení žádosti o nezávislý výzkum společnosti Regeneron lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .