Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at teste sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​et antistof, REGN7999, injiceret under huden til behandling af jernoverskud hos voksne deltagere med ikke-transfusionsafhængig β-thalassæmi, ved hjælp af MR-scanninger til at måle jernniveauer i kroppen (FERVENT-1)

30. juni 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

ET FASE 2, TO-DELT, TILFÆLDIGT, DOBBELT-BLINDT, PLACEBO-KONTROLLERET, MULTICENTER-UNDERSØGELSE TIL EVALUERING AF EFFEKTIVITETEN, SIKKERHEDEN OG TOLERABILITETEN AF SUBCUTANT ADMINISTRERET REGN7999 (EN INHIBITOR AF IMPR ANVENDELSE AFHÆNGIG β-THALASSÆMI

Denne undersøgelse forsker i et eksperimentelt lægemiddel kaldet REGN7999 (kaldet "undersøgelsesmiddel"). Undersøgelsen er fokuseret på patienter med ikke-transfusionsafhængig beta-thalassæmi. Formålet med undersøgelsen er at se, hvor sikkert og effektivt undersøgelsesmidlet er.

Undersøgelsen ser på flere andre forskningsspørgsmål, herunder:

  • Om undersøgelsesmidlet sænker ekstra jernniveauer i kroppen
  • Hvilke bivirkninger kan der ske ved at tage undersøgelseslægemidlet
  • Hvor meget undersøgelsesmiddel er der i blodet på forskellige tidspunkter
  • Om kroppen danner antistoffer mod undersøgelseslægemidlet (hvilket kan gøre lægemidlet mindre effektivt eller kunne føre til bivirkninger)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
19

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Trust
  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Weill Cornell Medicine
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 0159
        • K Eristavi National Center of Experimental and Clinical Surgery
      • Tbilisi, Georgien, 0160
        • Medinvest Institute of Hematology and Transfusiology Limited
  • Grækenland
      • Ioannina, Grækenland, 45110
        • University Hospital of Ioannina
    • Attica
      • Athens, Attica, Grækenland, 11527
        • Laiko General Hospital of Athens
      • Athens, Attica, Grækenland, 11521
        • Children's Hospital Agia Sophia
  • Indien
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380009
        • Hemato-Oncology Clinic Ahmedabad PVT. LTD.
      • Surat, Gujarat, Indien, 395002
        • Nirmal Hospital Pvt. Ltd - Surat
    • Kerala
      • Kochi, Kerala, Indien, 682041
        • Amrita Institute of Medical Sciences and Research Centre (AIMS)
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400022
        • K J Somaiya Super Specialty Hospital & Research Centre
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences, New Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indien, 110048
        • Indraprastha Apollo Hospitals
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Indien, 302004
        • JK Lon Hospital
  • Italien
      • Ferrara, Italien, 44124
        • Day Hospital Thalassemia and Haemoglobinopathies (DHTE); A.O.U S.Anna
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
        • Hospital Tunku Ampuan Besar Tuanku Aishah Rohani (HPKK UKM)
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Malaysia, 88586
        • Hospital Queen Elizabeth
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Sarawak General Hospital
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Phramongkutklao Hospital
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Chiang Mai University
      • Khon Kaen, Thailand, 40000
        • Srinagarind Hospital
    • Changwat Songkhla
      • Hat Yai, Changwat Songkhla, Thailand, 90110
        • Songklanagarind Hospital, Prince of Songkla University
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af NTDT som beskrevet i protokollen
  2. IOL, defineret som LIC ≥ 5 mg Fe/g DW målt ved R2* MRI ved screening
  3. Serumferritin ≥ 300 ng/ml som beskrevet i protokollen

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Hæmoglobin ≤ 8 g/dL
  2. Enhver RBC-transfusion inden for ca. 8 uger før screening som beskrevet i protokollen
  3. Kun for del A: Enhver IKT-brug i ca. 12 uger før screening som beskrevet i protokollen
  4. Kun for del B: Hvis på ICT, enhver ændring i Iron chelation therapy (ICT) dosis i ca. 12 uger før screening som beskrevet i protokollen
  5. Enhver brug af luspatercept eller mitapivat i 6 måneder før screening som beskrevet i protokollen
  6. Absolut kontraindikation til MR

Bemærk: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del A Højdosis
Randomiseret 2:2:1
Medicin: REGN7999
Administreret subkutant (SC)
Eksperimentel: Del A Lav dosis
Randomiseret 2:2:1
Medicin: REGN7999
Administreret subkutant (SC)
Placebo komparator: Del A Placebo
Randomiseret 2:2:1
Medicin: Placebo
Administreret SC
Eksperimentel: Del B Højdosis
Randomiseret 2:2:1
Medicin: REGN7999
Administreret subkutant (SC)
Eksperimentel: Del B Lav dosis
Randomiseret 2:2:1
Medicin: REGN7999
Administreret subkutant (SC)
Placebo komparator: Del B Placebo
Randomiseret 2:2:1
Medicin: Placebo
Administreret SC

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i leverjernkoncentration (LIC) ved R2* Magnetisk resonansafbildning (MRI)
Tidsramme: I uge 24
I uge 24
Forekomst af behandlingsvækstbemærkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til uge 72
Op til uge 72
Alvorlighed af tees
Tidsramme: Op til uge 72
Op til uge 72

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring i hæmoglobin over tid
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Antal RBC-transfusioner påkrævet
Tidsramme: Baseline til uge 72
Baseline til uge 72
Opnåelse af transfusionsuafhængighed
Tidsramme: Baseline til uge 72
Baseline til uge 72
Ændring i RBC-tal over tid
Tidsramme: Baseline til uge 56
Baseline til uge 56
Koncentrationer af REGN7999 i serum over tid
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Opnåelse af ≥20% reduktion fra baseline i lic med R2* MRI
Tidsramme: Gennem uge 52
Gennem uge 52
Skift fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Til uge 24
Til uge 24
Skift fra baseline i lic med R2* MRI
Tidsramme: I uge 52
I uge 52
Procentændring fra baseline i lic med R2* MRI
Tidsramme: Til uge 24 og uge 52
Til uge 24 og uge 52
Opnåelse af ≥20% reduktion fra baseline i lic med R2* MRI
Tidsramme: Gennem uge 24
Gennem uge 24
Opnåelse af ≥1,5 g/dl stigning i hæmoglobin til to på hinanden følgende vurderinger i fravær af røde blodlegemer (RBC) transfusioner
Tidsramme: Baseline til uge 56
Baseline til uge 56
Forekomst af anti-Drug Antistof (ADA) til REDN7999 over tid
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56
Størrelsen af ADA til regn7999 over tid
Tidsramme: Op til uge 56
Op til uge 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
14. maj 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. maj 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. maj 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • R7999-BThal-2350
  • 2023-508604-37-00 (Ctis: EU CT Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling.

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har gjort resultater offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation) , videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger