Steroidní rezistence u dětské imunitní trombocytopenické purpury (ITP)

Imunitní trombocytopenie (ITP, počet trombocytů < 100 × 109/l) je nejčastější získaná krvácivá porucha v dětství, klinicky charakterizovaná nízkým počtem trombocytů při absenci jiných příčin trombocytopenie [1,2].

Odhadovaný výskyt ITP je 100 případů z milionu lidí ročně; asi polovina těchto případů se vyskytuje u dříve zdravých dětí, kde představuje nejčastější krevní poruchu [3].

Většina dětí má typickou anamnézu akutní purpury a modřin po mírné virové infekci [4]. V těžkých případech se může objevit intrakraniální krvácení (nejzávažnější komplikace 0,5 %, ale také nejvzácnější u dospělých), gastrointestinální krvácení u 1,5 % dětí a krvácení do urogenitálního traktu [5].

Mezinárodní pracovní skupina pro ITP definuje ITP podle následujících klinických fází [6]. Jedná se o následující:

Nově diagnostikovaná ITP je v prvních třech měsících po diagnóze. Perzistentní ITP trvá 3-12 měsíců. Chronická ITP trvá > 12 měsíců. Refrakterní ITP je selhání obnovení počtu krevních destiček po splenektomii. U dětí vyžadujících léčbu, ale bez život ohrožujícího krvácení, jsou kortikosteroidy doporučenou terapií první volby oproti IVIG nebo anti-D [2].

Směrnice Americké hematologické společnosti doporučují 5–7denní kúru prednisonu v dávce 2–4 mg/kg/den [2]. Sedmdesát pět procent dětí reaguje na steroidy, přičemž krevní destičky se do 2–7 dnů vrátí do hemostatického rozmezí [7]. Pokud je požadován rychlejší nárůst krevních destiček, lze použít IV methylprednisolon. Studie porovnávající výsledky mezi anti-D versus methylprednisolon [8] a porovnávající methylprednisolon s dexamethasonem [9] prokázaly podobnou míru odpovědi s menšími vedlejšími účinky ve všech skupinách.

Studie ukazuje, že 98 % pacientů s expozicí kortikosteroidům zaznamenalo jednu nebo více nežádoucích příhod a 38 % pacientů musí léčbu kortikosteroidy ukončit nebo snížit [10].

Tento výzkum si klade za cíl vyvinout nový predikční model pro hodnocení, zda jsou nově pacienti s ITP vystaveni vysokému riziku kortikosteroidní rezistence, a pomoci lékařům zvolit lepší terapii, takže pacienty rozdělíme do dvou skupin, na odpověď na steroidy a na rezistenci na steroidy.