Resistenza agli steroidi nella porpora trombocitopenica immune pediatrica (ITP)

La trombocitopenia immunitaria (ITP, conta piastrinica < 100 × 109/L) è il disturbo emorragico infantile acquisito più comune, caratterizzato clinicamente da una bassa conta piastrinica in assenza di altre cause di trombocitopenia [1,2].

L'incidenza stimata della PTI è di 100 casi su un milione di persone all'anno; circa la metà di questi casi si verificano in bambini precedentemente sani, dove rappresenta la malattia del sangue più frequente [3].

La maggior parte dei bambini presenta una storia tipica di porpora acuta e lividi dopo una lieve infezione virale [4]. Nei casi più gravi, possono verificarsi emorragia intracranica (la complicanza più grave nello 0,5%, ma anche la più rara che si verifica negli adulti), emorragia gastrointestinale nell'1,5% dei bambini ed emorragia genitourinaria [5].

L’International Working Group on ITP definisce la ITP in base alle seguenti fasi cliniche [6]. Questi sono i seguenti:

La PTI di nuova diagnosi avviene nei primi tre mesi dopo la diagnosi. L'ITP persistente dura 3-12 mesi. La PTI cronica dura > 12 mesi. La PTI refrattaria è il mancato ripristino della conta piastrinica dopo la splenectomia. Per i bambini che necessitano di terapia ma senza sanguinamenti potenzialmente letali, i corticosteroidi sono la terapia di prima linea raccomandata rispetto alle IVIG o agli anti-D [2].

Le linee guida dell'American Society of Hematology raccomandano un ciclo di prednisone di 5-7 giorni alla dose di 2-4 mg/kg/giorno [2]. Il 75% dei bambini risponde agli steroidi, con il recupero delle piastrine al range emostatico entro 2-7 giorni [7]. Se si desidera un aumento più rapido delle piastrine, può essere utilizzato il metilprednisolone EV. Gli studi che hanno confrontato i risultati tra anti-D e metilprednisolone [8] e che hanno confrontato metilprednisolone con desametasone [9] hanno mostrato tassi di risposta simili con effetti collaterali minori in tutti i gruppi.

Uno studio mostra che il 98% dei pazienti esposti a corticosteroidi ha manifestato uno o più eventi collaterali e il 38% dei pazienti ha bisogno di interrompere o ridurre la terapia con corticosteroidi [10].

Questa ricerca mira a sviluppare un nuovo modello di previsione per valutare se i nuovi pazienti con ITP sono ad alto rischio di resistenza ai corticosteroidi e aiutare i medici a scegliere la terapia migliore, quindi dividiamo i pazienti in due gruppi, risposta agli steroidi e resistenza agli steroidi.