Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie bezpečnosti a účinnosti přípravku Elfabrio® u pacientů s Fabryho chorobou pro více zemí (MODERN)

13. listopadu 2025 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Multicentrická, vícenárodní, observační, neintervenční, retrospektivní a prospektivní (hybridní) studie mezi účastníky Fabryho choroby léčenými pegunigalsidázou alfa (Elfabrio®) v běžné klinické péči.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Slovinsko
      • Slovenj Gradec, Slovinsko, 2380
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Nábor
        • The Royal Free Hospital
        • Kontakt:
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Spojené království, B152TH
        • Nábor
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • Kontakt:
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Spojené království, M6 8HD
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
          • John Bernat
          • Telefonní číslo: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Nábor
        • Infusion Associates
        • Kontakt:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Nábor
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • Kontakt:
          • Ozlem Goker-Alpan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace způsobilá pro tuto studii zahrnuje účastníky, kteří mají geneticky potvrzenou diagnózu Fabryho choroby a jsou léčeni nebo plánují zahájit léčbu pegunigalsidázou alfa (Elfabrio®). Účastníci budou muset splnit zařazení, nesplnit kritéria pro vyloučení a podepsat informovaný souhlas se zařazením do studie.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Muž nebo žena ve věku > 18 let v době udělení souhlasu.
  • Geneticky potvrzená diagnóza Fabryho choroby.
  • Buď užíváte nebo plánujete užívat pegunigalsidázu alfa jako léčbu Fabryho choroby.
  • Žádné kontraindikace pro zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (cMRI)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF) podepsaný a datovaný, což znamená, že jednotlivec byl informován a souhlasil se všemi souvisejícími aspekty studie a je ochoten splnit všechny požadavky studie, včetně vyplňování elektronických výsledků hlášení pacientů (ePROs).
  • Srdeční kohorta:
  • Důkaz srdeční choroby související s Fabryho chorobou (FD), včetně jednoho nebo více z následujících:
  • Hypertrofie levé komory (LVH) měřená zvýšením indexu hmotnosti levé komory (LVMI) (g/m2) nad referenční rozmezí specifická pro věk/pohlaví.
  • Tloušťka stěny zadní přepážky (např. >=13 mm) není vysvětlena jinými faktory (např. hypertenzí)
  • Nízké nativní mapování T1 na cMRI.
  • Typická Fabryho jizva na cMRI
  • Účastníci mohou získat zobrazení srdeční magnetickou rezonancí (cMRI) s vylepšením gadolinia jako součást jejich SoC.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) >45 ml/min/1,73 m2, ohodnoceno za posledních 6 měsíců.
  • Naivní kohorta:
  • Nejnovější eGFR > 45 ml/min/1,73 m2, ohodnoceno za posledních 6 měsíců.
  • Mužští účastníci by měli mít abnormální zvýšení plazmatického lysoGb3, jak bylo hodnoceno během 6 měsíců před zařazením.
  • Dlouhodobá kohorta:
  • Účastníci dříve zapsaní do otevřené studie CLI-06657AA1-04 (dříve PB-102-F60) (s použitím pegunigalsidázy alfa v dávce 1 mg/kg každé 2 týdny), kteří zahájili nebo plánují zahájit komerční použití pegunigalsidázy alfa (Elfabrio®) .

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) včetně známé anamnézy přecitlivělosti na kontrastní látku gadolinium, která není zvládnuta použitím premedikace.
  • Těhotná v době zápisu.
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku lékaře mohl narušit schopnost účastnit se studie.
  • Aktivní účast v jakékoli intervenční studii Fabryho choroby
  • Léčebný režim v době zařazení do studie se liší od schváleného 1 mg/kg každé dva týdny (povšimněte si, že pokud se režim následně změní během prospektivní části studie, účastníci mohou ve studii zůstat)
  • Předchozí účast ve studii pegunigalsidase alfa s dávkou 2 mg/kg podávanou každé 4 týdny.
  • Srdeční kohorta:
  • Anamnéza akutního infarktu myokardu nebo městnavého srdečního selhání se sníženou ejekční frakcí levé komory (LK) méně než 35 %.
  • Cévní mozková příhoda (CMP) v předchozích 6 měsících.
  • Chronická jaterní cirhóza.
  • Srdeční onemocnění nesouvisející s FD (např. zjizvení v důsledku infarktu myokardu, symptomatické okluzivní onemocnění koronárních tepen, středně závažné onemocnění srdečních chlopní, které nemá souvislost s Fabryho).
  • Účastník je nebo byl léčen jakýmkoliv hodnoceným lékem na Fabryho chorobu během 6 měsíců od zahájení studie nebo výzkumné genové terapie pro Fabryho chorobu kdykoli v minulosti.
  • Těžká srdeční fibróza definovaná jako více než 3 segmenty, z nichž každý má >50% fibrózu po cMRI s pozdním zvýšením gadolinia na jakékoli předchozí cMRI.
  • Naivní kohorta:
  • Před vystavením FD terapii (Replagal®, Fabrazyme® a Galafold®) kdykoli.
  • Těžká srdeční fibróza definovaná jako více než 3 segmenty, z nichž každý má >50% fibrózu po cMRI s pozdním zvýšením gadolinia na jakékoli předchozí cMRI

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Srdeční kohorta
Pacienti s Fabryho srdeční chorobou
Lék: Pegunigalsidase-alfa
Podává se intravenózní (IV) infuzí za podmínek běžné klinické péče
Ostatní jména:
  • Elfabrio®
Naivní kohorta
Pacienti dosud neléčení Fabryho chorobou
Lék: Pegunigalsidase-alfa
Podává se intravenózní (IV) infuzí za podmínek běžné klinické péče
Ostatní jména:
  • Elfabrio®
Dlouhodobá kohorta
Pacienti, kteří se dříve účastnili otevřené rozšířené studie pegunigalsidase alfa a přecházeli na rutinní péči
Lék: Pegunigalsidase-alfa
Podává se intravenózní (IV) infuzí za podmínek běžné klinické péče
Ostatní jména:
  • Elfabrio®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: 4 roky
eGFR, vypočítaný pomocí rovnice Chronické onemocnění ledvin - Epidemiologická spolupráce (eGFRCKD-EPI) od výchozího stavu studie a od začátku léčby pegunigalsidázou alfa do konce sledování a do předem stanovených časových bodů (ročně).
4 roky
Plazmatická koncentrace globotriaosylsfingosinu (LysoGb3).
Časové okno: 4 roky
Hladiny biomarkeru Fabryho choroby v plazmě globotriaosylsfingosinu (lyso-Gb3) v průběhu času a změny od výchozího stavu studie a od léčby pegunigalsidázou alfa začínají do konce sledování.
4 roky
Index hmotnosti levé komory (LVMI; g/m2)
Časové okno: 4 roky
Změna LVMI v průběhu času hodnocená pomocí MRI srdce. Na základě LVM indexované podle výšky a/nebo plochy povrchu těla.
4 roky
Troponin s vysokou citlivostí (hs-cTnT)
Časové okno: 4 roky
Změna hladin hs-cTnT v průběhu času
4 roky
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: 4 roky
Koncové body budou zahrnovat výskyt SAE, reakce související s infuzí (IRR), nežádoucí účinky související s lékem a podíl účastníků s ADA v průběhu času.
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
14. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CLI-06657AA1-10

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení