Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie bezpečnosti a účinnosti přípravku Elfabrio® u pacientů s Fabryho chorobou pro více zemí (MODERN)

13. listopadu 2025 aktualizováno: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Multicentrická, vícenárodní, observační, neintervenční, retrospektivní a prospektivní (hybridní) studie mezi účastníky Fabryho choroby léčenými pegunigalsidázou alfa (Elfabrio®) v běžné klinické péči.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Slovinsko
      • Slovenj Gradec, Slovinsko, 2380
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Nábor
        • The Royal Free Hospital
        • Kontakt:
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Spojené království, B152TH
        • Nábor
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • Kontakt:
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Spojené království, M6 8HD
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
          • John Bernat
          • Telefonní číslo: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49525
        • Nábor
        • Infusion Associates
        • Kontakt:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030
        • Nábor
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • Kontakt:
          • Ozlem Goker-Alpan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace způsobilá pro tuto studii zahrnuje účastníky, kteří mají geneticky potvrzenou diagnózu Fabryho choroby a jsou léčeni nebo plánují zahájit léčbu pegunigalsidázou alfa (Elfabrio®). Účastníci budou muset splnit zařazení, nesplnit kritéria pro vyloučení a podepsat informovaný souhlas se zařazením do studie.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Muž nebo žena ve věku > 18 let v době udělení souhlasu.
  • Geneticky potvrzená diagnóza Fabryho choroby.
  • Buď užíváte nebo plánujete užívat pegunigalsidázu alfa jako léčbu Fabryho choroby.
  • Žádné kontraindikace pro zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (cMRI)
  • Formulář informovaného souhlasu (ICF) podepsaný a datovaný, což znamená, že jednotlivec byl informován a souhlasil se všemi souvisejícími aspekty studie a je ochoten splnit všechny požadavky studie, včetně vyplňování elektronických výsledků hlášení pacientů (ePROs).
  • Srdeční kohorta:
  • Důkaz srdeční choroby související s Fabryho chorobou (FD), včetně jednoho nebo více z následujících:
  • Hypertrofie levé komory (LVH) měřená zvýšením indexu hmotnosti levé komory (LVMI) (g/m2) nad referenční rozmezí specifická pro věk/pohlaví.
  • Tloušťka stěny zadní přepážky (např. >=13 mm) není vysvětlena jinými faktory (např. hypertenzí)
  • Nízké nativní mapování T1 na cMRI.
  • Typická Fabryho jizva na cMRI
  • Účastníci mohou získat zobrazení srdeční magnetickou rezonancí (cMRI) s vylepšením gadolinia jako součást jejich SoC.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) >45 ml/min/1,73 m2, ohodnoceno za posledních 6 měsíců.
  • Naivní kohorta:
  • Nejnovější eGFR > 45 ml/min/1,73 m2, ohodnoceno za posledních 6 měsíců.
  • Mužští účastníci by měli mít abnormální zvýšení plazmatického lysoGb3, jak bylo hodnoceno během 6 měsíců před zařazením.
  • Dlouhodobá kohorta:
  • Účastníci dříve zapsaní do otevřené studie CLI-06657AA1-04 (dříve PB-102-F60) (s použitím pegunigalsidázy alfa v dávce 1 mg/kg každé 2 týdny), kteří zahájili nebo plánují zahájit komerční použití pegunigalsidázy alfa (Elfabrio®) .

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) včetně známé anamnézy přecitlivělosti na kontrastní látku gadolinium, která není zvládnuta použitím premedikace.
  • Těhotná v době zápisu.
  • Přítomnost jakéhokoli zdravotního, emocionálního, behaviorálního nebo psychologického stavu, který by podle úsudku lékaře mohl narušit schopnost účastnit se studie.
  • Aktivní účast v jakékoli intervenční studii Fabryho choroby
  • Léčebný režim v době zařazení do studie se liší od schváleného 1 mg/kg každé dva týdny (povšimněte si, že pokud se režim následně změní během prospektivní části studie, účastníci mohou ve studii zůstat)
  • Předchozí účast ve studii pegunigalsidase alfa s dávkou 2 mg/kg podávanou každé 4 týdny.
  • Srdeční kohorta:
  • Anamnéza akutního infarktu myokardu nebo městnavého srdečního selhání se sníženou ejekční frakcí levé komory (LK) méně než 35 %.
  • Cévní mozková příhoda (CMP) v předchozích 6 měsících.
  • Chronická jaterní cirhóza.
  • Srdeční onemocnění nesouvisející s FD (např. zjizvení v důsledku infarktu myokardu, symptomatické okluzivní onemocnění koronárních tepen, středně závažné onemocnění srdečních chlopní, které nemá souvislost s Fabryho).
  • Účastník je nebo byl léčen jakýmkoliv hodnoceným lékem na Fabryho chorobu během 6 měsíců od zahájení studie nebo výzkumné genové terapie pro Fabryho chorobu kdykoli v minulosti.
  • Těžká srdeční fibróza definovaná jako více než 3 segmenty, z nichž každý má >50% fibrózu po cMRI s pozdním zvýšením gadolinia na jakékoli předchozí cMRI.
  • Naivní kohorta:
  • Před vystavením FD terapii (Replagal®, Fabrazyme® a Galafold®) kdykoli.
  • Těžká srdeční fibróza definovaná jako více než 3 segmenty, z nichž každý má >50% fibrózu po cMRI s pozdním zvýšením gadolinia na jakékoli předchozí cMRI

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Srdeční kohorta
Pacienti s Fabryho srdeční chorobou
Lék: Pegunigalsidase-alfa
Podává se intravenózní (IV) infuzí za podmínek běžné klinické péče
Ostatní jména:
  • Elfabrio®
Naivní kohorta
Pacienti dosud neléčení Fabryho chorobou
Lék: Pegunigalsidase-alfa
Podává se intravenózní (IV) infuzí za podmínek běžné klinické péče
Ostatní jména:
  • Elfabrio®
Dlouhodobá kohorta
Pacienti, kteří se dříve účastnili otevřené rozšířené studie pegunigalsidase alfa a přecházeli na rutinní péči
Lék: Pegunigalsidase-alfa
Podává se intravenózní (IV) infuzí za podmínek běžné klinické péče
Ostatní jména:
  • Elfabrio®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
Časové okno: 4 roky
eGFR, vypočítaný pomocí rovnice Chronické onemocnění ledvin - Epidemiologická spolupráce (eGFRCKD-EPI) od výchozího stavu studie a od začátku léčby pegunigalsidázou alfa do konce sledování a do předem stanovených časových bodů (ročně).
4 roky
Plazmatická koncentrace globotriaosylsfingosinu (LysoGb3).
Časové okno: 4 roky
Hladiny biomarkeru Fabryho choroby v plazmě globotriaosylsfingosinu (lyso-Gb3) v průběhu času a změny od výchozího stavu studie a od léčby pegunigalsidázou alfa začínají do konce sledování.
4 roky
Index hmotnosti levé komory (LVMI; g/m2)
Časové okno: 4 roky
Změna LVMI v průběhu času hodnocená pomocí MRI srdce. Na základě LVM indexované podle výšky a/nebo plochy povrchu těla.
4 roky
Troponin s vysokou citlivostí (hs-cTnT)
Časové okno: 4 roky
Změna hladin hs-cTnT v průběhu času
4 roky
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: 4 roky
Koncové body budou zahrnovat výskyt SAE, reakce související s infuzí (IRR), nežádoucí účinky související s lékem a podíl účastníků s ADA v průběhu času.
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

14. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLI-06657AA1-10

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pegunigalsidase-alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit