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Uno studio osservazionale multinazionale sulla sicurezza e l'efficacia di Elfabrio® nei pazienti di Fabry (MODERN)

13 novembre 2025 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Uno studio multicentrico, multinazionale, osservazionale, non interventistico, retrospettivo e prospettico (ibrido) tra partecipanti alla malattia di Fabry trattati con pegunigalsidasi alfa (Elfabrio®) nell'assistenza clinica di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Reclutamento
        • The Royal Free Hospital
        • Contatto:
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Regno Unito, B152TH
        • Reclutamento
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • Contatto:
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Regno Unito, M6 8HD
        • Reclutamento
        • Salford Royal
        • Contatto:
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University School of Medicine
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Contatto:
          • John Bernat
          • Numero di telefono: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • Reclutamento
        • Infusion Associates
        • Contatto:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • Reclutamento
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • Contatto:
          • Ozlem Goker-Alpan

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione ammissibile per questo studio comprende partecipanti che hanno una diagnosi geneticamente confermata di malattia di Fabry e sono in cura o intendono iniziare un trattamento con pegunigalsidasi alfa (Elfabrio®). Ai partecipanti verrà richiesto di soddisfare l'inclusione, non soddisfare i criteri di esclusione e firmare il consenso informato per essere arruolati nello studio.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschio o femmina di età > 18 anni al momento del consenso.
  • Diagnosi geneticamente confermata della malattia di Fabry.
  • Se sta assumendo o sta pianificando di assumere pegunigalsidasi alfa come trattamento per la malattia di Fabry.
  • Nessuna controindicazione alla risonanza magnetica cardiaca (cMRI)
  • Modulo di consenso informato (ICF) firmato e datato che indica che l'individuo è stato informato e ha accettato tutti gli aspetti pertinenti dello studio ed è disposto a rispettare tutti i requisiti dello studio, incluso il completamento dei risultati elettronici riportati dai pazienti (ePRO).
  • Coorte cardiaca:
  • Evidenza di malattia cardiaca correlata alla malattia di Fabry (FD), inclusa una o più delle seguenti condizioni:
  • Ipertrofia ventricolare sinistra (LVH) misurata dall'aumento dell'indice di massa ventricolare sinistro (LVMI) (g/m2) al di sopra degli intervalli di riferimento specifici per età/sesso.
  • Spessore della parete del setto posteriore (ad es. >= 13 mm) non spiegato da altri fattori (ad es. ipertensione)
  • Mappatura T1 nativa bassa su cMRI.
  • Tipica cicatrice simile a Fabry alla cMRI
  • I partecipanti possono ricevere la risonanza magnetica cardiaca (cMRI) con potenziamento del gadolinio come parte del loro SoC.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) >45 mL/min/1,73 m2, valutato nei 6 mesi precedenti.
  • Gruppo ingenuo:
  • eGFR più recente>45 ml/min/1,73 m2, valutato entro i 6 mesi precedenti.
  • I partecipanti di sesso maschile dovrebbero avere un aumento anormale della lisoGb3 plasmatica valutata entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
  • Coorte a lungo termine:
  • Partecipanti precedentemente arruolati nello studio in aperto CLI-06657AA1-04 (precedentemente PB-102-F60) (utilizzando pegunigalsidase alfa alla dose di 1 mg/kg ogni 2 settimane) che hanno iniziato o intendono iniziare lo studio commerciale di pegunigalsidase alfa (Elfabrio®). .

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione alla risonanza magnetica (MRI), inclusa storia nota di ipersensibilità al mezzo di contrasto gadolinio che non viene gestita mediante l'uso della premedicazione.
  • Incinta al momento dell'arruolamento.
  • Presenza di qualsiasi condizione medica, emotiva, comportamentale o psicologica che, a giudizio del medico, potrebbe interferire con la capacità di partecipare allo studio.
  • Partecipazione attiva a qualsiasi studio interventistico per la malattia di Fabry
  • Il regime terapeutico al momento dell'arruolamento nello studio è diverso da quello approvato di 1 mg/kg ogni due settimane (notare se il regime cambia successivamente durante la parte prospettica dello studio, i partecipanti possono rimanere nello studio)
  • Precedente partecipazione a uno studio su pegunigalsidase alfa utilizzando una dose di 2 mg/kg somministrata ogni 4 settimane.
  • Coorte cardiaca:
  • Storia di infarto miocardico acuto o insufficienza cardiaca congestizia con frazione di eiezione ventricolare sinistra (LV) ridotta inferiore al 35%.
  • Accidente vascolare cerebrale (CVA) nei 6 mesi precedenti.
  • Cirrosi epatica cronica.
  • Malattia cardiaca non correlata alla FD (ad esempio, cicatrici dovute a infarto miocardico, malattia coronarica occlusiva sintomatica, cardiopatia valvolare moderata non ritenuta correlata a Fabry).
  • Il partecipante è o è stato trattato con qualsiasi farmaco sperimentale per la malattia di Fabry entro 6 mesi dall'inizio dello studio o con terapia genica sperimentale per la malattia di Fabry in qualsiasi momento in passato.
  • Fibrosi cardiaca grave definita come più di 3 segmenti che presentano ciascuno una fibrosi >50% dopo cMRI con potenziamento tardivo del gadolinio a qualsiasi cMRI precedente.
  • Gruppo ingenuo:
  • Precedente esposizione a una terapia FD (Replagal®, Fabrazyme® e Galafold®) in qualsiasi momento.
  • Fibrosi cardiaca grave definita come più di 3 segmenti che presentano ciascuno >50% di fibrosi dopo cMRI con potenziamento tardivo del gadolinio su qualsiasi cMRI precedente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Coorte cardiaca
Pazienti con malattia cardiaca correlata a Fabry
Droga: Pegunigalsidasi-alfa
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV) in condizioni di assistenza clinica di routine
Altri nomi:
  • Elfabrio®
Coorte ingenua
Pazienti naïve a un precedente trattamento per la malattia di Fabry
Droga: Pegunigalsidasi-alfa
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV) in condizioni di assistenza clinica di routine
Altri nomi:
  • Elfabrio®
Coorte a lungo termine
Pazienti che avevano precedentemente partecipato allo studio di estensione in aperto su pegunigalsidase alfa e che stavano passando alle cure di routine
Droga: Pegunigalsidasi-alfa
Somministrato tramite infusione endovenosa (IV) in condizioni di assistenza clinica di routine
Altri nomi:
  • Elfabrio®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR)
Lasso di tempo: 4 anni
eGFR, calcolato utilizzando l’equazione Chronic Kidney Disease – Epidemiology Collaboration (eGFRCKD-EPI) dal basale dello studio e dall’inizio del trattamento con pegunigalsidase alfa fino alla fine del follow-up e a intervalli temporali pre-specificati (annualmente).
4 anni
Concentrazione plasmatica di globotriaosilsfingosina (lisoGb3).
Lasso di tempo: 4 anni
I livelli del biomarker plasmatico della malattia di Fabry, la globotriaosilsfingosina (liso-Gb3), nel corso del tempo, e la variazione rispetto al basale dello studio e dall’inizio del trattamento con pegunigalsidasi alfa alla fine del follow-up.
4 anni
Indice di massa ventricolare sinistra (LVMI; g/m2)
Lasso di tempo: 4 anni
Variazione dell'LVMI nel tempo valutata mediante risonanza magnetica cardiaca. Basato sul LVM indicizzato per altezza e/o superficie corporea.
4 anni
Troponina ad alta sensibilità (hs-cTnT)
Lasso di tempo: 4 anni
Variazione dei livelli di hs-cTnT nel tempo
4 anni
Valutazioni della sicurezza
Lasso di tempo: 4 anni
Gli endpoint includeranno la comparsa di SAE, reazioni correlate all'infusione (IRR), eventi avversi correlati al farmaco e percentuale di partecipanti con ADA nel tempo.
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 novembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CLI-06657AA1-10

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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