Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie očních kapek ELK-003 pro léčbu očních projevů bulózní epidermolysis (GOTAS-ELK-EB)

25. prosince 2025 aktualizováno: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Pilotní, nerandomizovaná, otevřená studie ke stanovení účinku topických očních kapek ELK (ELK-003) aplikovaných 6krát denně na oční známky a symptomy u pacientů s junkčními a dystrofickými podtypy bulózní epidermolysis. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmologicas Tópicas ELK Aplikace 6 Veces Al Día En Los Signos Y Sintomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Tato studie se skládá ze dvou fází: Observační fáze k vyhodnocení přirozené historie očních projevů u subjektů s dystrofickou a junkční epidermolýzou Bullosa, následovaná léčebnou fází k posouzení účinků očních kapek ELK-003. Každý subjekt bude sloužit jako jeho vlastní kontrola porovnáním očních projevů zdokumentovaných během fáze pozorování s projevy zaznamenanými během fáze léčby.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Během této studie budou subjekty podrobeny hodnocení při třech plánovaných klinických návštěvách: při zařazení (základní stav, čas 0), po 4 měsících a na konci fáze léčby (6 měsíců po zahájení léčby). Hodnocení bude zahrnovat OCT zobrazení, vyšetření štěrbinovou lampou s fotografiemi, keratografickou analýzu, testování zrakové ostrosti, testování osmolarity, InflammaDry, SPK skóre, Schirmerův test a hodnocení opacity. Subjekty budou vyplňovat týdenní dotazníky pro hodnocení symptomů, sledování oděrek rohovky a hodnocení kvality života v průběhu studie.

Pokud subjekty pociťují příznaky svědčící pro oděrky rohovky, poskytovatel zdravotní péče provede domácí návštěvu, aby událost zdokumentoval, pomocí fluoresceinového barvení k potvrzení a zaznamenání oděru rohovky. Budou monitorovány příznaky abraze rohovky, frekvence, trvání a výsledky hojení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Potvrzená diagnóza recesivní dystrofické a junkční epidermolysis bullosa
  • Častá anamnéza oděrek rohovky (jedna nebo více oděrek každé 3 měsíce)
  • Věk: starší 2 let v době zapojení do klinické studie
  • Pacienti a/nebo rodič/zákonný zástupce dali písemný informovaný souhlas v písemné podobě

Kritéria vyloučení:

  • Akutní oční infekce v době zápisu
  • Pacienti s těžkou ztrátou zraku (<20/200) nebo závažným zakalením rohovky.
  • Nošení kontaktních čoček nebo noční oční mast
  • Přecitlivělost na fluorescein (oční barvivo používané při studiu štěrbinové lampy)
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drogové závislosti
  • Pacient, který hlásí potíže s návštěvou 4 osobních kontrol
  • Pacienti, kteří trpí rakovinou
  • Pacienti s jakýmkoli zdravotním stavem nebo situací, která by podle názoru zkoušejících mohla pacienta ohrozit nebo by mohla narušit účast pacienta ve studii
  • Těhotné nebo kojící ženy (u pacientek, které prodělaly menarche, bude proveden těhotenský test ze vzorku moči).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální (pouze rameno)
V této studii jsou spíše dvě hlavní fáze než oddělená ramena. Během pozorovací fáze není prováděna žádná intervence a je dokumentována přirozená historie očních projevů subjektů. V léčebné fázi dostávají všichni jedinci oční kapky ELK-003, aby se vyhodnotil jejich účinek na oční znamení a příznaky. Každý subjekt slouží jako vlastní kontrola porovnáním výsledků mezi pozorovací a léčebnou fází.
Biologický: ELK-003 (standardizované oční kapky se sekretem plodové vody)
Oční kapky ELK-003 jsou standardizovaná formulace sekretomu plodové vody. Obsahuje základní proteiny extracelulární matrix, jako je kolagen typu VII a laminin-332, které jsou kritické pro udržení integrity rohovky u pacientů s EB. Kromě toho ELK-003 také obsahuje růstové faktory, které stimulují hojení rohovky a regeneraci tkání. Tato kombinace matricových proteinů a růstových faktorů má za cíl zvýšit stabilitu povrchu rohovky.
Ostatní jména:
  • ELK-003
  • Gotas ELK

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost očních kapek ELK-003
Časové okno: 180 dní (léčebná fáze)
Primárním výsledkem je vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti očních kapek ELK-003 u subjektů s EB. Hodnocení bezpečnosti se zaměří na výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčivem, včetně jakýchkoli známek podráždění oka, monitorovaných v průběhu studie.
180 dní (léčebná fáze)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence oděrek rohovky (počet událostí)
Časové okno: 180 dní (léčebná fáze)
Sekundárním výsledkem je posouzení účinnosti ELK-003 při zlepšování očních známek a symptomů spojených s EB, měřením frekvence abrazí rohovky (počet příhod) během léčebného období.
180 dní (léčebná fáze)
Dny s rozpadem rohovky
Časové okno: 180 dní (léčebná fáze)
Sekundárním výsledkem je hodnocení účinnosti ELK-003 při zlepšování očních známek a symptomů spojených s EB, měřením dnů s rozpadem rohovky během léčebného období.
180 dní (léčebná fáze)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2022-03
  • 29792/23 (Jiný identifikátor: ISP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Neplánujeme sdílet data jednotlivých účastníků s jinými výzkumníky. Plánujeme však zveřejnit výsledky studie v recenzovaném časopise.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení