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Studio pilota del collirio ELK-003 per il trattamento delle manifestazioni oculari dell'epidermolisi bollosa (GOTAS-ELK-EB)

25 dicembre 2025 aggiornato da: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Studio pilota, non randomizzato, in aperto per determinare l'effetto dei colliri topici ELK (ELK-003) applicati 6 volte al giorno su segni e sintomi oculari in pazienti con sottotipi giunzionali e distrofici di epidermolisi bollosa. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Questo studio si compone di due fasi: una Fase Osservativa per valutare la storia naturale delle manifestazioni oculari in soggetti affetti da Epidermolisi Bollosa Distrofica e Giunzionale, seguita da una Fase di Trattamento per valutare gli effetti dei colliri ELK-003. Ciascun soggetto fungerà da controllo confrontando le manifestazioni oculari documentate durante la fase di osservazione con quelle registrate durante la fase di trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Durante questo studio, i soggetti saranno sottoposti a valutazioni in tre visite cliniche programmate: all'arruolamento (baseline, tempo 0), a 4 mesi e alla conclusione della fase di trattamento (6 mesi dopo l'inizio del trattamento). Le valutazioni includeranno l'imaging OCT, l'esame con lampada a fessura con fotografie, l'analisi del cheratografo, il test dell'acuità visiva, il test dell'osmolarità, InflammaDry, il punteggio SPK, il test di Schirmer e il punteggio dell'opacità. I soggetti completeranno questionari settimanali per valutare i sintomi, monitorare le abrasioni corneali e valutare la qualità della vita durante lo studio.

Se i soggetti avvertono sintomi indicativi di abrasioni corneali, un operatore sanitario effettuerà una visita domiciliare per documentare l'evento, utilizzando la colorazione con fluoresceina per confermare e registrare l'abrasione corneale. Verranno monitorati i sintomi, la frequenza, la durata e gli esiti della guarigione dell'abrasione corneale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi confermata di Epidermolisi bollosa distrofica recessiva e giunzionale
  • Anamnesi frequente di abrasioni corneali (una o più abrasioni ogni 3 mesi)
  • Età: più di 2 anni al momento dell'adesione alla sperimentazione clinica
  • I pazienti e/o il genitore/tutore legale hanno fornito il consenso informato scritto per iscritto

Criteri di esclusione:

  • Infezione oculare acuta al momento dell'arruolamento
  • Pazienti con grave perdita della vista (<20/200) o grave opacizzazione corneale.
  • Uso di lenti a contatto o pomate oculari notturne
  • Ipersensibilità alla fluoresceina (colorazione oculare utilizzata nello studio con lampada a fessura)
  • Storia di abuso di alcol o dipendenza da droghe
  • Paziente che riferisce difficoltà a presenziare ai 4 controlli di persona
  • Pazienti che soffrono di cancro
  • Pazienti con qualsiasi condizione medica o situazione che, a giudizio degli sperimentatori, potrebbe mettere a rischio il paziente o potrebbe interferire con la partecipazione del paziente allo studio
  • Donne incinte o che allattano (verrà eseguito un test di gravidanza utilizzando un campione di urina per le pazienti che hanno avuto il menarca).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sperimentale (solo braccio)
In questo studio, ci sono due fasi principali anziché bracci separati. Durante la fase osservativa non viene somministrato alcun intervento e viene documentata la storia naturale delle manifestazioni oculari dei soggetti. Nella fase di trattamento, tutti i soggetti ricevono colliri ELK-003 per valutare il loro effetto sui segni e sui sintomi oculari. Ciascun soggetto funge da controllo confrontando i risultati tra le fasi di osservazione e di trattamento.
Biologico: ELK-003 (gocce oculari standardizzate per secretoma di liquido amniotico)
I colliri ELK-003 sono una formulazione standardizzata di secretoma di liquido amniotico. Contiene proteine ​​essenziali della matrice extracellulare, come il collagene di tipo VII e la laminina-332, che sono fondamentali per il mantenimento dell'integrità della cornea nei pazienti EB. Inoltre, ELK-003 include anche fattori di crescita che stimolano la guarigione della cornea e la rigenerazione dei tessuti. Questa combinazione di proteine ​​della matrice e fattori di crescita mira a migliorare la stabilità della superficie corneale.
Altri nomi:
  • ELK-003
  • Gota ELK

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza del collirio ELK-003
Lasso di tempo: 180 giorni (Fase di trattamento)
L'esito primario è valutare la sicurezza e la tollerabilità del collirio ELK-003 nei soggetti affetti da EB. Le valutazioni della sicurezza si concentreranno sull'incidenza e sulla gravità degli eventi avversi correlati al farmaco, inclusi eventuali segni di irritazione oculare, monitorati durante lo studio.
180 giorni (Fase di trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza delle abrasioni corneali (numero di eventi)
Lasso di tempo: 180 giorni (Fase di trattamento)
L'esito secondario è valutare l'efficacia di ELK-003 nel migliorare i segni e i sintomi oculari associati all'EB, misurando la frequenza delle abrasioni corneali (numero di eventi) durante il periodo di trattamento.
180 giorni (Fase di trattamento)
Giorni con rottura della cornea
Lasso di tempo: 180 giorni (Fase di trattamento)
L'esito secondario è valutare l'efficacia di ELK-003 nel migliorare i segni e i sintomi oculari associati all'EB, misurando i giorni con rottura della cornea durante il periodo di trattamento.
180 giorni (Fase di trattamento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2022-03
  • 29792/23 (Altro identificatore: ISP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Non prevediamo di condividere i dati dei singoli partecipanti con altri ricercatori. Tuttavia, prevediamo di pubblicare i risultati dello studio in una rivista sottoposta a revisione paritaria.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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