Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af ELK-003 øjendråber til behandling af okulære manifestationer af epidermolyse bullosa (GOTAS-ELK-EB)

25. december 2025 opdateret af: Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Pilot, ikke-randomiseret, åbent-label undersøgelse til bestemmelse af virkningen af ​​topisk ELK (ELK-003) øjendråber påført 6 gange dagligt på øjentegn og symptomer hos patienter med junctional og dystrofisk subtyper af epidermolysis Bullosa. Estudio Piloto, No Randomizado Y Abierto Para Determinar El Efecto De Las Gotas Oftalmológicas Tópicas ELK Aplicadas 6 Veces Al Día En Los Signos Y Síntomas Oculares De Pacientes Con Los Subtipos De La Unión Y Recesivo Distrófico De Epidermólisis Bulosa.

Denne undersøgelse består af to faser: en observationsfase til evaluering af den naturlige historie af okulære manifestationer hos personer med dystrofisk og Junctional Epidermolysis Bullosa, efterfulgt af en behandlingsfase for at vurdere virkningerne af ELK-003 øjendråber. Hvert individ vil tjene som deres egen kontrol ved at sammenligne okulære manifestationer dokumenteret under observationsfasen med dem, der er registreret under behandlingsfasen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

I løbet af denne undersøgelse vil forsøgspersonerne gennemgå evalueringer ved tre planlagte klinikbesøg: ved indskrivning (baseline, tidspunkt 0), efter 4 måneder og ved afslutningen af ​​behandlingsfasen (6 måneder efter behandlingsstart). Vurderinger vil omfatte OCT-billeddannelse, spaltelampeundersøgelse med fotografier, keratografanalyse, synsstyrketest, osmolaritetstest, InflammaDry, SPK-scoring, Schirmer-test og opacitetsscoring. Ugentlige spørgeskemaer vil blive udfyldt af forsøgspersoner for at vurdere symptomer, spore hornhindeafskrabninger og evaluere livskvalitet gennem hele undersøgelsen.

Hvis forsøgspersoner oplever symptomer, der tyder på hornhindeafskrabninger, vil en sundhedsplejerske foretage et hjemmebesøg for at dokumentere hændelsen ved at bruge fluoresceinfarvning til at bekræfte og registrere hornhindens slid. Hornhindeafslidningssymptomer, hyppighed, varighed og helingsresultater vil blive overvåget.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Chile
    • Huechuraba
      • Santiago, Huechuraba, Chile, 8580670
        • Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af recessiv dystrofisk og Junctional Epidermolysis bullosa
  • Hyppig anamnese med hornhindeafskrabninger (en eller flere afskrabninger hver 3. måned)
  • Alder: ældre end 2 år på tidspunktet for deltagelse i det kliniske forsøg
  • Patienter og/eller forældre/værge har givet skriftligt informeret samtykke skriftligt

Ekskluderingskriterier:

  • Akut øjeninfektion på tidspunktet for indskrivning
  • Patienter med alvorligt synstab (<20/200) eller svær cornea-uklarhed.
  • Brug af kontaktlinser eller natlig øjensalve
  • Overfølsomhed over for fluorescein (okulær plet brugt i spaltelampeundersøgelse)
  • Historie om alkoholmisbrug eller stofmisbrug
  • Patient, der rapporterer vanskeligheder med at deltage i de 4 personlige kontroller
  • Patienter, der lider af kræft
  • Patienter med enhver medicinsk tilstand eller situation, som efter efterforskernes mening kunne bringe patienten i fare, eller kunne forstyrre patientens deltagelse i undersøgelsen
  • Gravide eller ammende kvinder (en graviditetstest vil blive udført med en urinprøve til kvindelige patienter, der har haft menarche).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel (kun arm)
I denne undersøgelse er der to hovedfaser frem for separate arme. Under observationsfasen bliver der ikke indgrebet, og forsøgspersoners naturlige historie med okulære manifestationer er dokumenteret. I behandlingsfasen får alle forsøgspersoner ELK-003 øjendråber for at vurdere deres effekt på okulære tegn og symptomer. Hvert emne tjener som deres egen kontrol ved at sammenligne resultater mellem observations- og behandlingsfasen.
Biologisk: ELK-003 (Standariseret fostervandssekretom øjendråber)
ELK-003 øjendråber er en standardiseret fostervandssekretomformulering. Det indeholder essentielle ekstracellulære matrixproteiner, såsom kollagen type VII og laminin-332, som er afgørende for at opretholde hornhindens integritet hos EB-patienter. Derudover indeholder ELK-003 også vækstfaktorer, der stimulerer hornhindeheling og vævsregenerering. Denne kombination af matrixproteiner og vækstfaktorer har til formål at forbedre hornhindens overfladestabilitet.
Andre navne:
  • ELK-003
  • Gotas ELK

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved ELK-003 øjendråber
Tidsramme: 180 dage (behandlingsfase)
Det primære resultat er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ELK-003 øjendråber hos forsøgspersoner med EB. Sikkerhedsvurderinger vil fokusere på forekomsten og sværhedsgraden af ​​lægemiddelrelaterede bivirkninger, herunder eventuelle tegn på øjenirritation, overvåget gennem hele undersøgelsen.
180 dage (behandlingsfase)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af hornhindeafskrabninger (antal hændelser)
Tidsramme: 180 dage (behandlingsfase)
Det sekundære resultat er at vurdere effektiviteten af ​​ELK-003 til at forbedre okulære tegn og symptomer forbundet med EB, måling af hyppigheden af ​​hornhindeafskrabninger (antal hændelser) over behandlingsperioden.
180 dage (behandlingsfase)
Dage med hornhindesammenbrud
Tidsramme: 180 dage (behandlingsfase)
Det sekundære resultat er at vurdere effektiviteten af ​​ELK-003 til at forbedre okulære tegn og symptomer forbundet med EB, måling af dage med hornhindesammenbrud over behandlingsperioden.
180 dage (behandlingsfase)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fundación DEBRA Chile, Niños Piel de Cristal

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Eliksa Therapeutics, Inc.
Centro de la Vision

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. maj 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. november 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
31. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2022-03
  • 29792/23 (Anden identifikator: ISP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Vi planlægger ikke at dele individuelle deltagerdata med andre forskere. Vi planlægger dog at offentliggøre undersøgelsesresultaterne i et peer-reviewet tidsskrift.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger