Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Clenbuterol na cíl DUX4 v FSHD (Target FSHD)

24. února 2026 aktualizováno: Jeffrey Statland

Clenbuterol to Target DUX4 in FSHD (Target FSHD): Otevřená studie bezpečnosti a snášenlivosti 3 dávek klenbuterolu

Účelem této studie je určit, zda je klenbuterol terapeutickou možností pro FSHD stanovením bezpečnosti a snášenlivosti léku ve třech různých úrovních dávek.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Clenbuterol je lék schválený EMA pro CHOPN, který tři nezávislé testy pacientů identifikovaly jako potlačující expresi DUX4 v kultivovaném svalu FSHD. Předchozí klinické studie s příbuznými beta2-agonisty prokázaly určitou aktivitu u FSHD, ale nesplnily svůj primární cílový parametr, ačkoli předchozí studie by se současnými znalostmi pravděpodobně byly navrženy jinak. Target FSHD je 6měsíční otevřená studie klenbuterolu s více vzestupnými dávkami zaměřená na bezpečnost a snášenlivost k určení nejlepší dávky pro budoucí zkoušku účinnosti. Kromě toho bude tato studie shromažďovat sekundární výstupní údaje o svalové funkci, změnách MRI (objem čistého svalu, infiltrace tuku, hodnocení STIR) a molekulárních markerech aktivity onemocnění (histopatologie a předem určené koše cíle DUX4, zánět a ECM geny) na začátku a na konci studie, aby se posoudila a podpořila jejich užitečnost jako měření aktivity léku v budoucí intervenční studii účinnosti.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Rebecca Clay
  • Telefonní číslo: 9139459936
  • E-mail: rclay@kumc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey Statland
        • Kontakt:
          • Rebecca Clay, BS
          • Telefonní číslo: 913-945-9936
          • E-mail: rclay@kumc.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Nábor
        • University of Rochester Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Nábor
        • University of Washington
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Leo Wang

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Geneticky potvrzená diagnóza FSHD typu 1 nebo 2 nebo mít klinickou diagnózu FSHD typu 1 s příbuzným prvního stupně s potvrzenou mutací
  • mezi 18 a 75 lety
  • se skóre klinické závažnosti mezi 1 a 4
  • Schopný ujít 30 stop bez podpory druhé osoby
  • Vykazování antigravitační síly na alespoň jednom z předních svalů tibialis nebo sval na noze vhodný pro MRI pro biopsii jehly
  • ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Těhotná nebo plánující otěhotnět během provádění studie
  • mají špatně kontrolovaný zdravotní stav
  • Byli zapojeni do studie experimentálního činidla do 3 měsíců od zařazení
  • Užíváte beta-blokátory nebo anabolické látky nebo kalium-ochromující diuretika
  • máte jakýkoli stav nebo kontraindikaci, která by narušovala testování nebo znemožňovala použití beta-agonistů
  • Užíváte léky na ředění krve nebo léky, které způsobují kontraindikaci biopsie jehlového svalu
  • Užíváte nějaké léky nebo terapie s kontraindikací klenbuterolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Klenbuterolová kohorta 1
20 mcg užívaných perorálně dvakrát denně
Lék: Klenbuterol
Beta-agonista
Experimentální: Klenbuterolová kohorta 2
40 mcg užívaných perorálně dvakrát denně
Lék: Klenbuterol
Beta-agonista
Experimentální: Klenbuterol kohorta 3
60 mcg užívaných perorálně dvakrát denně
Lék: Klenbuterol
Beta-agonista

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích účinků souvisejících s klenbuterolem
Časové okno: od výchozího stavu až po 6měsíční návštěvu
Zpráva pacienta a lékařské záznamy budou použity k dokumentaci nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod. Nežádoucí příhody a závažné nežádoucí příhody budou hodnoceny zkoušejícím a hlášeny podle potřeby pro bezpečnost.
od výchozího stavu až po 6měsíční návštěvu
změna srdeční frekvence
Časové okno: od 1. do 6. měsíce návštěva
Recenze Vitals
od 1. do 6. měsíce návštěva
změna krevního tlaku
Časové okno: od 1. do 6. měsíce návštěva
Recenze Vitals
od 1. do 6. měsíce návštěva
Safety Lab Draslík (K)
Časové okno: Základní návštěva v měsíci 6
bezpečnost pacienta měřená draslíkem na známky hypokalemie
Základní návštěva v měsíci 6
Bezpečnostní laboratorní glukóza
Časové okno: Základní návštěva v měsíci 6
Bezpečnost pacienta měřená abnormalitami hladiny glukózy v krvi
Základní návštěva v měsíci 6
Snášenlivost 3 dávek clenbuterolu v sekvenčních kohortách
Časové okno: od výchozího stavu až po 6měsíční návštěvu
Snášenlivost bude definována jako dokončení paže bez jakýchkoli nežádoucích účinků souvisejících s clenbuterolem, které by způsobily, že někdo odstoupí
od výchozího stavu až po 6měsíční návštěvu
Bezpečnostní EKG
Časové okno: od 1. do 6. měsíce návštěva
Hledáte sympatomimetické vedlejší účinky, jako jsou srdeční arytmie
od 1. do 6. měsíce návštěva
Safety Lab Kreatinkináza (CK)
Časové okno: Základní návštěva do 6. měsíce
Bezpečnost pacientů měřená abnormalitami kreatinkinázy
Základní návštěva do 6. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MRI
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
Měření MRI jsou považována za zlatý standard pro měření objemu svalové hmoty a biomarkerů onemocnění (objem tuku, tuková frakce a přítomnost STIR+), které mohou být modulovány léčbou. Kromě toho zahrneme analýzu, která pomůže zefektivnit biopsii jehlou na základě STIR a kvantitativní frakce tuku s vyšší výtěžností pomocí standardních výchozích značek a tělesných orientačních bodů.
Promítání do 6. měsíce Návštěva
Svalová biopsie pro sekvenování RNA
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
změna v sadě DUX4-regulovaných genů měřená ve svalu pomocí sekvenování RNA. Cílem je lépe porozumět molekulárním změnám ve svalové tkáni způsobené užíváním klenbuterolu.
Výchozí stav a měsíc 6
FSHD-COM
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
18položkový vyhodnocovatel spravovaný nástroj složený z individuálně ověřených funkčních motorických úloh oblasti těla hodnocené odpovídající oblasti důležitosti identifikované pacienty a zahrnují funkci nohou; funkce ramen a paží; funkce kufru, funkce ruky; a funkční rovnováha
Promítání do 6. měsíce Návštěva
Manuální svalové testování (MMT)
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
upravená 13bodová stupnice Medical Research Council se standardizovanými pozicemi pro každý sval pomůže podívat se na změnu síly subjektu v průběhu času.
Promítání do 6. měsíce Návštěva
Kvantitativní svalové testování (QMT)
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
Vyzkouší 5 bilaterálních svalů pomocí pevného myometrického testovacího systému se siloměrem připojeným nepružným popruhem ke kovovému rámu, To nám pomůže posoudit změnu síly subjektů
Promítání do 6. měsíce Návštěva
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem-57 (Promis57)
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
PROMIS57 je nástroj vyvinutý NIH, který generuje skóre pro fyzické funkce a dopad fyzických omezení na každodenní život. 57 otázek se sečte do celkového skóre, které se převede na normalizované t-skóre, kde 50 představuje normální a nižší skóre představuje rostoucí postižení.
Promítání do 6. měsíce Návštěva
FSHD Rasch postavená škála celkového postižení (FSHD-RODS)
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
FSHD-RODS je dotazník o vztahu mezi každodenními aktivitami a zdravím. 32 otázek je konstruováno pomocí moderní klinimetrické techniky, Raschovy analýzy, která při řazení položek se zvyšující se obtížností umožňuje vypočítat součet skóre položek k dosažení celkového skóre. Odpovědi poskytují informace o tom, jak FSHD ovlivňuje denní a sociální aktivity a do jaké míry jsou účastníci schopni vykonávat obvyklé aktivity.
Promítání do 6. měsíce Návštěva
Funkční index horních končetin (UEFI)
Časové okno: Promítání do návštěvy 6. měsíce
Tento index měří dysfunkci horních končetin. 20 otázek se spojí do celkového skóre, skóre se převede na normalizované skóre, přičemž 80 představuje normální a nižší skóre představuje rostoucí postižení.
Promítání do návštěvy 6. měsíce
Globální klinický dojem závažnosti a změny (CGI-S a CGI-C)
Časové okno: Promítání do návštěvy 6. měsíce
Je hodnotící stupnice, která měří závažnost symptomů a změnu závažnosti v reakci na léčbu v klinických studiích.
Promítání do návštěvy 6. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Jeffrey Statland

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
5. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení