Clenbuterol zielt auf DUX4 bei FSHD ab (Target FSHD)
Clenbuterol zielt auf DUX4 bei FSHD ab (Ziel-FSHD): Offene Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit von 3 Dosen Clenbuterol
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Rebecca Clay
- Telefonnummer: 9139459936
- E-Mail: rclay@kumc.edu
Studienorte
-
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- Rekrutierung
- University of Kansas Medical Center
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Hauptermittler:
- Jeffrey Statland
-
Kontakt:
- Rebecca Clay, BS
- Telefonnummer: 913-945-9936
- E-Mail: rclay@kumc.edu
-
-
New York
-
Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
- Rekrutierung
- University of Rochester Medical Center
-
Kontakt:
- Leann Lewis, MSGC
- Telefonnummer: 585-275-7680
- E-Mail: Leann_Lewis@URMC.Rochester.edu
-
Hauptermittler:
- Brianna Brun
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
- Rekrutierung
- University of Washington
-
Kontakt:
- Lilly Young
- Telefonnummer: 206-616-5957
- E-Mail: eyoung8@uw.edu
-
Kontakt:
- Leo Wang
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Genetisch bestätigte Diagnose von FSHD Typ 1 oder 2 oder eine klinische Diagnose von FSHD Typ 1 bei einem Verwandten ersten Grades mit bestätigter Mutation
- zwischen 18 und 75 Jahren
- mit einem klinischen Schweregrad zwischen 1 und 4
- Kann ohne Unterstützung einer anderen Person 30 Fuß weit gehen
- Nachweis von Anti-Schwerkraft-Kraft in mindestens einem der Tibialis-anterior-Muskeln oder Vorhandensein eines MRT-geeigneten Muskels im Bein für eine Nadelbiopsie
- bereit und in der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen
Ausschlusskriterien:
- Während der Durchführung der Studie schwanger sein oder eine Schwangerschaft planen
- eine schlecht kontrollierte Erkrankung haben
- Waren innerhalb von 3 Monaten nach der Einschreibung an einer Studie zu einem experimentellen Wirkstoff beteiligt
- Betablocker oder anabole Wirkstoffe oder kaliumverschwendende Diuretika einnehmen
- an einer Erkrankung oder Kontraindikation leiden, die den Test beeinträchtigen oder die Verwendung von Beta-Agonisten ausschließen würde
- Nehmen Sie Blutverdünner oder Medikamente ein, die eine Nadel-Muskelbiopsie kontraindiziert machen
- Nehmen Sie Medikamente oder Therapien ein, bei denen eine Kontraindikation für Clenbuterol besteht
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Clenbuterol-Kohorte 1
20 µg zweimal täglich oral eingenommen
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Beta-Agonist
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Experimental: Clenbuterol-Kohorte 2
40 µg zweimal täglich oral eingenommen
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Beta-Agonist
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Experimental: Clenbuterol-Kohorte 3
60 µg zweimal täglich oral eingenommen
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Beta-Agonist
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Häufigkeit von Clenbuterol-bedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis zum 6-monatigen Besuch
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Patientenberichte und Krankenakten werden zur Dokumentation unerwünschter Ereignisse und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse verwendet.
Unerwünschte Ereignisse und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse werden vom Prüfer beurteilt und bei Bedarf aus Sicherheitsgründen gemeldet.
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vom Ausgangswert bis zum 6-monatigen Besuch
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Veränderung der Herzfrequenz
Zeitfenster: Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
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Überprüfung der Vitalwerte
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Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
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Veränderung des Blutdrucks
Zeitfenster: Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
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Überprüfung der Vitalwerte
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Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
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Sicherheitslabor Kalium (K)
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
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Patientensicherheit gemessen anhand von Kalium bei Anzeichen einer Hypokaliämie
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Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
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Sicherheitslaborglukose
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
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Patientensicherheit gemessen anhand von Blutzuckeranomalien
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Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
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Verträglichkeit von 3 Dosen Clenbuterol in aufeinanderfolgenden Kohorten
Zeitfenster: vom Ausgangswert bis zum 6-monatigen Besuch
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Unter Verträglichkeit versteht man das Absolvieren eines Arms ohne Clenbuterol-bedingte unerwünschte Ereignisse, die zum Entzug führen
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vom Ausgangswert bis zum 6-monatigen Besuch
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Sicherheits-EKG
Zeitfenster: Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
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Auf der Suche nach sympathomimetischen Nebenwirkungen wie Herzrhythmusstörungen
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Besuch vom 1. bis zum 6. Monat
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Sicherheitslabor Kreatinkinase (CK)
Zeitfenster: Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
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Patientensicherheit gemessen anhand von Kreatinkinase-Anomalien
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Baseline bis zum Besuch im 6. Monat
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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MRT
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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MRT-Messungen gelten als Goldstandard für die Messung des Muskelvolumens und Krankheitsbiomarker (Fettvolumen, Fettanteil und STIR+-Präsenz), die durch die Behandlung moduliert werden können.
Darüber hinaus werden wir Analysen einbeziehen, um eine effizientere Nadelbiopsie auf der Grundlage von STIR und quantitativer Fettfraktion mit höherer Ausbeute unter Verwendung standardmäßiger Referenzmarkierungen und Körpermarkierungen zu ermöglichen.
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Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Muskelbiopsie zur RNA-Sequenzierung
Zeitfenster: Ausgangswert und Monat 6
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Veränderung in einer Reihe von DUX4-regulierten Genen, gemessen im Muskel mittels RNA-Sequenzierung.
Ziel ist es, die molekularen Veränderungen im Muskelgewebe, die durch die Verwendung von Clenbuterol verursacht werden, besser zu verstehen.
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Ausgangswert und Monat 6
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FSHD-COM
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Ein vom Bewerter verwaltetes Instrument mit 18 Punkten, bestehend aus individuell validierten funktionellen motorischen Aufgaben
Die untersuchten Körperregionen stimmen mit den von den Patienten identifizierten wichtigen Bereichen überein und umfassen die Beinfunktion. Schulter- und Armfunktion; Rumpffunktion, Handfunktion; und funktionelles Gleichgewicht
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Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Manueller Muskeltest (MMT)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Eine modifizierte 13-Punkte-Skala des Medical Research Council mit standardisierten Positionen für jeden Muskel hilft dabei, die Kraftveränderung des Probanden im Laufe der Zeit zu untersuchen.
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Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Quantitativer Muskeltest (QMT)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Testet 5 bilaterale Muskeln mit einem festen Myometrie-Testsystem mit einem Kraftwandler, der mit einem unelastischen Band an einem Metallrahmen befestigt ist. Dies wird uns helfen, die Kraftveränderung der Probanden zu beurteilen
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Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Informationssystem zur Patientenberichtsergebnismessung-57 (Promis57)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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PROMIS57 ist ein vom NIH entwickeltes Instrument, das Bewertungen für die körperliche Funktion und die Auswirkungen körperlicher Einschränkungen auf das tägliche Leben generiert.
57 Fragen werden zu einem Gesamtscore summiert, der in einen normalisierten T-Score umgewandelt wird, wobei 50 für normal und niedrigere Scores für zunehmende Behinderung stehen.
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Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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FSHD Rasch-erstellte Gesamtbehinderungsskala (FSHD-RODS)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Der FSHD-RODS ist ein Fragebogen zum Zusammenhang zwischen täglichen Aktivitäten und Gesundheit.
32 Fragen werden unter Verwendung einer modernen klinimetrischen Technik, der Rasch-Analyse, erstellt, die durch die Reihenfolge der Elemente in zunehmendem Schwierigkeitsgrad die Berechnung der Summe der Elementbewertungen ermöglicht, um eine Gesamtpunktzahl zu erhalten.
Die Antworten geben Aufschluss darüber, wie sich FSHD auf alltägliche und soziale Aktivitäten auswirkt und inwieweit die Teilnehmer in der Lage sind, übliche Aktivitäten auszuführen.
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Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Funktionsindex der oberen Extremität (UEFI)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Dieser Index misst die Funktionsstörung der oberen Extremitäten.
20 Fragen werden zu einer Gesamtpunktzahl zusammengefasst, die Punktzahl wird in eine normalisierte Punktzahl umgewandelt, wobei 80 eine normale und niedrigere Punktzahlen eine zunehmende Behinderung darstellen.
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Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Klinischer globaler Eindruck von Schweregrad und Veränderung (CGI-S und CGI-C)
Zeitfenster: Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Ist eine Bewertungsskala, die den Schweregrad der Symptome und deren Veränderung als Reaktion auf die Behandlung in klinischen Studien misst.
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Screening bis zum Besuch im 6. Monat
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Mitarbeiter
Mitarbeiter
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Bewegungsapparates
- Erkrankungen des Nervensystems
- Muskelerkrankungen
- Neuromuskuläre Erkrankungen
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Muskelerkrankungen, atrophisch
- Muskeldystrophien
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Muskeldystrophie, facioscapulohumeral
- Organische Chemikalien
- Amine
- Alkohole
- Aminoalkohole
- Ethanolamine
- Clenbuterol
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- STUDY00150777
- P50AR065139 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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