Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Clenbuterol na cíl DUX4 v FSHD (Target FSHD)

24. února 2026 aktualizováno: Jeffrey Statland

Clenbuterol to Target DUX4 in FSHD (Target FSHD): Otevřená studie bezpečnosti a snášenlivosti 3 dávek klenbuterolu

Účelem této studie je určit, zda je klenbuterol terapeutickou možností pro FSHD stanovením bezpečnosti a snášenlivosti léku ve třech různých úrovních dávek.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Clenbuterol je lék schválený EMA pro CHOPN, který tři nezávislé testy pacientů identifikovaly jako potlačující expresi DUX4 v kultivovaném svalu FSHD. Předchozí klinické studie s příbuznými beta2-agonisty prokázaly určitou aktivitu u FSHD, ale nesplnily svůj primární cílový parametr, ačkoli předchozí studie by se současnými znalostmi pravděpodobně byly navrženy jinak. Target FSHD je 6měsíční otevřená studie klenbuterolu s více vzestupnými dávkami zaměřená na bezpečnost a snášenlivost k určení nejlepší dávky pro budoucí zkoušku účinnosti. Kromě toho bude tato studie shromažďovat sekundární výstupní údaje o svalové funkci, změnách MRI (objem čistého svalu, infiltrace tuku, hodnocení STIR) a molekulárních markerech aktivity onemocnění (histopatologie a předem určené koše cíle DUX4, zánět a ECM geny) na začátku a na konci studie, aby se posoudila a podpořila jejich užitečnost jako měření aktivity léku v budoucí intervenční studii účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Rebecca Clay
  • Telefonní číslo: 9139459936
  • E-mail: rclay@kumc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey Statland
        • Kontakt:
          • Rebecca Clay, BS
          • Telefonní číslo: 913-945-9936
          • E-mail: rclay@kumc.edu
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Nábor
        • University of Rochester Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brianna Brun
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Nábor
        • University of Washington
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Leo Wang

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Geneticky potvrzená diagnóza FSHD typu 1 nebo 2 nebo mít klinickou diagnózu FSHD typu 1 s příbuzným prvního stupně s potvrzenou mutací
  • mezi 18 a 75 lety
  • se skóre klinické závažnosti mezi 1 a 4
  • Schopný ujít 30 stop bez podpory druhé osoby
  • Vykazování antigravitační síly na alespoň jednom z předních svalů tibialis nebo sval na noze vhodný pro MRI pro biopsii jehly
  • ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Těhotná nebo plánující otěhotnět během provádění studie
  • mají špatně kontrolovaný zdravotní stav
  • Byli zapojeni do studie experimentálního činidla do 3 měsíců od zařazení
  • Užíváte beta-blokátory nebo anabolické látky nebo kalium-ochromující diuretika
  • máte jakýkoli stav nebo kontraindikaci, která by narušovala testování nebo znemožňovala použití beta-agonistů
  • Užíváte léky na ředění krve nebo léky, které způsobují kontraindikaci biopsie jehlového svalu
  • Užíváte nějaké léky nebo terapie s kontraindikací klenbuterolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Klenbuterolová kohorta 1
20 mcg užívaných perorálně dvakrát denně
Lék: Klenbuterol
Beta-agonista
Experimentální: Klenbuterolová kohorta 2
40 mcg užívaných perorálně dvakrát denně
Lék: Klenbuterol
Beta-agonista
Experimentální: Klenbuterol kohorta 3
60 mcg užívaných perorálně dvakrát denně
Lék: Klenbuterol
Beta-agonista

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence nežádoucích účinků souvisejících s klenbuterolem
Časové okno: od výchozího stavu až po 6měsíční návštěvu
Zpráva pacienta a lékařské záznamy budou použity k dokumentaci nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod. Nežádoucí příhody a závažné nežádoucí příhody budou hodnoceny zkoušejícím a hlášeny podle potřeby pro bezpečnost.
od výchozího stavu až po 6měsíční návštěvu
změna srdeční frekvence
Časové okno: od 1. do 6. měsíce návštěva
Recenze Vitals
od 1. do 6. měsíce návštěva
změna krevního tlaku
Časové okno: od 1. do 6. měsíce návštěva
Recenze Vitals
od 1. do 6. měsíce návštěva
Safety Lab Draslík (K)
Časové okno: Základní návštěva v měsíci 6
bezpečnost pacienta měřená draslíkem na známky hypokalemie
Základní návštěva v měsíci 6
Bezpečnostní laboratorní glukóza
Časové okno: Základní návštěva v měsíci 6
Bezpečnost pacienta měřená abnormalitami hladiny glukózy v krvi
Základní návštěva v měsíci 6
Snášenlivost 3 dávek clenbuterolu v sekvenčních kohortách
Časové okno: od výchozího stavu až po 6měsíční návštěvu
Snášenlivost bude definována jako dokončení paže bez jakýchkoli nežádoucích účinků souvisejících s clenbuterolem, které by způsobily, že někdo odstoupí
od výchozího stavu až po 6měsíční návštěvu
Bezpečnostní EKG
Časové okno: od 1. do 6. měsíce návštěva
Hledáte sympatomimetické vedlejší účinky, jako jsou srdeční arytmie
od 1. do 6. měsíce návštěva
Safety Lab Kreatinkináza (CK)
Časové okno: Základní návštěva do 6. měsíce
Bezpečnost pacientů měřená abnormalitami kreatinkinázy
Základní návštěva do 6. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MRI
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
Měření MRI jsou považována za zlatý standard pro měření objemu svalové hmoty a biomarkerů onemocnění (objem tuku, tuková frakce a přítomnost STIR+), které mohou být modulovány léčbou. Kromě toho zahrneme analýzu, která pomůže zefektivnit biopsii jehlou na základě STIR a kvantitativní frakce tuku s vyšší výtěžností pomocí standardních výchozích značek a tělesných orientačních bodů.
Promítání do 6. měsíce Návštěva
Svalová biopsie pro sekvenování RNA
Časové okno: Výchozí stav a měsíc 6
změna v sadě DUX4-regulovaných genů měřená ve svalu pomocí sekvenování RNA. Cílem je lépe porozumět molekulárním změnám ve svalové tkáni způsobené užíváním klenbuterolu.
Výchozí stav a měsíc 6
FSHD-COM
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
18položkový vyhodnocovatel spravovaný nástroj složený z individuálně ověřených funkčních motorických úloh oblasti těla hodnocené odpovídající oblasti důležitosti identifikované pacienty a zahrnují funkci nohou; funkce ramen a paží; funkce kufru, funkce ruky; a funkční rovnováha
Promítání do 6. měsíce Návštěva
Manuální svalové testování (MMT)
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
upravená 13bodová stupnice Medical Research Council se standardizovanými pozicemi pro každý sval pomůže podívat se na změnu síly subjektu v průběhu času.
Promítání do 6. měsíce Návštěva
Kvantitativní svalové testování (QMT)
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
Vyzkouší 5 bilaterálních svalů pomocí pevného myometrického testovacího systému se siloměrem připojeným nepružným popruhem ke kovovému rámu, To nám pomůže posoudit změnu síly subjektů
Promítání do 6. měsíce Návštěva
Informační systém měření výsledků hlášených pacientem-57 (Promis57)
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
PROMIS57 je nástroj vyvinutý NIH, který generuje skóre pro fyzické funkce a dopad fyzických omezení na každodenní život. 57 otázek se sečte do celkového skóre, které se převede na normalizované t-skóre, kde 50 představuje normální a nižší skóre představuje rostoucí postižení.
Promítání do 6. měsíce Návštěva
FSHD Rasch postavená škála celkového postižení (FSHD-RODS)
Časové okno: Promítání do 6. měsíce Návštěva
FSHD-RODS je dotazník o vztahu mezi každodenními aktivitami a zdravím. 32 otázek je konstruováno pomocí moderní klinimetrické techniky, Raschovy analýzy, která při řazení položek se zvyšující se obtížností umožňuje vypočítat součet skóre položek k dosažení celkového skóre. Odpovědi poskytují informace o tom, jak FSHD ovlivňuje denní a sociální aktivity a do jaké míry jsou účastníci schopni vykonávat obvyklé aktivity.
Promítání do 6. měsíce Návštěva
Funkční index horních končetin (UEFI)
Časové okno: Promítání do návštěvy 6. měsíce
Tento index měří dysfunkci horních končetin. 20 otázek se spojí do celkového skóre, skóre se převede na normalizované skóre, přičemž 80 představuje normální a nižší skóre představuje rostoucí postižení.
Promítání do návštěvy 6. měsíce
Globální klinický dojem závažnosti a změny (CGI-S a CGI-C)
Časové okno: Promítání do návštěvy 6. měsíce
Je hodnotící stupnice, která měří závažnost symptomů a změnu závažnosti v reakci na léčbu v klinických studiích.
Promítání do návštěvy 6. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jeffrey Statland

Spolupracovníci

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
University of Washington
University of Rochester

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

6. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY00150777
  • P50AR065139 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit