Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Toto je pozorovací studie pre-post, která má sledovat, zda použití anti-IL1 terapií, jako je Anakinra nebo Canakinumab, může blokovat ACVR1-indukovanou aktivitu vzplanutí a heterotopickou osifikaci u FOP

4. srpna 2026 aktualizováno: University of California, San Francisco

Observační studie inhibice IL1 pro blokování ACVR1-indukované aktivity vzplanutí a heterotopické osifikace u Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Toto je observační studie pre-post, která sleduje, zda off-label použití anti-IL1 terapií, jako je anakinra nebo kanakinumab, může blokovat ACVR1-indukovanou aktivitu vzplanutí a heterotopickou osifikaci u FOP. Bude také generovat klíčové nástroje a předběžná data, která jsou potřebná pro návrh budoucí studie fáze II.

Tato studie se konkrétně zaměřuje na pacienty s těžkou FOP, které jejich lékařský tým zvažuje pro záchrannou terapii anti-IL1 terapií. Předběžné údaje naznačují, že u pacientů dochází při léčbě anti-IL1 k významnému snížení frekvence vzplanutí, ale další měřítka účinnosti zůstávají nevyhodnocena, jako jsou změny v tvorbě heterotopické osifikace, změny v užívání léků proti bolesti a změny funkčnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Vyšetřovatelé provedou observační studii na pacientech s FOP, kteří se rozhodli spolu se svým primárním lékařským týmem zahájit anti-IL1 terapii buď anakinrou, nebo kanakinumabem kvůli nezvladatelné nebo neobvykle závažné progresi onemocnění FOP. Vyšetřovatelé budou studovat 11 subjektů ve věku 6-17 let s frekvencí vzplanutí, kterou sami uvedli, nejméně 6 vzplanutí/rok [3krát vyšší než průměrná hlášená frekvence vzplanutí populace FOP 2 vzplanutí/rok] nebo s nezvládnutelným vzplanutím, které trvá déle než 3 měsíce. Subjekty zahájí období pozorování během procesu předepisování léků a schvalování pojištění a poté budou sledováni po dobu až 1 roku poté, co lékařský management zahájil léčbu. Během této studie budou hodnoceny nízkodávkové celotělové CT (WBCT), zobrazení krve, pacientem hlášené výsledky, bolest a aktivita vzplanutí.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
11

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • UCSF
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s diagnózou FOP, které splňují kritéria pro zařazení a vyloučení, budou způsobilé pro účast v této studii.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Pacienti s klinickým obrazem odpovídajícím FOP a genetickou diagnózou klasické FOP (varianta ACVR1R206H) (2), muži nebo ženy ve věku 6–17 let.
  • Pacienti s neobvykle závažnou aktivitou onemocnění FOP. To bude určeno frekvencí vzplanutí FOP > 6 vzplanutí za rok, což je 3krát více než průměr uváděný v předchozích studiích FOP; nebo přetrvávajícím vzplanutím, které po 3 měsících standardní péče neustoupilo.
  • Pacienti, jejichž primární lékařský tým rozhodl, že by měla být zahájena záchranná léčba anti-IL1 medikací. Jakmile primární lékařský tým rozhodne, že by měla pokračovat léčba anti-IL1, bude subjekt informován o této klinicko-observační studii a bude zařazen do fáze před léčbou, zatímco klinický management získá přístup k léčbě anti-IL1. tým.
  • Schopnost účastnit se všech vyšetření, včetně odběrů krve, radiologických vyšetření a cestování. Věk 6 je zvolen jako spodní hranice, aby se předešlo nutnosti anestezie pro CT celého těla u mladších subjektů.
  • Žádná anamnéza nevysvětlitelných infekcí, známé autoimunitní onemocnění nebo kontraindikace anti-IL1 terapie.
  • Písemný informovaný souhlas (a souhlas, pokud je to relevantní) získaný od subjektu nebo jeho zákonného zástupce a schopnost subjektu splnit požadavky studie.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné, kojící nebo neochotné používat antikoncepci během účasti ve studii.
  • Přítomnost stavu nebo abnormality, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost pacienta nebo kvalitu dat.
  • Nemožnost cestovat na místo kvůli hodnocení
  • Preexistující autoimunitní nebo autoinflamatorní onemocnění (kromě FOP)
  • Neschopnost tolerovat hodnocení (jako je flebotomie)
  • Nevysvětlitelné infekce
  • Současná účast v intervenční studii nebo studii potenciálně chorobu modifikujícího léku
  • Neschopnost užívat léky předepsané vedoucím lékařem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Volitelné neléčebné pozorovací rameno
Pacienti s FOP, kteří nejsou schopni získat anti-IL1 terapii
Observační větev Anti-IL1
Pacienti s FOP, kteří zahajují léčbu anti-IL1 terapií
Jiný: Anti-IL1 terapie
Anti-IL1 je záchranná terapie pro pacienty s FOP, u které se předpokládá, že sníží aktivitu vzplanutí a následnou osifikaci u těchto pacientů
Ostatní jména:
  • Anakinra
  • Kanakinumab
"Na léčbě" Observační rameno
Pacienti s FOP, kteří již používají anti-IL1 terapii

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet vzplanutí, které pacient zažije.
Časové okno: 1 rok
Průzkumy budou použity ke sledování počtu klinických vzplanutí, které pacient zažije před a během léčby anti-IL1 terapií.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v tvorbě nové heterotopické osifikační kosti v průběhu času
Časové okno: 1 rok
Nízkodávkové celotělové CT (WBCT) bez hlavy bude použito k vytvoření detailních snímků kosterního systému. Snímky budou použity k měření nové tvorby HO kosti od výchozího stavu.
1 rok
Změny hladin krevních zánětlivých cytokinů při léčbě anti-IL1
Časové okno: 1 rok
Budou odebrány vzorky krve, aby se změřily změny v zánětlivých cytokinech přítomných v krvi v průběhu času, a pokud se to změní při léčbě anti-IL1.
1 rok
Změna mobility pacienta
Časové okno: 1 rok
Kumulativní analogová škála zapojení kloubů (CAJIS) bude použita k posouzení pohyblivosti 15 hlavních kloubů. To bude porovnáno od výchozí hodnoty vs. 1 rok léčby anti-IL1.
1 rok
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: 1 rok
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (tj. nežádoucími příhodami, které nejsou na začátku) bude shromažďován během období léčby.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of California, San Francisco

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 23-40055
  • R01AR083628 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje o pacientech budou deidentifikovány a sdíleny podle zásad NIH pro souhrnná a individuální data na úrovni.

Časový rámec sdílení IPD

Do 2 let od ukončení studia.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení