Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dette er en observationel præ-post undersøgelse for at observere, om off-label brug af anti-IL1-terapier, såsom Anakinra eller Canakinumab, kan blokere ACVR1-induceret flare-aktivitet og heterotopisk ossifikation i FOP

4. august 2026 opdateret af: University of California, San Francisco

En observationsundersøgelse af IL1-hæmning til blokering af ACVR1-induceret flare-aktivitet og heterotopisk ossifikation i fibrodysplasi Ossificans Progressiva (FOP)

Dette er en observationel præ-post undersøgelse for at observere, om off-label brug af anti-IL1-terapier, såsom anakinra eller canakinumab, kan blokere ACVR1-induceret flare-aktivitet og heterotopisk ossifikation i FOP. Det vil også generere nøgleværktøjer og foreløbige data, der er nødvendige for at designe et fremtidigt fase II-studie.

Denne undersøgelse fokuserer specifikt på patienter med svær FOP, som af deres medicinske team overvejes til redningsterapi med anti-IL1-terapi. Foreløbige data tyder på, at patienter oplever betydelige fald i flare-frekvens, når de tager anti-IL1-behandling, men andre mål for effektivitet forbliver uvurderet, såsom ændringer i heterotopisk knogledannelse, ændringer i brugen af ​​smertestillende medicin og ændringer i funktionalitet.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne vil udføre et observationsstudie på patienter med FOP, som sammen med deres primære medicinske team har besluttet at starte anti-IL1-behandling med enten anakinra eller canakinumab på grund af uoverskuelig eller usædvanlig alvorlig FOP-sygdomsprogression. Efterforskerne vil undersøge 11 forsøgspersoner i alderen 6-17 år med en selvrapporteret opblussen frekvens på mindst 6 opblussen/år [3 gange over den gennemsnitlige rapporterede FOP-populationsopblusningsfrekvens på 2 opblussen/år] eller med en intraktabel opblussen, der har varet mere end 3 måneder. Forsøgspersoner vil påbegynde en observationsperiode under medicinordinations- og forsikringsgodkendelsesprocessen og vil derefter blive fulgt i op til 1 år efter, at behandlingen er påbegyndt af det medicinske ledelsesteam. Lav-dosis helkrops-CT (WBCT) billeddannelse, blodprøver, patientrapporterede resultater, smerte og flare aktivitet vil blive vurderet i løbet af denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • UCSF
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner med diagnosen FOP, som opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne, vil være berettiget til at deltage i denne undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en klinisk præsentation i overensstemmelse med FOP og en genetisk diagnose af klassisk FOP (ACVR1R206H variant) (2), mænd eller kvinder i alderen 6-17 år.
  • Patienter med usædvanlig svær FOP-sygdomsaktivitet. Dette vil blive bestemt af FOP-blusfrekvensen på >6 flares pr. år, hvilket er 3 gange højere end det rapporterede gennemsnit i tidligere FOP-undersøgelser; eller ved en vedvarende opblussen, der ikke har forsvundet efter 3 måneders standardbehandling.
  • Patienter, hvis primære lægeteam har besluttet, at redningsbehandling med en anti-IL1-medicin skal påbegyndes. Når det primære medicinske team har besluttet, at anti-IL1-terapi skal forfølges, vil forsøgspersonen blive fortalt om denne klinisk-observationsundersøgelse og indskrevet i forbehandlingsfasen, mens adgang til anti-IL1-terapien opnås af den kliniske ledelse. hold.
  • Evne til at deltage i alle vurderinger, herunder blodprøver, røntgenundersøgelser og rejser. Alder 6 er valgt som nedre grænse for at undgå behov for bedøvelse til helkrops-CT hos yngre forsøgspersoner.
  • Ingen historie med uforklarlige infektioner, kendt autoimmun sygdom eller kontraindikation for anti-IL1-behandling.
  • Skriftligt informeret samtykke (og samtykke, når det er relevant) opnået fra forsøgspersonens eller forsøgspersonens juridiske repræsentant og forsøgspersonens evne til at overholde kravene i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, ammende eller uvillig til at praktisere prævention under deltagelse i undersøgelsen.
  • Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter investigatorens mening ville kompromittere patientens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene.
  • Manglende evne til at rejse til stedet for vurderinger
  • Eksisterende autoimmun eller autoinflammatorisk sygdom (bortset fra FOP)
  • Manglende evne til at tolerere vurderinger (såsom flebotomi)
  • Uforklarlige infektioner
  • Aktuel deltagelse i et interventionelt forsøg eller undersøgelse af en potentielt sygdomsmodificerende medicin
  • Manglende evne til at tage medicin som foreskrevet af den administrerende læge

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Valgfri ikke-behandlingsobservationsarm
FOP-patienter er ikke i stand til at få anti-IL1-behandling
Anti-IL1 Observationsarm
FOP-patienter, der begynder behandling med Anti-IL1-terapi
Andet: Anti-IL1 terapi
Anti-IL1 er en redningsterapi til FOP-patienter, der antages at reducere flare-aktivitet og efterfølgende ossifikation hos disse patienter
Andre navne:
  • Anakinra
  • Canakinumab
"I Behandling" Observationsarm
FOP-patienter, der allerede bruger Anti-IL1-behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal opblussen, som en patient oplever.
Tidsramme: 1 år
Undersøgelser vil blive brugt til at spore antallet af kliniske opblussen, som en patient oplever før og under behandling med anti-IL1-terapi.
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ny heterotopisk knogledannelse over tid
Tidsramme: 1 år
Lavdosis helkrops-CT (WBCT) uden hoved, vil blive brugt til at skabe detaljerede billeder af skeletsystemet. Billederne vil blive brugt til at måle ny HO-knogledannelse fra baseline.
1 år
Ændringer i blodets inflammatoriske cytokinniveauer med anti-IL1-behandling
Tidsramme: 1 år
Blodprøver vil blive taget for at måle ændringer i de inflammatoriske cytokiner, der er til stede i blodet over tid, og om dette ændrer sig med anti-IL1-behandling.
1 år
Ændring i patientmobilitet
Tidsramme: 1 år
Den Kumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) vil blive brugt til at vurdere 15 større led for deres mobilitet. Dette vil blive sammenlignet fra baseline vs. 1 års anti-IL1-behandling.
1 år
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 1 år
Antallet af deltagere med uønskede hændelser (dvs. uønskede hændelser ikke ved baseline) vil blive indsamlet i løbet af behandlingsperioden.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of California, San Francisco

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Edward Hsiao, MD, PhD, University of California, San Francisco

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
5. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
5. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. december 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 23-40055
  • R01AR083628 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Patientdata vil blive afidentificeret og delt i overensstemmelse med NIH-politikker for aggregerede og individuelt niveau data.

IPD-delingstidsramme

Inden for 2 år efter studiets afslutning.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger