Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamika GT-02287 u Parkinsonovy choroby

5. května 2025 aktualizováno: Gain Therapeutics, Inc.

Otevřená studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky GT-02287 u účastníků s Parkinsonovou chorobou s patogenní mutací GBA1 nebo bez ní

Hlavním cílem této klinické studie je dozvědět se o bezpečnosti a snášenlivosti GT-02287. Otázky, na které chce odpovědět, jsou:

  • Jaké zdravotní problémy mají účastníci při užívání GT-02287?
  • Jak se GT-02287 v průběhu času vstřebává, distribuuje a odstraňuje z těla účastníků (farmakokinetika)?
  • Existují nějaké biologické účinky GT-02287 v krvi a v mozkomíšním moku, které by mohly být prospěšné pro lidi s Parkinsonovou chorobou?

Účastníci budou:

  • navštívit kliniku a posoudit, zda se kvalifikují pro studii (30denní screeningové období)
  • pokud máte nárok, dostávejte GT-02287 jednou denně každý den po dobu 90 dnů (90denní období Open Label Treatment)
  • navštivte kliniku první den léčby, po prvních 2 týdnech léčby a každý měsíc během 90denního léčebného období.
  • navštivte kliniku a zhodnoťte, jak se jim daří 14 dní po ukončení léčby GT-02287 (14denní období sledování).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato fáze 1b, 3měsíční, multicentrická, otevřená studie GT-02287 u účastníků s Parkinsonovou chorobou s nebo bez mutací GBA1. Primárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GT-02287. Studie bude také zkoumat farmakokinetiku (PK) a zkoumat farmakodynamické parametry v krvi a CSF a vliv GT-02287 na skóre z vybraných klinických škál. Bude zapsáno přibližně 20 účastníků, z čehož bude přibližně 15 hodnotitelných účastníků.

Všichni účastníci budou dostávat perorální dávku GT-02287 13,5 mg/kg/den (plus/minus 2 mg/kg/den) jednou denně po dobu 90 dnů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie
        • Nábor
        • CMAX
        • Kontakt:
    • Victoria

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas a být ochoten vyhovět požadavkům a omezením studie
  • Jakékoli pohlaví, věk ≥30 a ≤85 let
  • Diagnostika PD na základě kritérií MDS
  • Do 7 let od diagnózy PD
  • Index tělesné hmotnosti ≥18 a ≤40 kg/m2 a tělesná hmotnost ≥45 kg a ≤120 kg
  • Ochota poskytnout vzorek krve pro genetické vyšetření související s PD
  • Hoehn & Yahr 1-3 včetně
  • Žádné závažné motorické fluktuace nebo invalidizující dyskineze na základě klinického hodnocení zkoušejícího
  • Nenaivní farmakologická léčba PD nebo stabilní medikace PD po dobu ≥ 3 měsíců před screeningem, včetně ≥ 4 týdnů při stejné dávce (dávkách) bezprostředně před screeningem
  • Není těhotná ani nekojí
  • Pokud je účastník buď ve fertilním věku, nebo produkuje potenciálně životaschopné spermie, musí účastník souhlasit s použitím 2 forem antikoncepce (bariérová metoda a druhá vysoce účinná forma antikoncepce/antikoncepce, jak je definováno v protokolu), pokud se účastní potenciálně reprodukčního styku ( s partnerem, který produkuje potenciálně životaschopné spermie nebo je v plodném věku)
  • Souhlasím s tím, že se během účasti na této studii nezúčastním jiné výzkumné studie
  • U účastníků se známými mutacemi GBA1 přítomnost mutace GBA1, která byla spojena se zvýšeným rizikem PD

Kritéria vyloučení:

  • Další neurologické poruchy, včetně, aniž by byl výčet omezující, Alzheimerovy choroby, amyotrofické laterální sklerózy, frontotemporální demence, progresivní supranukleární obrny, kortikobazálního syndromu, Huntingtonovy choroby, mnohočetné systémové atrofie, demence s Lewyho tělísky, sekundární (např. drogami vyvolaný) parkinsonismus, roztroušená skleróza nebo epilepsie
  • Anamnéza Gaucherovy choroby nebo homozygotní pro patogenní variantu GBA1, o které je známo, že je spojena s GD, nebo sloučenina heterozygotní pro 2 alely, o kterých je známo, že jsou spojeny s GD.
  • Známá patogenní varianta LRRK2 spojená s PD nebo jiné genetické mutace spojené s PD jiné než GBA1
  • Demence nebo středně těžké kognitivní poruchy (skóre ≥17 v Montrealském kognitivním hodnocení)
  • Hypersenzitivita na GT-02287 nebo na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku
  • Souběžně podávané léky metabolizované primárně cytochromem P450 3A4 (CYP3A4), které mají úzké terapeutické okno, souběžné léky, které jsou substráty proteinu rezistence na rakovinu prsu a/nebo P-glykoprotein a které mají úzké terapeutické okno, souběžné léky, které jsou silnými inhibitory nebo induktory CYP3A4
  • Užívání antagonistů dopaminu (antipsychotik) nebo anticholinergních léků
  • Doprovodné onemocnění včetně, ale bez omezení na kardiovaskulární onemocnění, diabetes, autoimunitní onemocnění, rakovinu, aktivní infekční onemocnění, psychotické poruchy a symptomy, depresivní symptomy, zneužívání drog a/nebo alkoholu, jak je definováno v protokolu
  • Malabsorpce nebo relevantní porucha, která může ovlivnit absorpci GT-02287
  • Klinicky významné abnormality v laboratorním testu
  • Kontraindikace lumbální punkce (LP)
  • Darování krve > 500 ml během 3 měsíců
  • Nelze dodržet omezení týkající se potravinářských výrobků, kouření a/nebo užívání alkoholu, jak je definováno v protokolu
  • účast na jakékoli intervenční klinické studii během 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: jednoramenný. Všichni účastníci obdrží aktivní molekulu (podání GT-02287 jednou denně)
Lék: GT-02287
Dávka 13,5 mg/kg/den (plus/minus 2 mg/kg/den na základě tělesné hmotnosti) podávaná perorálně jednou denně po dobu 90 dnů. Dávková forma: prášek v sáčku (200 mg GT-02287 na sáček) pro rekonstituci se suspenzním činidlem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt, povaha, vztah k hodnocenému produktu (IP) a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Od první dávky do dne 105
Od první dávky do dne 105
Výskyt klinicky významných nálezů pro klinická laboratorní vyšetření, fyzikální a neurologická vyšetření, tělesná hmotnost, měření vitálních funkcí, 12svodové nebo 12svodové elektrokardiogramy (EKG), Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Od první dávky do dne 105
Od první dávky do dne 105

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace [Cmax]
Časové okno: Den 1 a den 90
Farmakokinetika
Den 1 a den 90
Oblast pod křivkou [AUC]
Časové okno: Den 1 a den 90
Farmakokinetika
Den 1 a den 90
Čas k dosažení Cmax [Tmax]
Časové okno: Den 1 a den 90
Farmakokinetika
Den 1 a den 90
Eliminační poločas [T1/2]
Časové okno: Den 90 – Den 93
Farmakokinetika
Den 90 – Den 93
Zdánlivá vůle (CL/F)
Časové okno: Den 90 – Den 93
Farmakokinetika
Den 90 – Den 93
Zdánlivý objem distribuce (Vz/F)
Časové okno: Den 1 a Den 90 – Den 93
Farmakokinetika
Den 1 a Den 90 – Den 93

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření aktivity Gcase (µmol/l/h) v suchých krevních skvrnách (DBS)
Časové okno: Od první dávky do 90. dne
Farmakodynamika (výsledek průzkumu): průměrná změna od výchozí hodnoty v aktivitě Gcase v DBS
Od první dávky do 90. dne
Koncentrace sfingolipidů v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Od první dávky do 90. dne
Farmakodynamika (výsledek průzkumu): průměrná změna od výchozí hodnoty sfingolipidů v CSF
Od první dávky do 90. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Gain Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. května 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • GANX-001-V102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení