Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamika GT-02287 u Parkinsonovy choroby

5. května 2025 aktualizováno: Gain Therapeutics, Inc.

Otevřená studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky GT-02287 u účastníků s Parkinsonovou chorobou s patogenní mutací GBA1 nebo bez ní

Hlavním cílem této klinické studie je dozvědět se o bezpečnosti a snášenlivosti GT-02287. Otázky, na které chce odpovědět, jsou:

  • Jaké zdravotní problémy mají účastníci při užívání GT-02287?
  • Jak se GT-02287 v průběhu času vstřebává, distribuuje a odstraňuje z těla účastníků (farmakokinetika)?
  • Existují nějaké biologické účinky GT-02287 v krvi a v mozkomíšním moku, které by mohly být prospěšné pro lidi s Parkinsonovou chorobou?

Účastníci budou:

  • navštívit kliniku a posoudit, zda se kvalifikují pro studii (30denní screeningové období)
  • pokud máte nárok, dostávejte GT-02287 jednou denně každý den po dobu 90 dnů (90denní období Open Label Treatment)
  • navštivte kliniku první den léčby, po prvních 2 týdnech léčby a každý měsíc během 90denního léčebného období.
  • navštivte kliniku a zhodnoťte, jak se jim daří 14 dní po ukončení léčby GT-02287 (14denní období sledování).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato fáze 1b, 3měsíční, multicentrická, otevřená studie GT-02287 u účastníků s Parkinsonovou chorobou s nebo bez mutací GBA1. Primárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost GT-02287. Studie bude také zkoumat farmakokinetiku (PK) a zkoumat farmakodynamické parametry v krvi a CSF a vliv GT-02287 na skóre z vybraných klinických škál. Bude zapsáno přibližně 20 účastníků, z čehož bude přibližně 15 hodnotitelných účastníků.

Všichni účastníci budou dostávat perorální dávku GT-02287 13,5 mg/kg/den (plus/minus 2 mg/kg/den) jednou denně po dobu 90 dnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie
        • Nábor
        • CMAX
        • Kontakt:
    • Victoria

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas a být ochoten vyhovět požadavkům a omezením studie
  • Jakékoli pohlaví, věk ≥30 a ≤85 let
  • Diagnostika PD na základě kritérií MDS
  • Do 7 let od diagnózy PD
  • Index tělesné hmotnosti ≥18 a ≤40 kg/m2 a tělesná hmotnost ≥45 kg a ≤120 kg
  • Ochota poskytnout vzorek krve pro genetické vyšetření související s PD
  • Hoehn & Yahr 1-3 včetně
  • Žádné závažné motorické fluktuace nebo invalidizující dyskineze na základě klinického hodnocení zkoušejícího
  • Nenaivní farmakologická léčba PD nebo stabilní medikace PD po dobu ≥ 3 měsíců před screeningem, včetně ≥ 4 týdnů při stejné dávce (dávkách) bezprostředně před screeningem
  • Není těhotná ani nekojí
  • Pokud je účastník buď ve fertilním věku, nebo produkuje potenciálně životaschopné spermie, musí účastník souhlasit s použitím 2 forem antikoncepce (bariérová metoda a druhá vysoce účinná forma antikoncepce/antikoncepce, jak je definováno v protokolu), pokud se účastní potenciálně reprodukčního styku ( s partnerem, který produkuje potenciálně životaschopné spermie nebo je v plodném věku)
  • Souhlasím s tím, že se během účasti na této studii nezúčastním jiné výzkumné studie
  • U účastníků se známými mutacemi GBA1 přítomnost mutace GBA1, která byla spojena se zvýšeným rizikem PD

Kritéria vyloučení:

  • Další neurologické poruchy, včetně, aniž by byl výčet omezující, Alzheimerovy choroby, amyotrofické laterální sklerózy, frontotemporální demence, progresivní supranukleární obrny, kortikobazálního syndromu, Huntingtonovy choroby, mnohočetné systémové atrofie, demence s Lewyho tělísky, sekundární (např. drogami vyvolaný) parkinsonismus, roztroušená skleróza nebo epilepsie
  • Anamnéza Gaucherovy choroby nebo homozygotní pro patogenní variantu GBA1, o které je známo, že je spojena s GD, nebo sloučenina heterozygotní pro 2 alely, o kterých je známo, že jsou spojeny s GD.
  • Známá patogenní varianta LRRK2 spojená s PD nebo jiné genetické mutace spojené s PD jiné než GBA1
  • Demence nebo středně těžké kognitivní poruchy (skóre ≥17 v Montrealském kognitivním hodnocení)
  • Hypersenzitivita na GT-02287 nebo na kteroukoli pomocnou látku tohoto přípravku
  • Souběžně podávané léky metabolizované primárně cytochromem P450 3A4 (CYP3A4), které mají úzké terapeutické okno, souběžné léky, které jsou substráty proteinu rezistence na rakovinu prsu a/nebo P-glykoprotein a které mají úzké terapeutické okno, souběžné léky, které jsou silnými inhibitory nebo induktory CYP3A4
  • Užívání antagonistů dopaminu (antipsychotik) nebo anticholinergních léků
  • Doprovodné onemocnění včetně, ale bez omezení na kardiovaskulární onemocnění, diabetes, autoimunitní onemocnění, rakovinu, aktivní infekční onemocnění, psychotické poruchy a symptomy, depresivní symptomy, zneužívání drog a/nebo alkoholu, jak je definováno v protokolu
  • Malabsorpce nebo relevantní porucha, která může ovlivnit absorpci GT-02287
  • Klinicky významné abnormality v laboratorním testu
  • Kontraindikace lumbální punkce (LP)
  • Darování krve > 500 ml během 3 měsíců
  • Nelze dodržet omezení týkající se potravinářských výrobků, kouření a/nebo užívání alkoholu, jak je definováno v protokolu
  • účast na jakékoli intervenční klinické studii během 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: jednoramenný. Všichni účastníci obdrží aktivní molekulu (podání GT-02287 jednou denně)
Lék: GT-02287
Dávka 13,5 mg/kg/den (plus/minus 2 mg/kg/den na základě tělesné hmotnosti) podávaná perorálně jednou denně po dobu 90 dnů. Dávková forma: prášek v sáčku (200 mg GT-02287 na sáček) pro rekonstituci se suspenzním činidlem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt, povaha, vztah k hodnocenému produktu (IP) a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Od první dávky do dne 105
Od první dávky do dne 105
Výskyt klinicky významných nálezů pro klinická laboratorní vyšetření, fyzikální a neurologická vyšetření, tělesná hmotnost, měření vitálních funkcí, 12svodové nebo 12svodové elektrokardiogramy (EKG), Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Časové okno: Od první dávky do dne 105
Od první dávky do dne 105

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální plazmatická koncentrace [Cmax]
Časové okno: Den 1 a den 90
Farmakokinetika
Den 1 a den 90
Oblast pod křivkou [AUC]
Časové okno: Den 1 a den 90
Farmakokinetika
Den 1 a den 90
Čas k dosažení Cmax [Tmax]
Časové okno: Den 1 a den 90
Farmakokinetika
Den 1 a den 90
Eliminační poločas [T1/2]
Časové okno: Den 90 – Den 93
Farmakokinetika
Den 90 – Den 93
Zdánlivá vůle (CL/F)
Časové okno: Den 90 – Den 93
Farmakokinetika
Den 90 – Den 93
Zdánlivý objem distribuce (Vz/F)
Časové okno: Den 1 a Den 90 – Den 93
Farmakokinetika
Den 1 a Den 90 – Den 93

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření aktivity Gcase (µmol/l/h) v suchých krevních skvrnách (DBS)
Časové okno: Od první dávky do 90. dne
Farmakodynamika (výsledek průzkumu): průměrná změna od výchozí hodnoty v aktivitě Gcase v DBS
Od první dávky do 90. dne
Koncentrace sfingolipidů v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Od první dávky do 90. dne
Farmakodynamika (výsledek průzkumu): průměrná změna od výchozí hodnoty sfingolipidů v CSF
Od první dávky do 90. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Gain Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. listopadu 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. prosince 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. prosince 2024

První zveřejněno (Aktuální)

13. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GANX-001-V102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit