Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af GT-02287 ved Parkinsons sygdom

5. maj 2025 opdateret af: Gain Therapeutics, Inc.

En åben-label undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​GT-02287 hos deltagere med Parkinsons sygdom med eller uden en patogen GBA1-mutation

Hovedmålet med dette kliniske forsøg er at lære om sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GT-02287. Spørgsmålene det sigter mod at besvare er:

  • Hvilke medicinske problemer har deltagerne, når de tager GT-02287?
  • Hvordan absorberes, distribueres og fjernes GT-02287 fra deltagernes krop over tid (farmakokinetik)?
  • Er der nogen biologiske effekter af GT-02287 i blod og i cerebrospinalvæske, som kan være gavnlige for mennesker med Parkinsons sygdom?

Deltagerne vil:

  • besøg klinikken for at vurdere, om de kvalificerer sig til undersøgelsen (30-dages screeningsperiode)
  • hvis du er berettiget, modtag GT-02287 én gang dagligt hver dag i 90 dage (90-dages Open Label-behandlingsperiode)
  • besøge klinikken den første behandlingsdag, efter de første 2 ugers behandling og hver måned i den 90 dage lange behandlingsperiode.
  • besøge klinikken for at vurdere, hvordan de har det 14 dage efter afslutningen af ​​GT-02287-behandlingen (14-dages opfølgningsperiode).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 1b, 3-måneders, multicenter, åben-label undersøgelse af GT-02287 i deltagere med Parkinsons sygdom med eller uden GBA1 mutationer. Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GT-02287. Studiet vil også undersøge farmakokinetik (PK) og undersøge farmakodynamiske parametre i blod og CSF og effekt af GT-02287 på score fra udvalgte kliniske skalaer. Cirka 20 deltagere vil blive tilmeldt, hvilket resulterer i cirka 15 evaluerbare deltagere.

Alle deltagere vil modtage en oral dosis af GT-02287 på 13,5 mg/kg/dag (plus/minus 2 mg/kg/dag) én gang dagligt i 90 dage.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kunne og villige til at give skriftligt informeret samtykke og være villig til at overholde undersøgelsens krav og begrænsninger
  • Ethvert køn, ≥30 og ≤85 år
  • Diagnose af PD baseret på MDS-kriterier
  • Inden for 7 år efter PD-diagnose
  • Kropsmasseindeks på ≥18 og ≤40 kg/m2 og en kropsvægt ≥45 kg og ≤120 kg
  • Villig til at give en blodprøve til PD-relateret genetisk testning
  • Hoehn & Yahr 1-3, inklusive
  • Ingen alvorlige motoriske udsving eller invaliderende dyskinesier baseret på investigatorens kliniske vurdering
  • Naiv til farmakologisk behandling for PD eller på stabil PD-medicin i ≥3 måneder før screening, inklusive ≥4 uger med samme dosis(r) umiddelbart før screening
  • Ikke gravid eller ammende
  • Hvis deltageren enten er i den fødedygtige alder eller producerer potentielt levedygtige sædceller, skal deltageren acceptere at bruge 2 former for prævention (barrieremetode og en anden yderst effektiv form for prævention/prævention, som defineret i protokollen), hvis deltager i potentielt reproduktivt samleje ( med en partner, der producerer potentielt levedygtige sædceller eller er i den fødedygtige alder)
  • Indvilger i ikke at deltage i en anden undersøgelse, mens du deltager i denne undersøgelse
  • For deltagere med kendte GBA1-mutationer, tilstedeværelse af en GBA1-mutation, der har været forbundet med en øget risiko for PD

Ekskluderingskriterier:

  • Andre neurologiske lidelser, herunder, men ikke begrænset til, Alzheimers sygdom, amyotrofisk lateral sklerose, frontotemporal demens, progressiv supranukleær parese, corticobasal syndrom, Huntingtons sygdom, multipel systematrofi, demens med Lewy-legemer, sekundær (f.eks. lægemiddelinduceret) parkinsonisme, multipel sklerose eller epilepsi
  • En historie med Gauchers sygdom eller homozygot for en GBA1 patogen variant, der vides at være associeret med GD eller forbindelse heterozygot for 2 alleler, der vides at være associeret med GD.
  • Kendt PD-associeret LRRK2 patogen variant eller andre PD-associerede genetiske mutationer andre end GBA1
  • Demens eller en moderat kognitiv svækkelse (score ≥17 på Montreal Cognitive Assessment)
  • Overfølsomhed over for GT-02287 eller et eller flere af dets hjælpestoffer
  • Samtidig medicin metaboliseres primært af cytochrom P450 3A4 (CYP3A4), som har et snævert terapeutisk vindue, samtidig medicin, der er substrater for brystkræftresistensprotein og/eller P-glycoprotein, og som har et snævert terapeutisk vindue, samtidig medicin, der er potente hæmmere eller inducere af CYP3A4
  • Brug af dopaminantagonister (antipsykotika) eller antikolinerg medicin
  • Samtidig sygdom, herunder, men ikke begrænset til kardiovaskulære tilstande, diabetes, autoimmun sygdom, cancer, aktiv infektionssygdom, psykotiske lidelser og symptomer, depressive symptomer, stof- og/eller alkoholmisbrug som defineret i protokollen
  • Malabsorption eller relevant lidelse, som kan påvirke absorptionen af ​​GT-02287
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietest
  • Kontraindikationer til lumbalpunktur (LP)
  • Bloddonation >500 ml inden for 3 måneder
  • Ude af stand til at overholde restriktioner for fødevarer, rygning og/eller alkoholbrug som defineret i protokollen
  • deltagelse i ethvert interventionelt klinisk studie inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: enarmet. Alle deltagere modtager det aktive molekyle (en gang daglig GT-02287 administration)
Medicin: GT-02287
Dosis på 13,5 mg/kg/dag (plus/minus 2 mg/kg/dag baseret på kropsvægt), der skal administreres oralt én gang dagligt i 90 dage. Doseringsform: pulver i pose (200 mg GT-02287 pr. pose) til rekonstitution med et suspenderingsmiddel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst, art, forhold til forsøgsprodukt (IP) og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Fra første dosis til dag 105
Fra første dosis til dag 105
Forekomst af klinisk signifikante fund til kliniske laboratorieevalueringer, fysiske og neurologiske undersøgelser, kropsvægt, målinger af vitale tegn, 12-aflednings eller 12-aflednings elektrokardiogrammer (EKG'er), Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Fra første dosis til dag 105
Fra første dosis til dag 105

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration [Cmax]
Tidsramme: Dag 1 og dag 90
Farmakokinetik
Dag 1 og dag 90
Område under kurven [AUC]
Tidsramme: Dag 1 og dag 90
Farmakokinetik
Dag 1 og dag 90
Tid til at nå Cmax [Tmax]
Tidsramme: Dag 1 og dag 90
Farmakokinetik
Dag 1 og dag 90
Eliminationshalveringstid [T1/2]
Tidsramme: Dag 90 - Dag 93
Farmakokinetik
Dag 90 - Dag 93
Tilsyneladende clearance (CL/F)
Tidsramme: Dag 90 - Dag 93
Farmakokinetik
Dag 90 - Dag 93
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vz/F)
Tidsramme: Dag 1 og dag 90 - dag 93
Farmakokinetik
Dag 1 og dag 90 - dag 93

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gcase-aktivitet (µmol/L/h) måling i tørrede blodpletter (DBS)
Tidsramme: Fra første dosis til dag 90
Farmakodynamik (Exploratory Outcome): gennemsnitlig ændring fra baseline i Gcase-aktivitet i DBS
Fra første dosis til dag 90
Koncentration af sphingolipider i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Fra første dosis til dag 90
Farmakodynamik (Exploratory Outcome): gennemsnitlig ændring fra baseline i sphingolipider i CSF
Fra første dosis til dag 90

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Gain Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Chief Medical Officer, Gain Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. december 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. december 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. december 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GANX-001-V102

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger